Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van BEAM-201 bij recidiverende/refractaire T-cel acute lymfoblastische leukemie (T-ALL) of T-cel lymfoblastisch lymfoom (T-LL)

Belangrijkste opnamecriteria:

1. Leeftijd 18 tot ≤ 50 jaar.
2. Leeftijden ≥ 1 jaar tot < 18 jaar, na goedkeuring door de gezondheidsautoriteit.

3. T-ALL/T-LL dat CD7-positief is (gedefinieerd als ten minste 20% van de blasten positief voor CD7 door flowcytometrie of immunohistochemie op basis van beoordeling van de CLIA [Clinical Laboratory Improvement Amendments of 1988] gecertificeerde faciliteit van de onderzoekslocatie) in tweede of grotere terugval, eerste terugval na transplantatie terugval of chemotherapie-refractaire ziekte. Concreet:

   1. Tweede of grotere terugval of terugval na transplantatie, gedefinieerd als:

      • BM met ≥ 5% lymfoblasten door morfologische beoordeling of bewijs van extramedullaire ziekte bij screening na tweede gedocumenteerde CR; OF
      • Flowcytometrische bevestiging van recidiverende T-ALL van ten minste 0,1% na tweede CR gedocumenteerd als MRD-negatief < 0,1%; OF
      • Elke detecteerbare recidiverende ziekte post-allogene HSCT met flowcytometrische bevestiging van T-ALL van ten minste 0,1%; OF
      • Biopsie bevestigde bewijs van recidiverende T-LL op lymfeklierbiopsie na tweede CR; OF
      • Elke detecteerbare ziekte post-allogene transplantatie met biopsie bevestigde bewijs van T-LL op lymfeklierbiopsie

   2. Refractaire ziekte, gedefinieerd als:

      • Primair refractair T-ALL of T-LL, gedefinieerd als het niet bereiken van CR na inductiechemotherapie, volgens beoordeling door de onderzoeker en gebaseerd op door biopsie bevestigd bewijs van residueel T-ALL of T-LL; OF
      • Recidiverende, refractaire ziekte, gedefinieerd als > 5% BM-blasten of door biopsie bevestigd bewijs van residuele TLL na 1 kuur herinductiechemotherapie voor patiënten die een recidief hebben gehad nadat ze eerder een CR hadden bereikt OPMERKING: Patiënten met gemengde fenotype acute leukemie met T-cel dominant fenotype kan worden ingeschreven als aan de bovengenoemde criteria wordt voldaan.
4. Komt in aanmerking voor myeloablatieve conditionering voor en allogene HSCT op basis van de beoordeling van de onderzoeker met een beschikbare donor geïdentificeerd door een door FACT geaccrediteerd transplantatiecentrum.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

1. CZS-betrokkenheid die voldoet aan een van de volgende criteria: CZS-3-ziekte, progressieve CZS-betrokkenheid ondanks therapie, CZS-parenchymale of craniale zenuwlaesies op beeldvorming.
2. Klinisch actieve CZS-disfunctie of bekende voorgeschiedenis van onomkeerbare neurologische toxiciteit gerelateerd aan eerdere antileukemische therapie.
3. Ontvangst van eerdere CD7-gerichte therapie.
4. Systemische antileukemische therapie bedoeld om remissie te induceren of te behouden binnen 14 dagen voorafgaand aan voltooiing van de screening.