Une étude évaluant l'innocuité et l'efficacité de BEAM-201 dans la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T récidivante/réfractaire (T-ALL) ou le lymphome lymphoblastique à cellules T (T-LL)

Critères d'inclusion clés :

1. De 18 à ≤ 50 ans.
2. Âges ≥ 1 an à < 18 ans, après approbation des autorités sanitaires.

3. T-ALL/T-LL qui est CD7-positif (défini comme au moins 20 % de blastes positifs pour CD7 par cytométrie en flux ou immunohistochimie sur la base de l'évaluation de l'établissement certifié CLIA [Clinical Laboratory Improvement Amendments of 1988] du site d'étude) en deuxième ou rechute plus importante, première rechute post-transplantation, ou maladie réfractaire à la chimiothérapie. Spécifiquement:

   1. Deuxième rechute ou plus ou rechute post-transplantation, définie comme :

      • BM avec ≥ 5 % de lymphoblastes par évaluation morphologique ou preuve d'une maladie extramédullaire lors du dépistage après la deuxième RC documentée ; OU
      • Confirmation par cytométrie en flux d'une LAL-T récidivante d'au moins 0,1 % après la deuxième RC documentée comme étant MRD négative < 0,1 % ; OU
      • Toute maladie récidivante détectable post-GCSH allogénique avec confirmation par cytométrie en flux de T-ALL d'au moins 0,1 % ; OU
      • La biopsie a confirmé la preuve d'une rechute de T-LL sur la biopsie des ganglions lymphatiques après la deuxième RC ; OU
      • Toute maladie détectable post-greffe allogénique avec biopsie a confirmé la preuve de T-LL sur la biopsie des ganglions lymphatiques

   2. Maladie réfractaire, définie comme :

      • LAL-T ou T-LL primaire réfractaire, définie comme l'incapacité à obtenir une RC après une chimiothérapie d'induction, selon l'évaluation de l'investigateur et sur la base de preuves confirmées par biopsie de LAL-T ou T-LL résiduelle ; OU
      • Maladie récidivante, réfractaire, définie comme > 5 % de blastes BM ou preuve confirmée par biopsie de TLL résiduelle après 1 cycle de chimiothérapie de réinduction pour les patients qui ont rechuté après avoir précédemment obtenu une RC REMARQUE : Patients atteints de leucémie aiguë de phénotype mixte à cellules T phénotype dominant peut être inscrit si les critères susmentionnés sont remplis.
4. Éligible pour le conditionnement myéloablatif et la GCSH allogénique sur la base de l'évaluation de l'investigateur avec un donneur disponible identifié par un centre de transplantation accrédité FACT.

Critères d'exclusion clés :

1. Atteinte du SNC répondant à l'un des critères suivants : maladie du SNC-3, atteinte progressive du SNC malgré le traitement, lésions du parenchyme ou des nerfs crâniens du SNC à l'imagerie.
2. Dysfonctionnement du SNC cliniquement actif ou antécédents connus de toxicité neurologique irréversible liée à un traitement antileucémique antérieur.
3. Réception d'une thérapie ciblée CD7 antérieure.
4. Traitement antileucémique systémique destiné à induire ou à maintenir la rémission dans les 14 jours précédant la fin du dépistage.