Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vemurafenib til behandling af patienter med recidiverende eller refraktære avancerede solide tumorer, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiske lidelser med BRAF V600-mutationer (A Pediatric MATCH Treatment Trial)

22. marts 2024 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (molekylær analyse for valg af terapi) - Fase 2-underprotokol af Vemurafenib hos patienter med tumorer, der huser BRAF V600-mutationer

Dette fase II pædiatriske MATCH-forsøg undersøger, hvor godt vemurafenib virker ved behandling af patienter med solide tumorer, non-Hodgkin-lymfom eller histiocytiske lidelser med BRAF V600-mutationer, der har spredt sig til andre steder i kroppen (avanceret) og er kommet tilbage (tilbagevendende) eller reagerer ikke på behandlingen (refraktær). Vemurafenib kan stoppe væksten af ​​tumorceller ved at blokere nogle af de enzymer, der er nødvendige for cellevækst.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL:

I. At bestemme den objektive responsrate (ORR; komplet respons + delvis respons) hos pædiatriske patienter behandlet med vemurafenib med fremskredne solide tumorer (inklusive centralnervesystem [CNS] tumorer), lymfomer eller histiocytiske lidelser, der rummer aktiverende BRAF V600 mutationer.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At estimere den progressionsfrie overlevelse hos pædiatriske patienter behandlet med vemurafenib med fremskredne solide tumorer (inklusive CNS-tumorer), lymfomer eller histiocytiske lidelser, der rummer aktiverende BRAF V600-mutationer.

II. For at få information om tolerabiliteten af ​​vemurafenib hos børn med recidiverende eller refraktær cancer.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. At udforske tilgange til profilering af ændringer i tumorgenomik over tid gennem evaluering af cirkulerende tumor deoxyribonukleinsyre (DNA).

OMRIDS:

Patienterne får vemurafenib oralt (PO) to gange dagligt (BID) på dag 1-28. Cykler gentages hver 28. dag i op til 2 år i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Forenede Stater, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forenede Stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Forenede Stater, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forenede Stater, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Forenede Stater, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal være tilmeldt APEC1621SC og skal have fået en behandlingstildeling til Molecular Analysis for Therapy Choice (MATCH) til APEC1621G baseret på tilstedeværelsen af ​​en BRAF V600-mutation
  • Patienter skal have et kropsoverfladeareal >= 0,55 m^2 ved indskrivning; patienter < 0,73 m^2 skal følge doseringsnomogrammet; patienter >= 0,73 m^2 ved indskrivning skal følge doseringsnomogrammet

  • Patienter skal have radiografisk målbar sygdom på tidspunktet for studietilmelding; patienter med neuroblastom, som ikke har målbar sygdom, men som har metaiodobenzylguanidin (MIBG) positiv (+) evaluerbar sygdom, er kvalificerede; målbar sygdom hos patienter med CNS-involvering er defineret som tumor, der er målbar i to vinkelrette diametre på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og synlig på mere end én skive; Bemærk: Følgende kvalificeres ikke som målbar sygdom:

    • Maligne væskeansamlinger (f.eks. ascites, pleurale effusioner)
    • Knoglemarvsinfiltration undtagen den, der er påvist ved MIBG-scanning for neuroblastom
    • Læsioner kun påvist ved nuklearmedicinske undersøgelser (f.eks. knogle-, gallium- eller positronemissionstomografi [PET]-scanninger) undtagen som angivet for neuroblastom
    • Forhøjede tumormarkører i plasma eller cerebrospinalvæske (CSF)
    • Tidligere bestrålede læsioner, der ikke har vist tydelig progression efter stråling
    • Leptomeningeale læsioner, der ikke opfylder målekravene for responsevalueringskriterier i solide tumorer (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >= 50 % for patienter > 16 år og Lansky >= 50 for patienter =< 16 år; Bemærk: Neurologiske underskud hos patienter med CNS-tumorer skal have været stabile i mindst 7 dage før studieindskrivning; patienter, der er ude af stand til at gå på grund af lammelse, men som sidder oppe i kørestol, vil blive betragtet som ambulante med henblik på at vurdere præstationsscore

  • Patienter skal være fuldt ud restitueret fra de akutte toksiske virkninger af al tidligere anti-cancer-terapi og skal opfylde følgende minimumsvarighed fra tidligere anti-cancer-rettet behandling før tilmelding; hvis efter den påkrævede tidsramme, de numeriske berettigelseskriterier er opfyldt, f.eks. blodtællingskriterier, anses patienten for at være kommet sig tilstrækkeligt

    • Cytotoksisk kemoterapi eller andre anticancermidler, der vides at være myelosuppressive

      • >= 21 dage efter den sidste dosis af cytotoksisk eller myelosuppressiv kemoterapi (42 dage hvis tidligere nitrosourea)
    • Anticancermidler, der ikke vides at være myelosuppressive (f. ikke forbundet med reduceret blodpladetal eller absolut neutrofiltal [ANC]-tal): >= 7 dage efter den sidste dosis af middel
    • Antistoffer: >= 21 dage skal være forløbet fra infusion af sidste dosis antistof, og toksicitet relateret til tidligere antistofbehandling skal genfindes til grad =< 1
    • Kortikosteroider: Hvis de bruges til at modificere immunbivirkninger relateret til tidligere behandling, skal der være gået >= 14 dage siden sidste dosis kortikosteroid
    • Hæmatopoietiske vækstfaktorer: >= 14 dage efter den sidste dosis af en langtidsvirkende vækstfaktor (f. pegfilgrastim) eller 7 dage for korttidsvirkende vækstfaktor; for vækstfaktorer, som har kendte uønskede hændelser, der er opstået mere end 7 dage efter administration, skal denne periode forlænges ud over det tidsrum, hvori der vides at forekomme uønskede hændelser; varigheden af ​​dette interval skal drøftes med studielederen og den studietildelte forskningskoordinator
    • Interleukiner, interferoner og cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer): >= 21 dage efter afslutningen af ​​interleukiner, interferon eller cytokiner (bortset fra hæmatopoietiske vækstfaktorer)

    • Stamcelle-infusioner (med eller uden total-body-bestråling [TBI]):

      • Allogen (ikke-autolog) knoglemarvs- eller stamcelletransplantation eller enhver stamcelleinfusion inklusive donorlymfocytinfusion (DLI) eller boostinfusion: >= 84 dage efter infusion og ingen tegn på graft versus host sygdom (GVHD)
      • Autolog stamcelleinfusion inklusive boost-infusion: >= 42 dage
    • Cellulær terapi: >= 42 dage efter afslutningen af ​​enhver form for cellulær terapi (f.eks. modificerede T-celler, naturlige dræberceller [NK], dendritiske celler osv.)
    • Strålebehandling (XRT)/ekstern strålebestråling inklusive protoner: >= 14 dage efter lokal XRT; >= 150 dage efter TBI, kraniospinal XRT eller hvis stråling til >= 50 % af bækkenet; >= 42 dage hvis anden væsentlig knoglemarvsstråling (BM); Bemærk: Stråling afgives muligvis ikke til tumorsteder med "målbar sygdom", der bruges til at følge respons på underprotokolbehandling
    • Radiofarmaceutisk behandling (f.eks. radioaktivt mærket antistof, iobenguan I-131 [131I-MIBG]): >= 42 dage efter systemisk administreret radiofarmaceutisk behandling
    • Patienter må ikke tidligere have været udsat for en BRAF-hæmmer (f. vemurafenib, dabrafenib eller encorafenib)

  • Til patienter med solide tumorer uden kendt knoglemarvsinvolvering:

    • Perifert absolut neutrofiltal (ANC) >= 1000/mm^3
    • Blodpladetal >= 100.000/mm^3 (transfusionsuafhængig, defineret som ikke at have modtaget blodpladetransfusioner i mindst 7 dage før tilmelding)
  • Patienter med kendt knoglemarvsmetastatisk sygdom vil være berettiget til undersøgelse, forudsat at de opfylder blodtallene i ovenstående kriterier (kan modtage transfusioner, forudsat at de ikke vides at være refraktære over for røde blodlegemer eller blodpladetransfusioner); disse patienter vil ikke kunne vurderes for hæmatologisk toksicitet

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 eller et serumkreatinin baseret på alder/køn som følger:

    • Alder: 1 til < 2 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 0,6; kvinde 0,6
    • Alder: 2 til < 6 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 0,8; kvinde 0,8
    • Alder: 6 til < 10 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mand 1; kvinde 1
    • Alder: 10 til < 13 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 1,2; kvinde 1.2
    • Alder: 13 til < 16 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 1,5; kvinde 1.4
    • Alder: >= 16 år; maksimal serumkreatinin (mg/dL): mandlig 1,7; kvinde 1.4
  • Bilirubin (summen af ​​konjugeret + ukonjugeret) =< 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder
  • Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) =< 135 U/L; (til formålet med denne undersøgelse er ULN for SGPT 45 U/L)
  • Serumalbumin >= 2 g/dL
  • Korrigeret QT (QTc) interval =< 480 millisekunder; Bemærk: Patienter bør undgå samtidig medicin, der vides eller mistænkes for at forlænge QTc-intervallet eller forårsage Torsades De Pointes; om muligt bør alternative midler overvejes; patienter, der får lægemidler, der forlænger QTc, er berettigede, hvis lægemidlet er nødvendigt, og der ikke er tilgængelige alternativer
  • Patienter skal kunne sluge intakte tabletter
  • Alle patienter og/eller deres forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter skal underskrive et skriftligt informeret samtykke; samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinder deltager ikke i denne undersøgelse på grund af risici for føtale og teratogene bivirkninger som set i dyre-/menneskeforsøg; graviditetstest skal tages hos piger, der er postmenarkale; mænd eller kvinder med reproduktionspotentiale må ikke deltage, medmindre de har indvilliget i at bruge en effektiv præventionsmetode, under undersøgelsesbehandlingens varighed og i 6 måneder efter den sidste dosis vemurafenib
  • Patienter, der får kortikosteroider, som ikke har været på en stabil eller faldende dosis af kortikosteroid i mindst 7 dage før indskrivning, er ikke kvalificerede; hvis det bruges til at modificere immunbivirkninger relateret til tidligere behandling, skal der være gået >= 14 dage siden sidste dosis kortikosteroid
  • Patienter, der i øjeblikket får et andet forsøgslægemiddel, er ikke kvalificerede
  • Patienter, der i øjeblikket får andre anti-kræftmidler, er ikke kvalificerede
  • Patienter, der får cyclosporin, tacrolimus eller andre midler til forebyggelse af graft-versus-host-sygdom efter knoglemarvstransplantation, er ikke kvalificerede til dette forsøg
  • Patienter, der i øjeblikket får lægemidler, der er moderate til stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4, er ikke kvalificerede; moderate til stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4 bør undgås fra 14 dage før optagelse til afslutningen af ​​undersøgelsen; Bemærk: CYP3A4-inducerende antiepileptika og dexamethason til CNS-tumorer eller metastaser, i en stabil dosis, er tilladt
  • Patienter, der i øjeblikket modtager lægemidler, der er hæmmere eller inducere af p-glycoprotein (P-gp) eller adenosintriphosphat (ATP)-bindende kassette, underfamilie G, medlem 2 (ABCG2 [BCRP]), er ikke kvalificerede
  • Patienter med kendt aktivt kutant planocellulært karcinom (inklusive keratoacanthoma eller blandet keratoacanthoma subtype) er ikke kvalificerede; patienter, der har fuldstændig udskåret læsioner med dermatologisk bekræftelse af fravær af sygdom, er kvalificerede
  • Patienter med lavgradige gliompatienter (World Health Organization [WHO] grad I og II) er ikke kvalificerede
  • Patienter, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede
  • Patienter, der tidligere har modtaget en solid organtransplantation, er ikke berettigede
  • Patienter, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, er ikke kvalificerede

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (vemurafenib)
Patienter får vemurafenib PO BID på dag 1-28. Cykler gentages hver 28. dag i op til 2 år i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative undersøgelser
Medicin: Vemurafenib
Givet PO
Andre navne:
  • BRAF (V600E) kinaseinhibitor RO5185426
  • BRAF(V600E) Kinasehæmmer RO5185426
  • PLX-4032
  • PLX4032
  • RG 7204
  • RG7204
  • RO 5185426
  • Zelboraf

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate (ORR)
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen, op til 2 år
ORR vil blive defineret som komplet respons + delvis respons og vurderet af Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) guideline (version 1.1). Vil blive beregnet som procentdelen af ​​evaluerbare patienter, der reagerer, og konfidensintervaller vil blive konstrueret ved hjælp af Wilson-scoreintervalmetoden.
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen, op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter, der oplever grad 3 eller højere bivirkninger
Tidsramme: Fra indskrivning til 30 dage efter endt behandling, op til 2 år
Procentdelen af ​​patienter, der oplever grad 3 eller højere bivirkninger, vil blive evalueret i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0. Alle patienter, der modtager mindst én dosis protokolbehandling, vil blive taget i betragtning ved vurderingen af ​​toksicitet.
Fra indskrivning til 30 dage efter endt behandling, op til 2 år
Progress Free Survival (PFS)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af protokolbehandling til forekomsten af ​​en af ​​følgende hændelser: sygdomsprogression eller sygdomsgentagelse eller død af enhver årsag, vurderet op til 5 år
PFS vil blive defineret som tiden fra påbegyndelse af protokolbehandling til I for en af ​​følgende hændelser: sygdomsprogression eller sygdomsgentagelse eller død af enhver årsag. Patienter med lokale opkald af sygdomsprogression (dvs. opkald foretaget af den behandlende institution), regnes for at have haft en hændelse, selvom den centrale gennemgang ikke erklærer progression. PFS sammen med konfidensintervallerne vil blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier metoden.
Fra påbegyndelse af protokolbehandling til forekomsten af ​​en af ​​følgende hændelser: sygdomsprogression eller sygdomsgentagelse eller død af enhver årsag, vurderet op til 5 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i tumorgenomik
Tidsramme: Baseline op til 4,5 år
Vil udforske tilgange til profilering af ændringer i tumorgenomik over tid gennem evaluering af cirkulerende tumor deoxyribonukleinsyre. Vil blive opsummeret med simpel opsummerende statistik og vil være beskrivende.
Baseline op til 4,5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: AeRang Kim, Children's Oncology Group

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2022

Studieafslutning (Anslået)

22. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

18. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCI-2017-01244 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • APEC1621G (Anden identifikator: CTEP)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Blødt vævssarkom

Kliniske forsøg med Laboratoriebiomarkøranalyse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner