- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03220035
Vémurafénib dans le traitement des patients atteints de tumeurs solides avancées récidivantes ou réfractaires, de lymphome non hodgkinien ou de troubles histiocytaires avec mutations BRAF V600 (un essai de traitement MATCH pédiatrique)
NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - Sous-protocole de phase 2 du vémurafénib chez les patients atteints de tumeurs porteuses de mutations BRAF V600
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
- Sarcome des tissus mous
- Ostéosarcome
- Sarcome d'Ewing
- Gliome malin
- Épendymome
- Tumeur rhabdoïde
- Tumeur solide maligne avancée
- Tumeur solide maligne réfractaire
- Rhabdomyosarcome
- Tumeur solide maligne récurrente
- Neuroblastome récurrent
- Neuroblastome réfractaire
- Lymphome non hodgkinien réfractaire
- Tumeur de Wilms
- Hépatoblastome
- Histiocytose à cellules de Langerhans
- Tumeur germinale maligne
- Tumeur primaire réfractaire du système nerveux central
- Lymphome non hodgkinien infantile de stade III d'Ann Arbor
- Lymphome non hodgkinien infantile de stade IV d'Ann Arbor
- Tumeur récurrente du système nerveux central chez l'enfant
- Lymphome non hodgkinien récurrent chez l'enfant
- Tumeur neuroectodermique primitive périphérique
Intervention / Traitement
Description détaillée
OBJECTIF PRINCIPAL:
I. Déterminer le taux de réponse objective (ORR ; réponse complète + réponse partielle) chez les patients pédiatriques traités par le vémurafénib avec des tumeurs solides avancées (y compris des tumeurs du système nerveux central [SNC]), des lymphomes ou des troubles histiocytaires qui hébergent des mutations activatrices de BRAF V600.
OBJECTIFS SECONDAIRES :
I. Estimer la survie sans progression chez les patients pédiatriques traités par le vémurafénib avec des tumeurs solides avancées (y compris des tumeurs du SNC), des lymphomes ou des troubles histiocytaires qui hébergent des mutations activatrices de BRAF V600.
II. Obtenir des informations sur la tolérance du vémurafénib chez les enfants atteints d'un cancer récidivant ou réfractaire.
OBJECTIF EXPLORATOIRE :
I. Explorer des approches pour profiler les changements dans la génomique tumorale au fil du temps grâce à l'évaluation de l'acide désoxyribonucléique (ADN) tumoral circulant.
CONTOUR:
Les patients reçoivent du vémurafénib par voie orale (PO) deux fois par jour (BID) du 1er au 28e jour. Les cycles se répètent tous les 28 jours pendant jusqu'à 2 ans en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
San Juan, Porto Rico, 00926
- University Pediatric Hospital
-
San Juan, Porto Rico, 00912
- San Jorge Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, États-Unis, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, États-Unis, 85202
- Banner Children's at Desert
-
Tucson, Arizona, États-Unis, 85719
- Banner University Medical Center - Tucson
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, États-Unis, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Madera, California, États-Unis, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, États-Unis, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
San Francisco, California, États-Unis, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 33316
- Broward Health Medical Center
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Pensacola, Florida, États-Unis, 32504
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, États-Unis, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, États-Unis, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, États-Unis, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
Kalamazoo, Michigan, États-Unis, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89144
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89102
- University Medical Center of Southern Nevada
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, États-Unis, 12208
- Albany Medical Center
-
Buffalo, New York, États-Unis, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, États-Unis, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, États-Unis, 10065
- NYP/Weill Cornell Medical Center
-
Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester
-
Syracuse, New York, États-Unis, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
Valhalla, New York, États-Unis, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, États-Unis, 28801
- Mission Hospital
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, États-Unis, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, États-Unis, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, États-Unis, 37403
- T C Thompson Children's Hospital
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, États-Unis, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
Lubbock, Texas, États-Unis, 79415
- UMC Cancer Center / UMC Health System
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, États-Unis, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, États-Unis, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, États-Unis, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, États-Unis, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- West Virginia University Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Le patient doit s'être inscrit sur APEC1621SC et doit avoir reçu une affectation de traitement à l'analyse moléculaire pour le choix de la thérapie (MATCH) à APEC1621G sur la base de la présence d'une mutation BRAF V600
- Les patients doivent avoir une surface corporelle >= 0,55 m^2 à l'inscription ; les patients < 0,73 m^2 doivent suivre le nomogramme de dosage ; les patients> = 0,73 m ^ 2 à l'inscription doivent suivre le nomogramme de dosage
Les patients doivent avoir une maladie radiographiquement mesurable au moment de l'inscription à l'étude ; les patients atteints de neuroblastome qui n'ont pas de maladie mesurable mais qui ont une maladie évaluable positive à la métaiodobenzylguanidine (MIBG) (+) sont éligibles ; la maladie mesurable chez les patients présentant une atteinte du système nerveux central est définie comme une tumeur mesurable dans deux diamètres perpendiculaires à l'imagerie par résonance magnétique (IRM) et visible sur plus d'une coupe ; Remarque : Les éléments suivants ne sont pas considérés comme des maladies mesurables :
- Collections de liquide malin (p. ex., ascite, épanchement pleural)
- Infiltration de la moelle osseuse sauf celle détectée par le scanner MIBG pour le neuroblastome
- Lésions détectées uniquement par des études de médecine nucléaire (p. ex. tomographie par émission de positrons, de gallium ou d'os [TEP]), sauf comme indiqué pour le neuroblastome
- Marqueurs tumoraux élevés dans le plasma ou le liquide céphalo-rachidien (LCR)
- Lésions précédemment irradiées qui n'ont pas démontré de progression claire après l'irradiation
- Lésions leptoméningées qui ne répondent pas aux exigences de mesure des critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) 1.1
- Karnofsky >= 50% pour les patients > 16 ans et Lansky >= 50 pour les patients =< 16 ans ; Remarque : Les déficits neurologiques chez les patients atteints de tumeurs du SNC doivent avoir été stables pendant au moins 7 jours avant l'inscription à l'étude ; les patients incapables de marcher en raison d'une paralysie, mais qui sont debout dans un fauteuil roulant, seront considérés comme ambulatoires aux fins de l'évaluation du score de performance
Les patients doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques aigus de tous les traitements anticancéreux antérieurs et doivent respecter la durée minimale suivante d'un traitement anticancéreux antérieur avant l'inscription ; si après le délai requis, les critères d'éligibilité numériques sont remplis, par ex. critères de numération globulaire, le patient est considéré comme ayant récupéré de manière adéquate
Chimiothérapie cytotoxique ou autres agents anticancéreux connus pour être myélosuppresseurs
- >= 21 jours après la dernière dose de chimiothérapie cytotoxique ou myélosuppressive (42 jours si antécédent de nitrosourée)
- Agents anticancéreux non connus pour être myélosuppresseurs (par ex. non associé à une réduction du nombre de plaquettes ou du nombre absolu de neutrophiles [ANC] : > 7 jours après la dernière dose d'agent
- Anticorps : >= 21 jours doivent s'être écoulés depuis la perfusion de la dernière dose d'anticorps, et la toxicité liée à un traitement antérieur par anticorps doit être récupérée au grade =< 1
- Corticostéroïdes : s'ils sont utilisés pour modifier les effets indésirables immunitaires liés à un traitement antérieur, >= 14 jours doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de corticostéroïde
- Facteurs de croissance hématopoïétiques : >= 14 jours après la dernière dose d'un facteur de croissance à action prolongée (par ex. pegfilgrastim) ou 7 jours pour le facteur de croissance à courte durée d'action ; pour les facteurs de croissance qui ont connu des effets indésirables survenus au-delà de 7 jours après l'administration, cette période doit être prolongée au-delà de la durée pendant laquelle les effets indésirables sont connus ; la durée de cet intervalle doit être discutée avec la chaire d'étude et le coordinateur de recherche assigné à l'étude
- Interleukines, interférons et cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques) : > 21 jours après la fin des interleukines, interférons ou cytokines (autres que les facteurs de croissance hématopoïétiques)
Infusions de cellules souches (avec ou sans irradiation corporelle totale [TBI]) :
- Greffe allogénique (non autologue) de moelle osseuse ou de cellules souches, ou toute perfusion de cellules souches, y compris la perfusion de lymphocytes du donneur (DLI) ou la perfusion de rappel : > 84 jours après la perfusion et aucun signe de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD)
- Perfusion de cellules souches autologues, y compris perfusion de rappel : >= 42 jours
- Thérapie cellulaire : >= 42 jours après la fin de tout type de thérapie cellulaire (par ex. cellules T modifiées, cellules tueuses naturelles [NK], cellules dendritiques, etc.)
- Radiothérapie (XRT)/irradiation par faisceau externe incluant des protons : > 14 jours après la XRT locale ; >= 150 jours après TBI, XRT craniospinal ou si irradiation à >= 50 % du bassin ; >= 42 jours si autre rayonnement substantiel de la moelle osseuse ; Remarque : Le rayonnement peut ne pas être administré au(x) site(s) tumoral(s) de « maladie mesurable » utilisé(s) pour suivre la réponse au traitement du sous-protocole
- Traitement radiopharmaceutique (p. ex., anticorps radiomarqué, iobenguane I-131 [131I-MIBG]) : >= 42 jours après un traitement radiopharmaceutique administré par voie systémique
- Les patients ne doivent pas avoir été préalablement exposés à un inhibiteur de BRAF (par ex. vemurafenib, dabrafenib ou encorafenib)
Pour les patients atteints de tumeurs solides sans atteinte connue de la moelle osseuse :
- Nombre absolu de neutrophiles périphériques (ANC) >= 1000/mm^3
- Numération plaquettaire> = 100 000 / mm ^ 3 (transfusion indépendante, définie comme ne recevant pas de transfusions de plaquettes pendant au moins 7 jours avant l'inscription)
- Les patients atteints d'une maladie métastatique connue de la moelle osseuse seront éligibles pour l'étude à condition qu'ils répondent aux critères de numération globulaire ci-dessus (peuvent recevoir des transfusions à condition qu'ils ne soient pas connus pour être réfractaires aux transfusions de globules rouges ou de plaquettes); ces patients ne seront pas évaluables pour la toxicité hématologique
Clairance de la créatinine ou taux de filtration glomérulaire radio-isotopique (DFG) >= 70 ml/min/1,73 m^2 ou une créatinine sérique basée sur l'âge/sexe comme suit :
- Âge : 1 à < 2 ans ; créatinine sérique maximale (mg/dL) : mâle 0,6 ; femme 0,6
- Âge : 2 à < 6 ans ; créatinine sérique maximale (mg/dL) : mâle 0,8 ; femme 0,8
- Âge : 6 à < 10 ans ; créatinine sérique maximale (mg/dL) : mâle 1 ; femelle 1
- Âge : 10 à < 13 ans ; créatinine sérique maximale (mg/dL) : mâle 1,2 ; femelle 1.2
- Âge : 13 à < 16 ans ; créatinine sérique maximale (mg/dL) : mâle 1,5 ; femelle 1.4
- Âge : >= 16 ans ; créatinine sérique maximale (mg/dL) : mâle 1,7 ; femelle 1.4
- Bilirubine (somme de conjugué + non conjugué) =< 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge
- Glutamate pyruvate transaminase sérique (SGPT) (alanine aminotransférase [ALT]) = < 135 U/L ; (aux fins de cette étude, l'ULN pour SGPT est de 45 U/L)
- Albumine sérique >= 2 g/dL
- Intervalle QT corrigé (QTc) =< 480 millisecondes ; Remarque : Les patients doivent éviter les médicaments concomitants connus ou soupçonnés d'allonger l'intervalle QTc ou de provoquer des torsades de pointes ; si possible, des agents alternatifs doivent être envisagés ; les patients qui reçoivent des médicaments qui prolongent l'intervalle QTc sont éligibles si le médicament est nécessaire et qu'aucune alternative n'est disponible
- Les patients doivent pouvoir avaler des comprimés intacts
- Tous les patients et/ou leurs parents ou représentants légalement autorisés doivent signer un consentement éclairé écrit ; l'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles
Critère d'exclusion:
