A Trial Evaluating Safety, Tolerability and Efficacy of CTX340 in Participants With Hypertension
6 августа 2026 г. обновлено: CRISPR Therapeutics AG
A Phase 1/2 Multicenter, First-in-human, Ascending Dose Trial Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Lipid Nanoparticle Formulation of CRISPR-Guide RNA-Cas9 Nuclease (CTX340) for In Vivo Editing of the Angiotensinogen (AGT) Gene in Participants With Hypertension
A Study of CTX340 in Participants with Uncontrolled Hypertension.
Обзор исследования
Подробное описание
This is a dose ascending study of CTX340 in participants with hypertension.
Subjects will receive CTX340 or placebo via intravenous (IV) infusion.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
69
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Clinical Trials
- Номер телефона: 877-214-4634
- Электронная почта: medicalaffairs@crisprtx.com
Места учебы
-
-
-
Melbourne, Австралия, 3168
- Рекрутинг
- Research Site 2
-
-
-
-
Florida
-
Port Orange, Florida, Соединенные Штаты, 32127
- Рекрутинг
- Research Site 1
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Key Inclusion Criteria:
- Age: ≥18 and ≤75 years.
- Body mass index ≤40 kg/m2.
- 24-hour mean ambulatory blood pressure monitoring (ABPM) systolic blood pressure (SBP) measurement of ≥130 mm Hg but ≤160 mm Hg despite treatment
- Be on treatment with ≥4 antihypertensive therapies at effective doses, of which ≥1 must be a diuretic.
- Participants who at any point had childbearing potential must currently be postmenopausal
- All participants capable of producing sperm must agree to the use of an acceptable method of effective contraception and their partners with childbearing potential should also agree to use an effective method of contraception.
Exclusion Criteria:
- Serum aldosterone and direct renin concentration (or plasma renin activity [PRA]) suggestive of primary aldosteronism
- Mean diastolic blood pressure (DBP) ≤65 mm Hg on screening ABPM.
- Participants with vascular cause of hypertension which may be amendable to revascularization
- Participants with treatable/reversible causes of uncontrolled hypertension
- History of renal artery denervation within past 12 months.
- Orthostatic hypotension
- Complete blood count (CBC) outside the specified ranges per protocol.
- Evidence of liver disease
- History of a significant coagulation disorder.
- Uncontrolled or untreated thyroid disease
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Phase 1: CTX340
Phase 1 is An Open-Label, Ascending Dose Design.
|
CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
|
|
Экспериментальный: Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340
Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340.
|
CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
|
|
Экспериментальный: Phase 2: Placebo
Phase 2: Placebo.
|
One of the arms in Phase 2 will be placebo.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Phase 1: Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs)
Временное ограничение: Up to 12 months
|
To evaluate the safety and tolerability of a single ascending dose of CTX340 in participants with hypertension to determine the recommended Phase 2 dose (RP2D).
|
Up to 12 months
|
|
Phase 2: Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentration from baseline
Временное ограничение: Through 6 months of follow-up.
|
To evaluate the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340 at the recommended Phase 2 dose (RP2D)
|
Through 6 months of follow-up.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
To assess the safety of CTX340
Временное ограничение: From CTX340 infusion up to 12 months
|
Incidence of adverse events (AEs), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs during 12 months of follow-up.
|
From CTX340 infusion up to 12 months
|
|
To assess the effect of CTX340 on systolic blood pressure (SBP) by ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
Временное ограничение: From CTX340 infusion up to 12 months
|
Change from baseline in systolic blood pressure (SBP) assessed by 24-hour ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
|
From CTX340 infusion up to 12 months
|
|
To assess the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340
Временное ограничение: Over 12 months, compared to baseline
|
Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentrations over time compared to baseline.
|
Over 12 months, compared to baseline
|
|
To characterize the pharmacokinetics (PK) of CTX340
Временное ограничение: From CTX340 infusion up to 12 months
|
Plasma levels of LNP (ionizable lipid and PEG lipid)
|
From CTX340 infusion up to 12 months
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
8 августа 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 августа 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 августа 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 августа 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CRSP-CVD-402
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .