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Étude à long terme chez des patients américains atteints de mucoviscidose recevant des suppléments d'enzymes digestives pour évaluer le rétrécissement du gros intestin provoquant des symptômes intestinaux indésirables (colonopathie fibrosante)

18 mars 2021 mis à jour par: AbbVie

Une étude observationnelle prospective à long terme sur l'innocuité de l'incidence et des facteurs de risque de la colopathie fibrosante chez les patients américains atteints de fibrose kystique traités par thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques : un protocole harmonisé entre les sponsors (l'étude CF-FC)

Il s'agit d'une étude à long terme chez des patients atteints de fibrose kystique qui participent au registre des patients atteints de fibrose kystique afin d'évaluer la survenue et les facteurs de risque d'un trouble intestinal rare appelé colopathie fibrosante (rétrécissement du gros intestin). Les patients seront suivis lors de leurs visites cliniques régulières sur une période de 10 ans et approchés s'ils développent des symptômes de colopathie fibrosante pour la collecte et l'utilisation d'informations plus détaillées.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Colonopathie fibrosante

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de cohorte prospective, observationnelle et basée sur la population chez des patients américains atteints de fibrose kystique participant au registre des patients atteints de fibrose kystique afin d'évaluer l'incidence et les facteurs de risque de la colopathie fibrosante. Les patients atteints de mucoviscidose (FK) participant au registre à partir des sites participants, ainsi que les nouveaux patients atteints de mucoviscidose inscrits au registre dans ces sites sur une période de 2 ans, serviront de population de base à l'étude (estimée à 24 500 - 25 000 patients atteints de mucoviscidose patients entre la première rencontre avec un patient documentée dans le registre de tout site participant et le 31 juillet 2014). Les patients atteints de fibrose kystique dans la population de base de l'étude seront suivis lors de leurs visites de soins cliniques régulières et, tout patient présentant sur une période de 10 ans des signes et symptômes de colopathie fibrosante suspectée, sur la base d'une définition prospective, sera approché pour obtenir une étude - consentement éclairé spécifique pour la collecte de données supplémentaires en dehors du formulaire standard de collecte de données du registre afin d'augmenter la surveillance. Les données recueillies en routine via le registre standard de la mucoviscidose seront utilisées pour déterminer l'exposition à toute thérapie de remplacement d'enzymes pancréatiques spécifique et pour évaluer les facteurs de risque potentiels pour le résultat d'une colonopathie fibrosante confirmée. Un comité d'arbitrage indépendant sera utilisé pour valider le diagnostic de colopathie fibrosante sur la base d'une définition de cas prospective ainsi que de règles de décision.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
    - Children's Hospital of Alabama /ID# 78920
- Alaska
  - Anchorage, Alaska, États-Unis, 99508
    - Alaska Medical Center /ID# 79256
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016-7710
    - Phoenix Children's Hospital /ID# 78906
  - Tucson, Arizona, États-Unis, 85719-1478
    - University of Arizona Cancer Center - North Campus /ID# 78939
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
    - Arkansas Children's Hospital /ID# 79265
  - Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
    - University of Arkansas for Medical Sciences /ID# 76785
- California
  - La Jolla, California, États-Unis, 92093
    - Ucsd /Id# 105039
  - Loma Linda, California, États-Unis, 92354
    - Loma Linda University /ID# 79237
  - Long Beach, California, États-Unis, 90806
    - Miller Childrens Hospital /ID# 78896
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90027
    - Kaiser Permanente Regional Met /ID# 79235
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90033
    - Usc /Id# 76793
  - Oakland, California, États-Unis, 94609
    - Children's Hosp and Res Ctr /ID# 79295
  - Oakland, California, États-Unis, 94611
    - Kaiser Permanente /ID# 78899
  - Sacramento, California, États-Unis, 95817
    - UC Davis Comprehensive Cancer Center - Main /ID# 118935
  - San Francisco, California, États-Unis, 94115
    - California Pacific Medical Ctr /ID# 76775
  - San Francisco, California, États-Unis, 94143-2204
    - Univ California, San Francisco /ID# 78925
  - Stanford, California, États-Unis, 94305
    - Stanford University /ID# 95156
- Colorado
  - Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    - Univ of Colorado Cancer Center /ID# 79277
  - Denver, Colorado, États-Unis, 80206
    - National Jewish Health /ID# 76784
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
    - CT Childrens Medical Ctr, US /ID# 78923
  - New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
    - Yale University /ID# 78940
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
    - Nemours/Alfred duPont Hospital for Children /ID# 78945
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
    - Children's National Medical Center /ID# 79373
- Florida
  - Altamonte Springs, Florida, États-Unis, 32701
    - Central FL Pulmonary Altamonte /ID# 76776
  - Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
    - University of Florida - Archer /ID# 76790
  - Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
    - University of Florida - Archer /ID# 78928
  - Hollywood, Florida, États-Unis, 33021-5402
    - Joe DiMaggio Children's Hospital at Memorial /ID# 79234
  - Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
    - Nemour Child Clin FL, US /ID# 78898
  - Miami, Florida, États-Unis, 33136
    - University of Miami, Miller School of Medicine /ID# 78927
  - Orlando, Florida, États-Unis, 32801
    - Nemours Children's Clinic /ID# 78917
  - Orlando, Florida, États-Unis, 32806
    - Arnold Palmer Hosp Children /ID# 96075
  - Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
    - All Children's Hospital /ID# 79264
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
    - Emory University Hospital /ID# 79394
  - Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342-1605
    - Children's Healthcare of Atlanta - Ferry Rd /ID# 116275
  - Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
    - Georgia Regents University /ID# 79395
- Idaho
  - Boise, Idaho, États-Unis, 83702
    - St Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho /ID# 79259
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    - Duplicate_Childrens Hospital of Chicago /ID# 79296
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60637-1443
    - University of Chicago /ID# 78924
  - Maywood, Illinois, États-Unis, 60153
    - Loyola University Medical Ctr /ID# 76780
  - Park Ridge, Illinois, États-Unis, 60068
    - Advocate Lutheran Gen Children /ID# 76781
  - Peoria, Illinois, États-Unis, 61603
    - OSF Saint Francis Medical Ctr /ID# 78905
- Indiana
  - Fort Wayne, Indiana, États-Unis, 46804
    - Lutheran Hospital of Indiana /ID# 79238
  - Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
    - Indiana University /ID# 121395
  - Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
    - Indiana University /ID# 78903
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics /ID# 78921
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160-8500
    - University of Kansas Health Sy /ID# 78929
  - Wichita, Kansas, États-Unis, 67214
    - Via Christi Specialty Clinics /ID# 78946
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, États-Unis, 40506
    - Kentucky Clinic /ID# 78922
  - Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
    - University of Louisville /ID# 78926
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
    - Tulane Univ /ID# 78916
  - Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71130
    - Louisiana State Univ HSC /ID# 78943
- Maine
  - Portland, Maine, États-Unis, 04102
    - MMP Women's Health /ID# 78894
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
    - Johns Hopkins University /ID# 78893
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
    - Tufts-New England Medical Ctr /ID# 79254
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
    - Massachusetts General Hospital /ID# 78895
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    - Boston Childrens Hospital /ID# 79276
  - Springfield, Massachusetts, États-Unis, 01199
    - Baystate Medical Center /ID# 103437
  - Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
    - UMass Memorial Medical Center /ID# 78954
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
    - University of Michigan Hospitals /ID# 99035
  - Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
    - Children's Hospital of MI /ID# 79278
  - East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
    - Michigan State University /ID# 78950
  - Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
    - Helen DeVos Childrens Hospital /ID# 79397
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455-0356
    - University of Minnesota /ID# 76791
- Mississippi
  - Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216-4643
    - Univ of Mississippi Med Ctr,US /ID# 78934
- Missouri
  - Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
    - University of Missouri /ID# 109755
  - Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
    - The Children's Mercy Hospital /ID# 78948
  - Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
    - Cardinal Glennon Children's Ho /ID# 79275
  - Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    - Children's Hospital St Louis /ID# 78910
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
    - Univ Nebraska Med Ctr /ID# 78932
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
    - Dartmouth-Hitchcock Medical Center /ID# 78957
- New Jersey
  - Livingston, New Jersey, États-Unis, 07039
    - St. Barnabas Medical Center /ID# 79258
  - Long Branch, New Jersey, États-Unis, 07740
    - Monmouth Medical Center /ID# 78901
  - Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
    - Goryeb Chidlren's Hospital /ID# 76782
  - New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
    - Rutgers Robert Wood Johnson /ID# 119978
- New York
  - Albany, New York, États-Unis, 12208
    - Albany Medical College /ID# 76774
  - Buffalo, New York, États-Unis, 14222
    - Cystic Fibrosis Therapeutics /ID# 78941
  - New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
    - North Shore University Hospital /ID# 76779
  - New York, New York, États-Unis, 10003
    - Mount Sinai Beth Israel /ID# 76773
  - New York, New York, États-Unis, 10032-3725
    - Columbia Univ Medical Center /ID# 79376
  - Rochester, New York, États-Unis, 14642
    - Univ Rochester Med Ctr /ID# 92713
  - Syracuse, New York, États-Unis, 13210
    - SUNY Upstate Medical University - Downtown /ID# 78912
  - Valhalla, New York, États-Unis, 10595
    - New York Medical College /ID# 78956
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514-4220
    - Univ NC Chapel Hill /ID# 78937
  - Durham, North Carolina, États-Unis, 27710-3000
    - Duke University Medical Center /ID# 79393
- North Dakota
  - Bismarck, North Dakota, États-Unis, 58504
    - Mid Dakota Clinic, PC /ID# 78958
- Ohio
  - Akron, Ohio, États-Unis, 44308
    - Akron Childrens Hospital /ID# 79263
  - Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital /ID# 79375
  - Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267-0585
    - University of Cincinnati /ID# 76789
  - Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
    - Case Western Reserve Univ /ID# 78904
  - Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
    - Nationwide Childrens Hospital /ID# 78897
  - Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
    - The Childrens Medical Center /ID# 78915
  - Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
    - ProMedica Toledo Hospital /ID# 78913
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
    - Univ Oklahoma HSC /ID# 79279
- Oregon
  - Portland, Oregon, États-Unis, 97227
    - Kaiser Permanente, NW /ID# 79236
  - Portland, Oregon, États-Unis, 97239
    - Oregon Health and Science University /ID# 78900
- Pennsylvania
  - Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
    - Geisinger Medical Center /ID# 79233
  - Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
    - Penn State Child Hosp.Hersh,PA /ID# 79398
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
    - Children's Hosp Philadelphia /ID# 79280
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19129
    - Drexel Univ College of Med /ID# 76777
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
    - St. Christopher's Hospital /ID# 78908
  - Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213-2583
    - Child Hosp of Pittsburgh,PA /ID# 79281
- Rhode Island
  - Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
    - Rhode Island Hospital /ID# 79274
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
    - Medical University of South Carolina /ID# 79262
- South Dakota
  - Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57104-8805
    - Sanford Research/USD /ID# 78909
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
    - LeBonheur Children's Med Ctr /ID# 78938
  - Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-0011
    - Vanderbilt Univ Med Ctr /ID# 78947
- Texas
  - Austin, Texas, États-Unis, 78723
    - Specially for Children /ID# 79213
  - Dallas, Texas, États-Unis, 75390-7208
    - UT Southwestern Medical Center /ID# 78914
  - Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
    - Cook Children's Med. Center /ID# 78949
  - Houston, Texas, États-Unis, 77030-3411
    - Baylor College of Medicine /ID# 79273
  - San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
    - Univ Texas HSC San Antonio /ID# 79374
  - Tyler, Texas, États-Unis, 75708
    - The Univ Texas HSC at Tyler /ID# 79261
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112-5500
    - University of Utah /ID# 76794
- Vermont
  - Burlington, Vermont, États-Unis, 05401-1473
    - University of Vermont Medical Center /ID# 78933
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
    - University of Virginia /ID# 78942
  - Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
    - Child Hosp of the King's Dtr's /ID# 79293
  - Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
    - Children's Hospital of Richmon /ID# 78955
- Washington
  - Seattle, Washington, États-Unis, 98105
    - Seattle Children's Hospital /ID# 78902
  - Spokane, Washington, États-Unis, 99204-2336
    - Arthritis Northwest, PLLC /ID# 79257
- West Virginia
  - Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
    - West Virginia Univ School Med /ID# 78953
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792-0001
    - Univ of Wisconsin Hosp/Clinics /ID# 78944
  - Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226-3522
    - Froedtert & the Medical College of Wisconsin /ID# 76778
  - Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
    - Children's Hospital Wisconsin - Milwaukee Campus /ID# 79294