- Les femmes enceintes ou allaitantes ne participeront pas à cette étude en raison des risques d'effets indésirables fœtaux et tératogènes observés dans les études animales/humaines ; des tests de grossesse doivent être obtenus chez les filles post-ménarchiques ; les hommes ou les femmes en âge de procréer ne peuvent pas participer à moins qu'ils n'aient accepté d'utiliser une méthode contraceptive efficace, pendant la durée du traitement à l'étude et pendant 6 mois après la dernière dose de vemurafenib
- Les patients recevant des corticostéroïdes qui n'ont pas reçu une dose stable ou décroissante de corticostéroïdes pendant au moins 7 jours avant l'inscription ne sont pas éligibles ; si utilisé pour modifier les effets indésirables immunitaires liés à un traitement antérieur, >= 14 jours doivent s'être écoulés depuis la dernière dose de corticostéroïde
- Les patients qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental ne sont pas éligibles
- Les patients qui reçoivent actuellement d'autres agents anticancéreux ne sont pas éligibles
- Les patients qui reçoivent de la cyclosporine, du tacrolimus ou d'autres agents pour prévenir la maladie du greffon contre l'hôte après une greffe de moelle osseuse ne sont pas éligibles pour cet essai
- Les patients qui reçoivent actuellement des médicaments qui sont des inducteurs ou des inhibiteurs modérés à puissants du CYP3A4 ne sont pas éligibles ; les inducteurs ou inhibiteurs modérés à puissants du CYP3A4 doivent être évités à partir de 14 jours avant le recrutement jusqu'à la fin de l'étude ; Remarque : les médicaments antiépileptiques inducteurs du CYP3A4 et la dexaméthasone pour les tumeurs ou les métastases du SNC, à dose stable, sont autorisés
- Les patients qui reçoivent actuellement des médicaments qui sont des inhibiteurs ou des inducteurs de la glycoprotéine p (P-gp) ou de la cassette de liaison à l'adénosine triphosphate (ATP), sous-famille G, membre 2 (ABCG2 [BCRP]) ne sont pas éligibles
- Les patients atteints d'un carcinome épidermoïde cutané actif connu (y compris le kératoacanthome ou le sous-type de kératoacanthome mixte) ne sont pas éligibles ; les patients qui ont des lésions entièrement excisées avec confirmation dermatologique de l'absence de maladie sont éligibles
- Les patients atteints de gliome de bas grade (grades I et II de l'Organisation mondiale de la santé [OMS]) ne sont pas éligibles
- Les patients qui ont une infection non contrôlée ne sont pas éligibles
- Les patients ayant déjà reçu une transplantation d'organe solide ne sont pas éligibles
- Les patients qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de l'innocuité de l'étude ne sont pas éligibles
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Traitement (vémurafénib)
Les patients reçoivent du vémurafénib PO BID les jours 1 à 28.
Les cycles se répètent tous les 28 jours pendant jusqu'à 2 ans en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
|
Études corrélatives
Bon de commande donné
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Taux de réponse objective (ORR)
Délai: De l'inscription à la fin du traitement, jusqu'à 2 ans
|
ORR sera défini comme réponse complète + réponse partielle et évalué par la directive RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumours) (version 1.1).
