Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wemurafenib w leczeniu pacjentów z nawrotowymi lub opornymi na leczenie zaawansowanymi guzami litymi, chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi z mutacjami BRAF V600 (badanie leczenia pediatrycznego MATCH)

22 marca 2024 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (analiza molekularna w celu wyboru terapii) — podprotokół fazy 2 wemurafenibu u pacjentów z nowotworami z mutacjami BRAF V600

To badanie fazy II Pediatric MATCH sprawdza skuteczność wemurafenibu w leczeniu pacjentów z guzami litymi, chłoniakami nieziarniczymi lub zaburzeniami histiocytarnymi z mutacjami BRAF V600, które rozprzestrzeniły się do innych miejsc w organizmie (zaawansowane) i powróciły (nawracające) lub nie reagują na leczenie (oporne). Wemurafenib może hamować wzrost komórek nowotworowych poprzez blokowanie niektórych enzymów potrzebnych do wzrostu komórek.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PODSTAWOWY CEL:

I. Określenie odsetka obiektywnych odpowiedzi (ORR; odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa) u pacjentów pediatrycznych leczonych wemurafenibem z zaawansowanymi guzami litymi (w tym guzami ośrodkowego układu nerwowego [OUN]), chłoniakami lub zaburzeniami histiocytarnymi, w których występują aktywujące mutacje BRAF V600.

CELE DODATKOWE:

I. Ocena przeżycia wolnego od progresji choroby u dzieci leczonych wemurafenibem z zaawansowanymi guzami litymi (w tym guzami OUN), chłoniakami lub zaburzeniami histiocytarnymi, w których występują mutacje aktywujące BRAF V600.

II. Uzyskanie informacji na temat tolerancji wemurafenibu u dzieci z rakiem nawrotowym lub opornym na leczenie.

CEL EKSPLORACYJNY:

I. Zbadanie podejść do profilowania zmian w genomice guza w czasie poprzez ocenę krążącego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) guza.

ZARYS:

Pacjenci otrzymują wemurafenib doustnie (PO) dwa razy dziennie (BID) w dniach 1-28. Cykle powtarzają się co 28 dni przez okres do 2 lat przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Portoryko, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Stany Zjednoczone, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stany Zjednoczone, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Stany Zjednoczone, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musi być zapisany do APEC1621SC i musi mieć przydzielone leczenie do Molecular Analysis for Therapy Choice (MATCH) do APEC1621G na podstawie obecności mutacji BRAF V600
  • W momencie włączenia do badania powierzchnia ciała pacjentów musi być >= 0,55 m^2; pacjenci < 0,73 m^2 muszą przestrzegać nomogramu dawkowania; pacjenci >= 0,73 m^2 w chwili włączenia do badania muszą postępować zgodnie z nomogramem dawkowania

  • Pacjenci muszą mieć chorobę mierzalną radiologicznie w momencie włączenia do badania; kwalifikują się pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym, u których nie ma mierzalnej choroby, ale mają chorobę metajodobenzyloguanidyny (MIBG) dodatnią (+), którą można ocenić; mierzalna choroba u pacjentów z zajęciem OUN jest zdefiniowana jako guz, który jest mierzalny w dwóch prostopadłych średnicach w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) i widoczny na więcej niż jednym skrawku; Uwaga: Następujące choroby nie kwalifikują się jako mierzalna choroba:

    • Złośliwe zbiorniki płynowe (np. wodobrzusze, wysięk opłucnowy)
    • Naciek szpiku kostnego, z wyjątkiem wykrytego przez badanie MIBG w kierunku nerwiaka niedojrzałego
    • Zmiany wykryte tylko w badaniach medycyny nuklearnej (np. tomografii emisyjnej kości, galu lub pozytronowej tomografii [PET]), z wyjątkiem przypadków nerwiaka niedojrzałego
    • Podwyższone markery nowotworowe w osoczu lub płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
    • Wcześniej napromieniowane zmiany, które nie wykazały wyraźnej progresji po napromieniowaniu
    • Zmiany w oponach mózgowo-rdzeniowych, które nie spełniają wymagań dotyczących pomiaru w Kryteriach oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >= 50% dla pacjentów > 16 lat i Lansky >= 50 dla pacjentów = < 16 lat; Uwaga: Deficyty neurologiczne u pacjentów z guzami OUN muszą być stabilne przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania; pacjenci, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny sprawności

  • Pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i muszą osiągnąć następujący minimalny czas trwania wcześniejszej ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej przed włączeniem do badania; jeżeli po wymaganym terminie spełnione zostaną liczbowe kryteria kwalifikowalności, np. kryteriów morfologii krwi, uznaje się, że pacjent wyzdrowiał w wystarczającym stopniu

    • Chemioterapia cytotoksyczna lub inne środki przeciwnowotworowe, o których wiadomo, że mają działanie mielosupresyjne

      • >= 21 dni po ostatniej dawce chemioterapii cytotoksycznej lub mielosupresyjnej (42 dni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika)
    • Leki przeciwnowotworowe, o których nie wiadomo, czy mają działanie mielosupresyjne (np. niezwiązane ze zmniejszoną liczbą płytek krwi lub bezwzględną liczbą neutrofili [ANC]): >= 7 dni po ostatniej dawce leku
    • Przeciwciała: >= 21 dni musi upłynąć od wlewu ostatniej dawki przeciwciała, a stopień toksyczności związany z wcześniejszą terapią przeciwciałami musi zostać cofnięty do stopnia =< 1
    • Kortykosteroidy: jeśli są stosowane w celu modyfikacji immunologicznych działań niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, od ostatniej dawki kortykosteroidu musi upłynąć >= 14 dni
    • Hematopoetyczne czynniki wzrostu: >= 14 dni po ostatniej dawce długo działającego czynnika wzrostu (np. pegfilgrastym) lub 7 dni dla krótko działającego czynnika wzrostu; w przypadku czynników wzrostu, o których wiadomo, że zdarzenia niepożądane wystąpiły po upływie 7 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym wiadomo, że wystąpiły zdarzenia niepożądane; czas trwania tej przerwy należy omówić z kierownikiem badania i koordynatorem badań przydzielonym do badania
    • Interleukiny, interferony i cytokiny (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu): >= 21 dni po zakończeniu podawania interleukin, interferonu lub cytokin (innych niż hematopoetyczne czynniki wzrostu)

    • Infuzje komórek macierzystych (z lub bez napromieniowania całego ciała [TBI]):

      • Allogeniczny (nieautologiczny) przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub dowolna infuzja komórek macierzystych, w tym infuzja limfocytów dawcy (DLI) lub infuzja przypominająca: >= 84 dni po infuzji i brak objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
      • Infuzja autologicznych komórek macierzystych, w tym infuzja przypominająca: >= 42 dni
    • Terapia komórkowa: >= 42 dni po zakończeniu dowolnego rodzaju terapii komórkowej (np. zmodyfikowane limfocyty T, komórki NK, komórki dendrytyczne itp.)
    • Radioterapia (XRT)/naświetlanie wiązką zewnętrzną, w tym protonami: >= 14 dni po miejscowej XRT; >= 150 dni po TBI, czaszkowo-rdzeniowym XRT lub w przypadku napromieniowania >= 50% miednicy; >= 42 dni w przypadku innego istotnego naświetlania szpiku kostnego (BM); Uwaga: Promieniowanie może nie być dostarczane do miejsca guza „mierzalnej choroby” używanego do śledzenia odpowiedzi na leczenie podprotokołowe
    • Terapia radiofarmaceutyczna (np. znakowane radioaktywnie przeciwciało, jobenguane I-131 [131I-MIBG]): >= 42 dni po ogólnoustrojowej terapii radiofarmaceutycznej
    • Pacjenci nie mogą być wcześniej narażeni na działanie inhibitora BRAF (np. wemurafenib, dabrafenib lub enkorafenib)

  • Dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego:

    • Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >= 1000/mm^3
    • Liczba płytek >= 100 000/mm^3 (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni przed włączeniem)
  • Pacjenci ze stwierdzoną chorobą przerzutową do szpiku kostnego będą kwalifikować się do badania pod warunkiem, że spełniają kryteria morfologii krwi w powyższych kryteriach (mogą otrzymywać transfuzje, pod warunkiem, że nie są oporni na transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi); u tych pacjentów nie będzie można ocenić toksyczności hematologicznej

  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 lub stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci w następujący sposób:

    • Wiek: od 1 do < 2 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 0,6; kobieta 0,6
    • Wiek: od 2 do < 6 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 0,8; kobieta 0,8
    • Wiek: od 6 do < 10 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): mężczyzna 1; kobieta 1
    • Wiek: od 10 do < 13 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,2; kobieta 1.2
    • Wiek: od 13 do < 16 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,5; kobieta 1.4
    • Wiek: >= 16 lat; maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): u mężczyzn 1,7; kobieta 1.4
  • Bilirubina (suma skoniugowanej + nieskoniugowanej) =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku
  • Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT) w surowicy (aminotransferaza alaninowa [ALT]) =< 135 j./l; (na potrzeby tego badania ULN dla SGPT wynosi 45 U/L)
  • Albumina surowicy >= 2 g/dl
  • Skorygowany odstęp QT (QTc) =< 480 milisekund; Uwaga: Pacjenci powinni unikać jednoczesnego stosowania leków, o których wiadomo lub podejrzewa się, że wydłużają odstęp QTc lub powodują częstoskurcz komorowy typu torsades de pointes; jeśli to możliwe, należy rozważyć agentów alternatywnych; pacjenci otrzymujący leki wydłużające odstęp QTc kwalifikują się, jeśli lek jest konieczny i nie są dostępne żadne alternatywy
  • Pacjenci muszą być w stanie połykać nienaruszone tabletki
  • Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę; zgoda, w stosownych przypadkach, zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie zostaną włączone do tego badania ze względu na ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u płodu i działań teratogennych obserwowanych w badaniach na zwierzętach/ludziach; testy ciążowe należy wykonać u dziewcząt po pierwszej miesiączce; mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że wyrazili zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji, na czas trwania badanego leczenia i przez 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki wemurafenibu
  • Pacjenci otrzymujący kortykosteroidy, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszającej się dawce przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się; jeśli jest stosowany w celu modyfikacji immunologicznych zdarzeń niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, musi upłynąć >= 14 dni od ostatniej dawki kortykosteroidu
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się
  • Pacjenci otrzymujący cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego nie kwalifikują się do tego badania
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują leki, które są umiarkowanymi lub silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4, nie kwalifikują się; należy unikać umiarkowanych do silnych induktorów lub inhibitorów CYP3A4 od 14 dni przed włączeniem do badania do końca; Uwaga: Leki przeciwpadaczkowe indukujące CYP3A4 i deksametazon w przypadku guzów OUN lub przerzutów w stabilnej dawce są dozwolone
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują leki będące inhibitorami lub induktorami kasety wiążącej p-glikoproteinę (P-gp) lub trifosforan adenozyny (ATP), podrodzina G, członek 2 (ABCG2 [BCRP]) nie kwalifikują się
  • Pacjenci ze znanym aktywnym rakiem płaskonabłonkowym skóry (w tym rogowiak kolczystokomórkowy lub mieszany podtyp rogowiaka kolczystokomórkowego) nie kwalifikują się; kwalifikują się pacjenci, którzy mają całkowicie wycięte zmiany z dermatologicznym potwierdzeniem braku choroby
  • Pacjenci z glejakiem o niskim stopniu złośliwości (stopień I i II Światowej Organizacji Zdrowia [WHO]) nie kwalifikują się
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej przeszczep narządu miąższowego, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (vemurafenib)
Pacjenci otrzymują wemurafenib PO BID w dniach 1-28. Cykle powtarzają się co 28 dni przez okres do 2 lat przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Lek: Wemurafenib
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • Inhibitor kinazy BRAF (V600E) RO5185426
  • BRAF(V600E) inhibitor kinazy RO5185426
  • PLX-4032
  • PLX4032
  • RG 7204
  • RG7204
  • RO 5185426
  • Zelboraf

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat
ORR zostanie zdefiniowany jako odpowiedź całkowita + odpowiedź częściowa i oceniony zgodnie z wytycznymi RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors) (wersja 1.1). Zostanie obliczony jako procent kwalifikujących się do oceny pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź, a przedziały ufności zostaną skonstruowane przy użyciu metody przedziałów punktacji Wilsona.
Od rejestracji do zakończenia leczenia, do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub wyższego
Ramy czasowe: Od rejestracji do 30 dni po zakończeniu leczenia, do 2 lat
Odsetek pacjentów, u których wystąpią zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub wyższego, zostanie oceniony zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi dotyczącymi zdarzeń niepożądanych National Cancer Institute w wersji 5.0. Wszyscy pacjenci, którzy otrzymają co najmniej jedną dawkę terapii zgodnej z protokołem, zostaną uwzględnieni w ocenie toksyczności.
Od rejestracji do 30 dni po zakończeniu leczenia, do 2 lat
Przetrwanie bez postępu (PFS)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia objętego protokołem do wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: progresja choroby lub nawrót choroby lub zgon z dowolnej przyczyny, liczony do 5 lat
PFS będzie definiowane jako czas od rozpoczęcia leczenia według protokołu do wystąpienia I któregokolwiek z następujących zdarzeń: progresja choroby lub nawrót choroby lub śmierć z jakiejkolwiek przyczyny. Pacjenci z lokalnymi objawami postępu choroby (tj. wezwania złożone przez instytucję leczącą) zostaną uznane za wystąpienie zdarzenia, nawet jeśli w ramach przeglądu centralnego nie zostanie stwierdzona progresja. PFS wraz z przedziałami ufności zostanie oszacowany metodą Kaplana-Meiera.
Od rozpoczęcia leczenia objętego protokołem do wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: progresja choroby lub nawrót choroby lub zgon z dowolnej przyczyny, liczony do 5 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w genomice nowotworów
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 4,5 roku
Zbada podejścia do profilowania zmian w genomice nowotworów w czasie poprzez ocenę kwasu dezoksyrybonukleinowego krążącego w nowotworze. Zostaną podsumowane za pomocą prostych statystyk zbiorczych i będą miały charakter opisowy.
Podstawowy okres do 4,5 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: AeRang Kim, Children's Oncology Group

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCI-2017-01244 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • APEC1621G (Inny identyfikator: CTEP)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mięsak tkanek miękkich

Badania kliniczne na Laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj