A Trial Evaluating Safety, Tolerability and Efficacy of CTX340 in Participants With Hypertension
6 de agosto de 2026 actualizado por: CRISPR Therapeutics AG
A Phase 1/2 Multicenter, First-in-human, Ascending Dose Trial Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Lipid Nanoparticle Formulation of CRISPR-Guide RNA-Cas9 Nuclease (CTX340) for In Vivo Editing of the Angiotensinogen (AGT) Gene in Participants With Hypertension
A Study of CTX340 in Participants with Uncontrolled Hypertension.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
This is a dose ascending study of CTX340 in participants with hypertension.
Subjects will receive CTX340 or placebo via intravenous (IV) infusion.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
69
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trials
- Número de teléfono: 877-214-4634
- Correo electrónico: medicalaffairs@crisprtx.com
Ubicaciones de estudio
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-
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Melbourne, Australia, 3168
- Reclutamiento
- Research Site 2
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-
Florida
-
Port Orange, Florida, Estados Unidos, 32127
- Reclutamiento
- Research Site 1
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Key Inclusion Criteria:
- Age: ≥18 and ≤75 years.
- Body mass index ≤40 kg/m2.
- 24-hour mean ambulatory blood pressure monitoring (ABPM) systolic blood pressure (SBP) measurement of ≥130 mm Hg but ≤160 mm Hg despite treatment
- Be on treatment with ≥4 antihypertensive therapies at effective doses, of which ≥1 must be a diuretic.
- Participants who at any point had childbearing potential must currently be postmenopausal
- All participants capable of producing sperm must agree to the use of an acceptable method of effective contraception and their partners with childbearing potential should also agree to use an effective method of contraception.
Exclusion Criteria:
- Serum aldosterone and direct renin concentration (or plasma renin activity [PRA]) suggestive of primary aldosteronism
- Mean diastolic blood pressure (DBP) ≤65 mm Hg on screening ABPM.
- Participants with vascular cause of hypertension which may be amendable to revascularization
- Participants with treatable/reversible causes of uncontrolled hypertension
- History of renal artery denervation within past 12 months.
- Orthostatic hypotension
- Complete blood count (CBC) outside the specified ranges per protocol.
- Evidence of liver disease
- History of a significant coagulation disorder.
- Uncontrolled or untreated thyroid disease
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Phase 1: CTX340
Phase 1 is An Open-Label, Ascending Dose Design.
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CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
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Experimental: Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340
Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340.
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CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
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Experimental: Phase 2: Placebo
Phase 2: Placebo.
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One of the arms in Phase 2 will be placebo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Phase 1: Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs)
Periodo de tiempo: Up to 12 months
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To evaluate the safety and tolerability of a single ascending dose of CTX340 in participants with hypertension to determine the recommended Phase 2 dose (RP2D).
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Up to 12 months
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Phase 2: Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentration from baseline
Periodo de tiempo: Through 6 months of follow-up.
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To evaluate the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340 at the recommended Phase 2 dose (RP2D)
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Through 6 months of follow-up.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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To assess the safety of CTX340
Periodo de tiempo: From CTX340 infusion up to 12 months
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Incidence of adverse events (AEs), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs during 12 months of follow-up.
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From CTX340 infusion up to 12 months
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To assess the effect of CTX340 on systolic blood pressure (SBP) by ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
Periodo de tiempo: From CTX340 infusion up to 12 months
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Change from baseline in systolic blood pressure (SBP) assessed by 24-hour ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
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From CTX340 infusion up to 12 months
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To assess the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340
Periodo de tiempo: Over 12 months, compared to baseline
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Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentrations over time compared to baseline.
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Over 12 months, compared to baseline
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To characterize the pharmacokinetics (PK) of CTX340
Periodo de tiempo: From CTX340 infusion up to 12 months
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Plasma levels of LNP (ionizable lipid and PEG lipid)
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From CTX340 infusion up to 12 months
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
8 de agosto de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de agosto de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de agosto de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
11 de agosto de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CRSP-CVD-402
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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