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 99 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de fibrose kystique qui sont actifs dans le registre des patients atteints de fibrose kystique

La description

Critère d'intégration:

Les critères d'inclusion pour l'inscription dans la population de base de l'étude

Atteint de mucoviscidose,
Inscrit au registre des patients atteints de fibrose kystique
Recevoir des soins médicaux dans un centre de soins agréé par la Fondation de la fibrose kystique fournissant des données au registre des patients atteints de fibrose kystique

Critère d'exclusion:

Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte	Intervention / Traitement
Patients atteints de fibrose kystique (FK) dans le registre des patients FK Patients diagnostiqués avec la fibrose kystique dans les sites participants qui fournissent des données au registre des patients atteints de fibrose kystique	Biologique: ULTRESA thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques Autres noms: pancrélipase Biologique: PANCRÉAZÉ thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques Autres noms: pancrélipase Biologique: CRÉON thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques Autres noms: pancrélipase Biologique: ZENPEP thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques Autres noms: pancrélipase Biologique: autre thérapie de remplacement d'enzymes pancréatiques non commanditaire thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques Autres noms: pancrélipase Biologique: PERTZYE thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques Autres noms: pancrélipase Autre: Aucune thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques Patients atteints de mucoviscidose inscrits au registre de la mucoviscidose ne recevant aucune thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques (environ 10 %)

Groupe / Cohorte

Intervention / Traitement

Patients atteints de fibrose kystique (FK) dans le registre des patients FK

Patients diagnostiqués avec la fibrose kystique dans les sites participants qui fournissent des données au registre des patients atteints de fibrose kystique

Biologique: ULTRESA