A Trial Evaluating Safety, Tolerability and Efficacy of CTX340 in Participants With Hypertension
6 de agosto de 2026 atualizado por: CRISPR Therapeutics AG
A Phase 1/2 Multicenter, First-in-human, Ascending Dose Trial Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Lipid Nanoparticle Formulation of CRISPR-Guide RNA-Cas9 Nuclease (CTX340) for In Vivo Editing of the Angiotensinogen (AGT) Gene in Participants With Hypertension
A Study of CTX340 in Participants with Uncontrolled Hypertension.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
This is a dose ascending study of CTX340 in participants with hypertension.
Subjects will receive CTX340 or placebo via intravenous (IV) infusion.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
69
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clinical Trials
- Número de telefone: 877-214-4634
- E-mail: medicalaffairs@crisprtx.com
Locais de estudo
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Melbourne, Austrália, 3168
- Recrutamento
- Research Site 2
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Florida
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Port Orange, Florida, Estados Unidos, 32127
- Recrutamento
- Research Site 1
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Key Inclusion Criteria:
- Age: ≥18 and ≤75 years.
- Body mass index ≤40 kg/m2.
- 24-hour mean ambulatory blood pressure monitoring (ABPM) systolic blood pressure (SBP) measurement of ≥130 mm Hg but ≤160 mm Hg despite treatment
- Be on treatment with ≥4 antihypertensive therapies at effective doses, of which ≥1 must be a diuretic.
- Participants who at any point had childbearing potential must currently be postmenopausal
- All participants capable of producing sperm must agree to the use of an acceptable method of effective contraception and their partners with childbearing potential should also agree to use an effective method of contraception.
Exclusion Criteria:
- Serum aldosterone and direct renin concentration (or plasma renin activity [PRA]) suggestive of primary aldosteronism
- Mean diastolic blood pressure (DBP) ≤65 mm Hg on screening ABPM.
- Participants with vascular cause of hypertension which may be amendable to revascularization
- Participants with treatable/reversible causes of uncontrolled hypertension
- History of renal artery denervation within past 12 months.
- Orthostatic hypotension
- Complete blood count (CBC) outside the specified ranges per protocol.
- Evidence of liver disease
- History of a significant coagulation disorder.
- Uncontrolled or untreated thyroid disease
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Phase 1: CTX340
Phase 1 is An Open-Label, Ascending Dose Design.
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CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
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Experimental: Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340
Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340.
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CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
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Experimental: Phase 2: Placebo
Phase 2: Placebo.
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One of the arms in Phase 2 will be placebo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Phase 1: Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs)
Prazo: Up to 12 months
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To evaluate the safety and tolerability of a single ascending dose of CTX340 in participants with hypertension to determine the recommended Phase 2 dose (RP2D).
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Up to 12 months
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Phase 2: Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentration from baseline
Prazo: Through 6 months of follow-up.
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To evaluate the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340 at the recommended Phase 2 dose (RP2D)
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Through 6 months of follow-up.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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To assess the safety of CTX340
Prazo: From CTX340 infusion up to 12 months
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Incidence of adverse events (AEs), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs during 12 months of follow-up.
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From CTX340 infusion up to 12 months
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To assess the effect of CTX340 on systolic blood pressure (SBP) by ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
Prazo: From CTX340 infusion up to 12 months
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Change from baseline in systolic blood pressure (SBP) assessed by 24-hour ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
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From CTX340 infusion up to 12 months
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To assess the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340
Prazo: Over 12 months, compared to baseline
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Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentrations over time compared to baseline.
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Over 12 months, compared to baseline
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To characterize the pharmacokinetics (PK) of CTX340
Prazo: From CTX340 infusion up to 12 months
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Plasma levels of LNP (ionizable lipid and PEG lipid)
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From CTX340 infusion up to 12 months
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
8 de agosto de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de agosto de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de agosto de 2026
Primeira postagem (Real)
11 de agosto de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CRSP-CVD-402
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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