Sera calculé comme le pourcentage de patients évaluables qui sont répondeurs, et les intervalles de confiance seront construits à l'aide de la méthode d'intervalle de score de Wilson.
|
De l'inscription à la fin du traitement, jusqu'à 2 ans
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Pourcentage de patients présentant des événements indésirables de grade 3 ou plus
Délai: De l'inscription à 30 jours après la fin du traitement, jusqu'à 2 ans
|
Le pourcentage de patients présentant des événements indésirables de grade 3 ou plus sera évalué selon les critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables version 5.0.
Tous les patients qui reçoivent au moins une dose de la thérapie du protocole seront pris en compte dans l'évaluation de la toxicité.
|
De l'inscription à 30 jours après la fin du traitement, jusqu'à 2 ans
|
Survie sans progrès (PFS)
Délai: Depuis le début du protocole de traitement jusqu'à la survenue de l'un des événements suivants : progression de la maladie ou récidive de la maladie ou décès quelle qu'en soit la cause, évalués jusqu'à 5 ans.
|
La SSP sera définie comme le temps écoulé entre le début du protocole de traitement et l'apparition de l'un des événements suivants : progression de la maladie ou récidive de la maladie ou décès quelle qu'en soit la cause.
Patients présentant des signes locaux de progression de la maladie (c.-à-d.
appels effectués par l'établissement traitant), sera compté comme ayant eu un événement, même si l'examen central ne déclare pas de progression.
La PFS ainsi que les intervalles de confiance seront estimés à l'aide de la méthode Kaplan-Meier.
|
Depuis le début du protocole de traitement jusqu'à la survenue de l'un des événements suivants : progression de la maladie ou récidive de la maladie ou décès quelle qu'en soit la cause, évalués jusqu'à 5 ans.
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Changements dans la génomique des tumeurs
Délai: Base de référence jusqu'à 4,5 ans
|
Explorera des approches pour profiler les changements dans la génomique tumorale au fil du temps grâce à l’évaluation de l’acide désoxyribonucléique tumoral circulant.
Sera résumé avec de simples statistiques récapitulatives et sera de nature descriptive.
|
Base de référence jusqu'à 4,5 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: AeRang Kim, Children's Oncology Group
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs, tissus conjonctifs et mous
- Tumeurs par type histologique
- Troubles lymphoprolifératifs
- Maladies lymphatiques
- Troubles immunoprolifératifs
- Maladies pulmonaires
- Tumeurs urologiques
- Tumeurs urogénitales
- Tumeurs par site
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Tumeurs, glandulaires et épithéliales
- Attributs de la maladie
- Maladies génétiques, innées
- Tumeurs, neuroépithéliales
- Tumeurs, cellules germinales et embryonnaires
- Tumeurs, tissu nerveux
- Tumeurs rénales
- Syndromes néoplasiques, héréditaires
- Tumeurs, complexes et mixtes
- Tumeurs, tissu osseux
- Tumeurs, tissu conjonctif
- Maladies pulmonaires interstitielles
- Tumeurs, tissus musculaires
- Myosarcome
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladies urogénitales
- Maladies urogénitales masculines
- Tumeurs
- Sarcome
- Lymphome
- Récurrence
- Lymphome non hodgkinien
- Gliome
- Sarcome d'Ewing
- Tumeurs du système nerveux
- Tumeurs du système nerveux central
- Épendymome
- Tumeur rhabdoïde
- Ostéosarcome
- Neuroblastome
- Rhabdomyosarcome
- Tumeurs neuroectodermiques
- Tumeurs neuroectodermiques primitives
- Tumeur de Wilms
- Tumeurs neuroectodermiques, primitives, périphériques
- Hépatoblastome
- Histiocytose, cellule de Langerhans
- Histiocytose
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antinéoplasiques
- Inhibiteurs de protéine kinase
- Vémurafénib
Autres numéros d'identification d'étude
- NCI-2017-01244 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180886 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- APEC1621G (Autre identifiant: CTEP)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur Analyse de biomarqueurs en laboratoire
-
Central and North West London NHS Foundation TrustBritish HIV Association (BHIVA)Pas encore de recrutement