Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vemurafenib při léčbě pacientů s recidivujícími nebo refrakterními pokročilými solidními nádory, nehodgkinským lymfomem nebo histiocytárními poruchami s mutacemi BRAF V600 (zkouška pediatrické léčby MATCH)

4. ledna 2025 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

NCI-COG Pediatric MATCH (Molekulární analýza pro volbu terapie) – Fáze 2 Subprotokol vemurafenibu u pacientů s nádory obsahujícími mutace BRAF V600

Tato studie fáze II Pediatric MATCH studuje, jak dobře vemurafenib funguje při léčbě pacientů se solidními nádory, non-Hodgkinovým lymfomem nebo histiocytárními poruchami s mutacemi BRAF V600, které se rozšířily do jiných míst v těle (pokročilé) a vrátily se (recidivy) nebo nereagují na léčbu (refrakterní). Vemurafenib může zastavit růst nádorových buněk blokováním některých enzymů potřebných pro růst buněk.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRVNÍ CÍL:

I. Stanovit míru objektivní odpovědi (ORR; úplná odpověď + částečná odpověď) u pediatrických pacientů léčených vemurafenibem s pokročilými solidními nádory (včetně nádorů centrálního nervového systému [CNS]), lymfomy nebo histiocytárními poruchami, které obsahují aktivační mutace BRAF V600.

DRUHÉ CÍLE:

I. Odhadnout přežití bez progrese u pediatrických pacientů léčených vemurafenibem s pokročilými solidními nádory (včetně nádorů CNS), lymfomy nebo histiocytárními poruchami, které obsahují aktivační mutace BRAF V600.

II. Získat informace o snášenlivosti vemurafenibu u dětí s relabujícím nebo refrakterním karcinomem.

PRŮZKUMNÝ CÍL:

I. Prozkoumat přístupy k profilování změn v genomice nádorů v čase prostřednictvím hodnocení cirkulující nádorové deoxyribonukleové kyseliny (DNA).

OBRYS:

Pacienti dostávají vemurafenib perorálně (PO) dvakrát denně (BID) v den 1-28. Cykly se opakují každých 28 dní po dobu až 2 let v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00926
        • University Pediatric Hospital
      • San Juan, Portoriko, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Spojené státy, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Spojené státy, 85202
        • Banner Children's at Desert
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85719
        • Banner University Medical Center - Tucson
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Spojené státy, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Spojené státy, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Spojené státy, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89144
        • Summerlin Hospital Medical Center
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89102
        • University Medical Center of Southern Nevada
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical Center
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • NYP/Weill Cornell Medical Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
        • Mission Hospital
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Spojené státy, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • M D Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Spojené státy, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
      • Temple, Texas, Spojené státy, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University Healthcare
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí být zaregistrován do APEC1621SC a musí mu být přiděleno léčebné přiřazení k molekulární analýze pro volbu terapie (MATCH) k APEC1621G na základě přítomnosti mutace BRAF V600
  • Pacienti musí mít při zařazení plochu povrchu těla >= 0,55 m^2; pacienti < 0,73 m^2 se musí řídit dávkovacím nomogramem; pacienti >= 0,73 m^2 při zařazení se musí řídit dávkovacím nomogramem

  • Pacienti musí mít radiograficky měřitelné onemocnění v době zařazení do studie; pacienti s neuroblastomem, kteří nemají měřitelné onemocnění, ale mají pozitivní (+) hodnotitelné onemocnění na metajodbenzylguanidin (MIBG); měřitelné onemocnění u pacientů s postižením CNS je definováno jako nádor, který je měřitelný ve dvou kolmých průměrech na zobrazení magnetickou rezonancí (MRI) a je viditelný na více než jednom řezu; Poznámka: Následující onemocnění nelze považovat za měřitelnou nemoc:

    • Nahromadění maligních tekutin (např. ascites, pleurální výpotek)
    • Infiltrace kostní dřeně kromě infiltrace detekované MIBG skenem pro neuroblastom
    • Léze detekované pouze studiemi nukleární medicíny (např. skenování kostí, galia nebo pozitronové emisní tomografie [PET]), s výjimkou neuroblastomu
    • Zvýšené nádorové markery v plazmě nebo mozkomíšním moku (CSF)
    • Dříve ozařované léze, které nevykazovaly jasnou progresi po ozáření
    • Leptomeningeální léze, které nesplňují požadavky na měření pro kritéria hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST) 1.1
  • Karnofsky >= 50 % pro pacienty > 16 let a Lansky >= 50 pro pacienty =< 16 let; Poznámka: Neurologické deficity u pacientů s nádory CNS musí být stabilní alespoň 7 dní před zařazením do studie; pacienti, kteří nemohou chodit kvůli ochrnutí, ale jsou na invalidním vozíku, budou považováni za ambulantní pro účely hodnocení skóre výkonu

  • Pacienti se musí plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí protinádorové terapie a před zařazením musí splnit následující minimální dobu trvání předchozí protinádorové léčby; pokud jsou po požadované lhůtě splněna číselná kritéria způsobilosti, např. kritérií krevního obrazu, má se za to, že se pacient adekvátně zotavil

    • Cytotoxická chemoterapie nebo jiná protirakovinná činidla známá jako myelosupresivní

      • >= 21 dní po poslední dávce cytotoxické nebo myelosupresivní chemoterapie (42 dní v případě předchozí nitrosomočoviny)
    • Protirakovinné látky, o kterých není známo, že jsou myelosupresivní (např. nesouvisí se sníženým počtem krevních destiček nebo absolutním počtem neutrofilů [ANC]): >= 7 dní po poslední dávce přípravku
    • Protilátky: od infuze poslední dávky protilátky musí uplynout >= 21 dní a toxicita související s předchozí terapií protilátkou musí být obnovena na stupeň =< 1
    • Kortikosteroidy: Pokud jsou použity k úpravě imunitních nežádoucích účinků souvisejících s předchozí léčbou, musí od poslední dávky kortikosteroidu uplynout >= 14 dní
    • Hematopoetické růstové faktory: >= 14 dní po poslední dávce dlouhodobě působícího růstového faktoru (např. pegfilgrastim) nebo 7 dní pro krátkodobě působící růstový faktor; u růstových faktorů, u kterých jsou známé nežádoucí účinky vyskytující se po 7 dnech po podání, musí být toto období prodlouženo nad dobu, po kterou je známo, že se nežádoucí účinky vyskytují; dobu trvání tohoto intervalu je nutné projednat s vedoucím studie a koordinátorem výzkumu přiděleným ke studiu
    • Interleukiny, interferony a cytokiny (jiné než hematopoetické růstové faktory): >= 21 dní po ukončení léčby interleukiny, interferony nebo cytokiny (jiné než hematopoetické růstové faktory)

    • Infuze kmenových buněk (s celotělovým ozářením nebo bez něj [TBI]):

      • Alogenní (neautologní) transplantace kostní dřeně nebo kmenových buněk nebo jakákoli infuze kmenových buněk včetně infuze dárcovských lymfocytů (DLI) nebo boost infuze: >= 84 dní po infuzi a bez známek reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
      • Infuze autologních kmenových buněk včetně boost infuze: >= 42 dní
    • Buněčná terapie: >= 42 dní po dokončení jakéhokoli typu buněčné terapie (např. modifikované T buňky, přirozené zabíječe [NK] buňky, dendritické buňky atd.)
    • Radiační terapie (XRT)/ozařování zevním svazkem včetně protonů: >= 14 dní po lokální XRT; >= 150 dní po TBI, kraniospinální XRT nebo při ozáření >= 50 % pánve; >= 42 dní v případě jiného podstatného ozáření kostní dřeně (BM); Poznámka: Záření nesmí být dodáno do místa nádoru „měřitelného onemocnění“, které se používá ke sledování odpovědi na léčbu podprotokolem
    • Radiofarmaceutická terapie (např. radioaktivně značená protilátka, iobenguane I-131 [131I-MIBG]): >= 42 dní po systémově podávané radiofarmaceutické terapii
    • Pacienti nesmí být předtím vystaveni inhibitoru BRAF (např. vemurafenib, dabrafenib nebo enkorafenib)

  • U pacientů se solidními nádory bez známého postižení kostní dřeně:

    • Periferní absolutní počet neutrofilů (ANC) >= 1000/mm^3
    • Počet krevních destiček >= 100 000/mm^3 (nezávislý na transfuzi, definován jako nepřijímání krevních destiček alespoň 7 dní před zařazením)
  • Pacienti se známým metastatickým onemocněním kostní dřeně budou způsobilí pro studii za předpokladu, že splňují krevní obraz podle výše uvedených kritérií (mohou dostávat transfuze za předpokladu, že není známo, že jsou refrakterní na transfuze červených krvinek nebo krevních destiček); tito pacienti nebudou hodnotitelní z hlediska hematologické toxicity

  • Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace radioizotopů (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2 nebo sérový kreatinin na základě věku/pohlaví takto:

    • Věk: 1 až < 2 roky; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muži 0,6; samice 0,6
    • Věk: 2 až < 6 let; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muži 0,8; samice 0,8
    • Věk: 6 až < 10 let; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muž 1; samice 1
    • Věk: 10 až < 13 let; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muži 1,2; samice 1.2
    • Věk: 13 až < 16 let; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muži 1,5; samice 1.4
    • Věk: >= 16 let; maximální sérový kreatinin (mg/dl): muži 1,7; samice 1.4
  • Bilirubin (součet konjugovaných + nekonjugovaných) =< 1,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk
  • Sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT) (alaninaminotransferáza [ALT]) =< 135 U/l; (pro účely této studie je ULN pro SGPT 45 U/L)
  • Sérový albumin >= 2 g/dl
  • Opravený interval QT (QTc) =< 480 milisekund; Poznámka: Pacienti by se měli vyvarovat souběžné medikace, o které je známo nebo je podezření, že prodlužuje QTc interval nebo způsobuje Torsades de Pointes; pokud je to možné, měla by se zvážit alternativní činidla; pacienti, kteří dostávají léky prodlužující QTc, jsou způsobilí, pokud je lék nezbytný a nejsou k dispozici žádné alternativy
  • Pacienti musí být schopni polykat neporušené tablety
  • Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas; souhlas, bude-li to vhodné, bude získán podle institucionálních směrnic

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící ženy nebudou do této studie zařazeny kvůli rizikům fetálních a teratogenních nežádoucích účinků, jak bylo pozorováno ve studiích na zvířatech/u lidech; těhotenské testy musí být provedeny u dívek, které jsou po menarchálním období; muži nebo ženy s reprodukčním potenciálem se nemohou zúčastnit, pokud nesouhlasili s používáním účinné antikoncepční metody, po dobu trvání studijní léčby a po dobu 6 měsíců po poslední dávce vemurafenibu
  • Pacienti užívající kortikosteroidy, kteří nedostávali stabilní nebo snižující se dávku kortikosteroidů po dobu alespoň 7 dnů před zařazením, nejsou způsobilí; pokud se použije k úpravě imunitních nežádoucích účinků souvisejících s předchozí terapií, musí od poslední dávky kortikosteroidu uplynout >= 14 dní
  • Pacienti, kteří v současné době dostávají jiný hodnocený lék, nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří v současné době dostávají jiná protinádorová léčiva, nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří dostávají cyklosporin, takrolimus nebo jiná činidla k prevenci reakce štěpu proti hostiteli po transplantaci kostní dřeně, nejsou způsobilí pro tuto studii
  • Pacienti, kteří v současné době užívají léky, které jsou středně silnými až silnými induktory nebo inhibitory CYP3A4, nejsou způsobilí; 14 dní před zařazením do studie až do konce studie by se neměly používat středně silné až silné induktory nebo inhibitory CYP3A4; Poznámka: Antiepileptika indukující CYP3A4 a dexamethason pro nádory nebo metastázy CNS ve stabilní dávce jsou povoleny
  • Pacienti, kteří v současné době dostávají léky, které jsou inhibitory nebo induktory p-glykoproteinu (P-gp) nebo kazety vázající adenosintrifosfát (ATP), podrodina G, člen 2 (ABCG2 [BCRP]), nejsou způsobilí
  • Pacienti se známým aktivním kožním spinocelulárním karcinomem (zahrnuje keratoakantom nebo smíšený podtyp keratoakantomu) nejsou způsobilí; vhodní jsou pacienti, kteří mají plně vyříznuté léze s dermatologickým potvrzením nepřítomnosti onemocnění
  • Pacienti s gliomem nízkého stupně (Světová zdravotnická organizace [WHO] stupně I a II) nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří již dříve podstoupili transplantaci solidních orgánů, nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nemusí být schopni splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nejsou způsobilí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (vemurafenib)
Pacienti dostávají vemurafenib PO BID v den 1-28. Cykly se opakují každých 28 dní po dobu až 2 let v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Korelační studie
Lék: Vemurafenib
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • BRAF (V600E) inhibitor kinázy RO5185426
  • Inhibitor kinázy BRAF(V600E) RO5185426
  • PLX-4032
  • PLX4032
  • RG 7204
  • RG7204
  • RO 5185426
  • Zelboraf
  • PLX 4032
  • RG-7204
  • RO-5185426

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra objektivní odezvy (ORR)
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby až 2 roky
ORR bude definována jako úplná odpověď + částečná odpověď a bude hodnocena podle doporučení Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) (verze 1.1). Budou vypočteny jako procento hodnotitelných pacientů, kteří reagovali, a intervaly spolehlivosti budou konstruovány pomocí intervalové metody Wilsonova skóre.
Od zařazení do ukončení léčby až 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s nežádoucími účinky 3. nebo vyššího stupně
Časové okno: Od zařazení do 30 dnů po ukončení léčby až 2 roky
Procento pacientů, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody 3. nebo vyššího stupně, bude hodnoceno podle společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody verze 5.0 National Cancer Institute. Všichni pacienti, kteří dostanou alespoň jednu dávku protokolární terapie, budou bráni v úvahu při hodnocení toxicity.
Od zařazení do 30 dnů po ukončení léčby až 2 roky
Progress Free Survival (PFS)
Časové okno: Od zahájení protokolární léčby do výskytu kterékoli z následujících událostí: progrese onemocnění nebo recidiva onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 5 let
PFS bude definován jako čas od zahájení protokolární léčby do I kterékoli z následujících událostí: progrese onemocnění nebo recidiva onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny. Pacienti s místním voláním progrese onemocnění (tj. hovory ošetřující instituce), bude započítán jako událost, i když centrální přezkum nedeklaruje progresi. PFS spolu s intervaly spolehlivosti budou odhadnuty pomocí Kaplan-Meierovy metody.
Od zahájení protokolární léčby do výskytu kterékoli z následujících událostí: progrese onemocnění nebo recidiva onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 5 let

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v genomice nádorů
Časové okno: Základní až 4,5 roku
Prozkoumá přístupy k profilování změn v genomice nádorů v průběhu času prostřednictvím hodnocení cirkulující nádorové deoxyribonukleové kyseliny. Budou shrnuty pomocí jednoduchých souhrnných statistik a budou mít popisný charakter.
Základní až 4,5 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: AeRang Kim, Children's Oncology Group

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

18. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NCI-2017-01244 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
  • APEC1621G (Jiný identifikátor: CTEP)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sarkom měkkých tkání

Klinické studie na Laboratorní analýza biomarkerů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit