Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vemurafenibi hoidettaessa potilaita, joilla on uusiutuneita tai vaikeasti edenneitä kiinteitä kasvaimia, non-Hodgkin-lymfoomaa tai histiosyyttisiä häiriöitä, joilla on BRAF V600 -mutaatioita (Pediatric MATCH -hoitokoe)

lauantai 4. tammikuuta 2025 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) – vemurafenibin vaiheen 2 alaprotokolla potilailla, joilla on kasvaimia, joissa on BRAF V600 -mutaatioita

Tämä vaihe II Pediatric MATCH -tutkimus tutkii, kuinka hyvin vemurafenibi toimii hoidettaessa potilaita, joilla on kiinteitä kasvaimia, non-Hodgkin-lymfoomaa tai histiosyyttisiä häiriöitä, joilla on BRAF V600 -mutaatioita, jotka ovat levinneet muihin kehon osiin (edenneet) ja ovat palanneet (toistuva) tai eivät reagoi hoitoon (tulehduksellinen). Vemurafenibi voi pysäyttää kasvainsolujen kasvun estämällä joitain solujen kasvuun tarvittavia entsyymejä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAINEN TAVOITE:

I. Määrittää objektiivisen vastenopeuden (ORR; täydellinen vaste + osittainen vaste) vemurafenibillä hoidetuilla lapsipotilailla, joilla on edenneet kiinteät kasvaimet (mukaan lukien keskushermoston [CNS] kasvaimet), lymfoomat tai histiosyyttiset häiriöt, joissa on aktivoivia BRAF V600 -mutaatioita.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioi vemurafenibillä hoidetun lapsipotilaiden etenemisvapaan eloonjäämisen, joilla on edenneitä kiinteitä kasvaimia (mukaan lukien keskushermoston kasvaimet), lymfoomia tai histiosyyttisiä häiriöitä, jotka sisältävät aktivoivia BRAF V600 -mutaatioita.

II. Saadakseen tietoa vemurafenibin siedettävyydestä lapsilla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen syöpä.

TUTKIMUSTAVOITE:

I. Tutkia lähestymistapoja kasvaimen genomiikan muutosten profilointiin ajan mittaan arvioimalla kiertävän kasvaimen deoksiribonukleiinihappoa (DNA).

YHTEENVETO:

Potilaat saavat vemurafenibia suun kautta (PO) kahdesti päivässä (BID) päivinä 1-28. Syklit toistuvat 28 päivän välein enintään 2 vuoden ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Puerto Rico, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Yhdysvallat, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Yhdysvallat, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Yhdysvallat, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Yhdysvallat, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Yhdysvallat, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Yhdysvallat, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Yhdysvallat, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Yhdysvallat, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Yhdysvallat, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Yhdysvallat, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan on täytynyt rekisteröityä APEC1621SC:hen ja hänelle on täytynyt antaa hoitotehtävä Molecular Analysis for Therapy Choice (MATCH) -tutkimukseen APEC1621G:hen perustuen BRAF V600 -mutaation olemassaoloon.
  • Potilaiden kehon pinta-alan on oltava >= 0,55 m^2 ilmoittautumisen yhteydessä; < 0,73 m^2:n potilaiden on seurattava annostelunomografiaa; Potilaiden, joiden pinta-ala on >= 0,73 m^2, on noudatettava annostelunomografiaa

  • Potilailla on oltava radiografisesti mitattavissa oleva sairaus tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana; neuroblastoomapotilaat, joilla ei ole mitattavissa olevaa sairautta, mutta joilla on metaiodobentsyyliguanidiini (MIBG) positiivinen (+) arvioitava sairaus, ovat kelvollisia; mitattavissa oleva sairaus potilailla, joilla on keskushermostoa, määritellään kasvaimeksi, joka on mitattavissa kahdessa kohtisuorassa halkaisijassa magneettikuvauksessa (MRI) ja näkyy useammassa kuin yhdessä siivussa; Huomautus: Seuraavat eivät ole mitattavissa olevia sairauksia:

    • Pahanlaatuiset nestekeräykset (esim. askites, pleuraeffuusio)
    • Luuytimen infiltraatio paitsi neuroblastooman MIBG-skannauksella havaittu
    • Leesiot, jotka havaitaan vain isotooppilääketieteillä (esim. luu-, gallium- tai positroniemissiotomografialla [PET]), paitsi neuroblastooman osalta
    • Kohonneet kasvainmarkkerit plasmassa tai aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
    • Aiemmin säteilytetyt leesiot, jotka eivät ole osoittaneet selkeää etenemistä säteilyn jälkeen
    • Leptomeningeaaliset leesiot, jotka eivät täytä mittausvaatimuksia vasteen arviointikriteereille kiinteissä kasvaimissa (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >= 50 % yli 16-vuotiaille potilaille ja Lansky >= 50 potilaille = < 16-vuotiaat; Huomautus: Keskushermoston kasvaimia sairastavien potilaiden neurologisten vajavuuksien on oltava pysyneet vakaina vähintään 7 päivää ennen tutkimukseen osallistumista; potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoitoon suorituspisteiden arvioimiseksi

  • Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaiken aikaisemman syövän vastaisen hoidon akuuteista toksisista vaikutuksista, ja heidän on täytettävä seuraava vähimmäiskesto aikaisemmasta syöpään kohdistetusta hoidosta ennen osallistumista; jos vaaditun ajan kuluttua numeeriset kelpoisuuskriteerit täyttyvät, esim. potilaan katsotaan toipuneen riittävästi

    • Sytotoksinen kemoterapia tai muut syöpälääkkeet, joiden tiedetään olevan myelosuppressiivisia

      • >= 21 päivää viimeisen sytotoksisen tai myelosuppressiivisen kemoterapian annoksen jälkeen (42 päivää, jos aikaisempi nitrosourea)
    • Syöpälääkkeet, joiden ei tiedetä olevan myelosuppressiivisia (esim. ei liity vähentyneeseen verihiutalemäärään tai absoluuttiseen neutrofiilien määrään [ANC]): >= 7 päivää viimeisen lääkeannoksen jälkeen
    • Vasta-aineet: >= 21 päivää on kulunut viimeisestä vasta-aineannoksesta, ja aikaisempaan vasta-ainehoitoon liittyvän toksisuuden on oltava toipunut arvoon = < 1
    • Kortikosteroidit: jos niitä käytetään aiempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, viimeisestä kortikosteroidiannoksesta on oltava kulunut >= 14 päivää
    • Hematopoieettiset kasvutekijät: >= 14 päivää pitkävaikutteisen kasvutekijän viimeisen annoksen jälkeen (esim. pegfilgrastiimi) tai 7 päivää lyhytvaikutteisen kasvutekijän osalta; sellaisten kasvutekijöiden osalta, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 7 päivän kuluttua annosta, tätä ajanjaksoa on pidennettävä sen ajan jälkeen, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän; tämän välin kestosta tulee keskustella opintojohtajan ja opintokoordinaattorin kanssa
    • Interleukiinit, interferonit ja sytokiinit (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät): >= 21 päivää interleukiinien, interferonin tai sytokiinien (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät) lopettamisen jälkeen

    • Kantasoluinfuusiot (koko kehon säteilytyksen kanssa tai ilman sitä [TBI]):

      • Allogeeninen (ei-autologinen) luuydin- tai kantasolusiirto tai mikä tahansa kantasoluinfuusio, mukaan lukien luovuttajan lymfosyytti-infuusio (DLI) tai tehosteinfuusio: >= 84 päivää infuusion jälkeen, eikä merkkejä käänteishyljintäsairaudesta (GVHD)
      • Autologinen kantasoluinfuusio, mukaan lukien tehosteinfuusio: >= 42 päivää
    • Soluterapia: >= 42 päivää minkä tahansa soluhoidon päättymisen jälkeen (esim. modifioidut T-solut, luonnolliset tappaja [NK]-solut, dendriittisolut jne.)
    • Sädehoito (XRT)/ulkoinen sädesäteily, mukaan lukien protonit: >= 14 päivää paikallisen XRT:n jälkeen; >= 150 päivää TBI:n, kraniospinaalisen röntgenkuvauksen jälkeen tai jos säteilyä >= 50 % lantiosta; >= 42 päivää, jos muuta merkittävää luuytimen (BM) säteilyä; Huomautus: Säteilyä ei saa antaa "mitattavissa olevan sairauden" kasvainalueelle, jota käytetään seuraamaan vastetta osaprotokollahoitoon
    • Radiofarmaseuttinen hoito (esim. radioleimattu vasta-aine, jobenguaani I-131 [131I-MIBG]): >= 42 päivää systeemisesti annetun radiofarmaseuttisen hoidon jälkeen
    • Potilaat eivät saa olla aiemmin altistuneet BRAF-estäjille (esim. vemurafenibi, dabrafenibi tai enkorafenibi)

  • Potilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia, joilla ei tiedetä olevan luuytimen vaikutusta:

    • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1000/mm^3
    • Verihiutaleiden määrä >= 100 000/mm^3 (transfuusiosta riippumaton, määritellään verihiutaleiden siirtoon vähintään 7 päivään ennen ilmoittautumista)
  • Potilaat, joilla on tunnettu luuytimen metastaattinen sairaus, ovat kelvollisia tutkimukseen edellyttäen, että he täyttävät yllä olevien kriteerien mukaiset verenkuvat (voivat saada verensiirtoja, jos heidän ei tiedetä reagoivan punasolujen tai verihiutaleiden siirtoihin); näitä potilaita ei voida arvioida hematologisen toksisuuden suhteen

  • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotoopin glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 tai seerumin kreatiniini iän/sukupuolen perusteella seuraavasti:

    • Ikä: 1 - < 2 vuotta; seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): uros 0,6; nainen 0.6
    • Ikä: 2 - < 6 vuotta; maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl): uros 0,8; nainen 0.8
    • Ikä: 6 - < 10 vuotta; seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): mies 1; nainen 1
    • Ikä: 10 - < 13 vuotta; maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl): uros 1,2; nainen 1.2
    • Ikä: 13 - < 16 vuotta; maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl): uros 1,5; nainen 1.4
    • Ikä: >= 16 vuotta; maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl): uros 1,7; nainen 1.4
  • Bilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman summa) = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
  • Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) = < 135 U/L; (Tätä tutkimusta varten SGPT:n ULN on 45 U/L)
  • Seerumin albumiini >= 2 g/dl
  • Korjattu QT (QTc) -väli = < 480 millisekuntia; Huomautus: Potilaiden tulee välttää samanaikaista lääkitystä, jonka tiedetään tai epäillään pidentävän QTc-aikaa tai aiheuttavan Torsades De Pointesia. jos mahdollista, vaihtoehtoisia aineita tulisi harkita; potilaat, jotka saavat QTc-aikaa pidentäviä lääkkeitä, ovat kelvollisia, jos lääke on välttämätön eikä vaihtoehtoja ole saatavilla
  • Potilaiden on voitava niellä ehjät tabletit
  • Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisesti valtuutettujen edustajien on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus; suostumus hankitaan tarvittaessa institutionaalisten ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevia tai imettäviä naisia ​​ei oteta mukaan tähän tutkimukseen sikiö- ja teratogeenisten haittatapahtumien riskin vuoksi, kuten on havaittu eläin/ihmistutkimuksissa. raskaustestit on tehtävä tytöille, jotka ovat kuukautisten jälkeen; lisääntymiskykyiset urokset tai naaraat eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimushoidon ajan ja 6 kuukauden ajan viimeisen vemurafenibiannoksen jälkeen
  • Kortikosteroideja saavat potilaat, jotka eivät ole saaneet vakaata tai alenevaa kortikosteroidiannosta vähintään 7 päivään ennen osallistumista, eivät ole tukikelpoisia. jos sitä käytetään aikaisempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, viimeisestä kortikosteroidiannoksesta on oltava kulunut >= 14 päivää
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, jotka saavat siklosporiinia, takrolimuusia tai muita aineita käänteishyljintäsairauden ehkäisemiseksi luuytimensiirron jälkeen, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan lääkkeitä, jotka ovat kohtalaisia ​​tai vahvoja CYP3A4:n indusoijia tai estäjiä, eivät ole kelvollisia. Kohtalaisia ​​tai vahvoja CYP3A4:n indusoijia tai estäjiä tulee välttää 14 päivää ennen osallistumista tutkimuksen loppuun asti; Huomautus: CYP3A4:ää indusoivat epilepsialääkkeet ja deksametasoni keskushermoston kasvaimiin tai etäpesäkkeisiin, ovat sallittuja vakaana annoksena
  • Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä lääkkeitä, jotka estävät tai indusoivat p-glykoproteiinia (P-gp) tai adenosiinitrifosfaattia (ATP) sitovaa kasettia, alaperhe G, jäsen 2 (ABCG2 [BCRP]), eivät ole kelvollisia.
  • Potilaat, joilla on tunnettu aktiivinen ihon okasolusyöpä (mukaan lukien keratoakantooma tai keratoakantoman sekatyyppi), eivät ole kelvollisia. potilaat, joilla on kokonaan leikattu leesio ja joilla on dermatologinen vahvistus sairauden puuttumisesta, ovat kelvollisia
  • Potilaat, joilla on matala-asteinen gliooma (Maailman terveysjärjestön [WHO] aste I ja II) eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia
  • Potilaat, joille on aiemmin tehty kiinteä elinsiirto, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia, eivät ole tukikelpoisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (vemurafenibi)
Potilaat saavat vemurafenibia PO BID päivinä 1-28. Syklit toistuvat 28 päivän välein enintään 2 vuoden ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Muut: Laboratoriobiomarkkerianalyysi
Korrelatiiviset tutkimukset
Lääke: Vemurafenibi
Annettu PO
Muut nimet:
  • BRAF (V600E) kinaasi-inhibiittori RO5185426
  • BRAF(V600E) kinaasi-inhibiittori RO5185426
  • PLX-4032
  • PLX4032
  • RG 7204
  • RG7204
  • RO 5185426
  • Zelboraf
  • PLX 4032
  • RG-7204
  • RO-5185426

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun, enintään 2 vuotta
ORR määritellään täydelliseksi vasteeksi + osittainen vaste ja se arvioidaan Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) -ohjeen (versio 1.1) mukaisesti. Lasketaan prosenttiosuutena arvioitavista potilaista, jotka ovat reagoineet, ja luottamusvälit muodostetaan Wilsonin pisteytysvälimenetelmällä.
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun, enintään 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus potilaista, joilla on 3. asteen tai sitä korkeampia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen, enintään 2 vuotta
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on 3. asteen tai sitä korkeampia haittavaikutuksia, arvioidaan National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events -version 5.0 mukaisesti. Kaikki potilaat, jotka saavat vähintään yhden annoksen protokollahoitoa, otetaan huomioon toksisuuden arvioinnissa.
Ilmoittautumisesta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen, enintään 2 vuotta
Progress Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: Protokollahoidon aloittamisesta minkä tahansa seuraavan tapahtuman esiintymiseen: taudin eteneminen tai uusiutuminen tai kuolema mistä tahansa syystä, arvioituna enintään 5 vuotta
PFS määritellään ajaksi protokollahoidon aloittamisesta minkä tahansa seuraavista tapahtumista I:een: taudin eteneminen tai taudin uusiutuminen tai kuolema mistä tahansa syystä. Potilaat, joilla on paikallisia taudin etenemisen merkkejä (esim. hoitavan laitoksen soittamat puhelut), lasketaan tapahtuneeksi, vaikka keskustarkastelu ei julistaisi etenemistä. PFS ja luottamusvälit arvioidaan Kaplan-Meier-menetelmällä.
Protokollahoidon aloittamisesta minkä tahansa seuraavan tapahtuman esiintymiseen: taudin eteneminen tai uusiutuminen tai kuolema mistä tahansa syystä, arvioituna enintään 5 vuotta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset kasvaingenomiikassa
Aikaikkuna: Perusikä jopa 4,5 vuotta
Tutkii lähestymistapoja kasvaimen genomiikan muutosten profilointiin ajan mittaan arvioimalla kiertävän kasvaimen deoksiribonukleiinihappoa. Yhteenveto yksinkertaisilla yhteenvetotilastoilla ja on luonteeltaan kuvaava.
Perusikä jopa 4,5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: AeRang Kim, Children's Oncology Group

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 8. marraskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 4. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCI-2017-01244 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • APEC1621G (Muu tunniste: CTEP)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pehmytkudossarkooma

Kliiniset tutkimukset Laboratoriobiomarkkerianalyysi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Panama

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa