En studie som utvärderar säkerheten och effekten av BEAM-201 vid återfall/refraktär T-cells akut lymfoblastisk leukemi (T-ALL) eller T-cells lymfoblastisk lymfom (T-LL)

Viktiga inkluderingskriterier:

1. Åldrarna 18 till ≤ 50 år.
2. Åldrar ≥ 1 år till < 18 år, efter godkännande från hälsomyndigheten.

3. T-ALL/T-LL som är CD7-positiv (definierad som minst 20 % av blaster positiva för CD7 genom flödescytometri eller immunhistokemi baserat på bedömning av studieplatsens CLIA [Clinical Laboratory Improvement Amendments of 1988] certifierade anläggning) i andra eller större skov, första skov efter transplantation, eller kemoterapi-refraktär sjukdom. Specifikt:

   1. Andra eller större skov eller återfall efter transplantation, definierat som:

      • BM med ≥ 5 % lymfoblaster genom morfologisk bedömning eller bevis på extramedullär sjukdom vid screening efter andra dokumenterad CR; ELLER
      • Flödescytometrisk bekräftelse av återfall av T-ALL på minst 0,1 % efter andra CR som dokumenterats ha varit MRD-negativ < 0,1 %; ELLER
      • Eventuell detekterbar återfallssjukdom post-allogen HSCT med flödescytometrisk bekräftelse av T-ALL på minst 0,1 %; ELLER
      • Biopsi bekräftade bevis på återfall av T-LL på lymfkörtelbiopsi efter andra CR; ELLER
      • Alla påvisbara sjukdomar efter allogen transplantation med biopsi bekräftade bevis på T-LL på lymfkörtelbiopsi

   2. Refraktär sjukdom, definierad som:

      • Primär refraktär T-ALL eller T-LL, definierad som misslyckande att uppnå CR efter induktionskemoterapi, per utredares bedömning och baserat på biopsibekräftade bevis på kvarvarande T-ALL eller T-LL; ELLER
      • Återfallande, refraktär sjukdom, definierad som > 5 % BM-blaster eller biopsibekräftade bevis på kvarvarande TLL efter 1 kur av återinduktionskemoterapi för patienter som har återfallit efter att tidigare uppnått en CR OBS: Patienter med blandad fenotyp akut leukemi med T-cell dominerande fenotyp kan registreras om ovannämnda kriterier är uppfyllda.
4. Kvalificerad för myeloablativ konditionering för och allogen HSCT baserat på utredarens bedömning med en tillgänglig donator identifierad av ett FACT-ackrediterat transplantationscenter.

Viktiga uteslutningskriterier:

1. CNS-engagemang som uppfyller något av följande kriterier: CNS-3-sjukdom, progressiv CNS-engagemang trots terapi, CNS-parenkymala eller kraniala nervskador vid bildbehandling.
2. Kliniskt aktiv CNS-dysfunktion eller känd historia av irreversibel neurologisk toxicitet relaterad till tidigare antileukemibehandling.
3. Mottagande av tidigare CD7 riktad terapi.
4. Systemisk antileukemiterapi avsedd att inducera eller bibehålla remission inom 14 dagar före avslutad screening.