Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BEAM-201 bei rezidivierter/refraktärer akuter lymphatischer T-Zell-Leukämie (T-ALL) oder T-Zell-lymphoblastischem Lymphom (T-LL)

Wichtige Einschlusskriterien:

1. Alter 18 bis ≤ 50 Jahre.
2. Alter ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahre, nach Genehmigung der Gesundheitsbehörde.

3. T-ALL/T-LL, das CD7-positiv ist (definiert als mindestens 20 % der Blasten, die laut Durchflusszytometrie oder Immunhistochemie positiv für CD7 sind, basierend auf der Bewertung der CLIA-zertifizierten Einrichtung (Clinical Laboratory Improvement Amendments of 1988) des Studienstandorts) an zweiter Stelle oder größerer Rückfall, erster Rückfall nach der Transplantation oder chemotherapierefraktäre Erkrankung. Speziell:

   1. Zweiter oder größerer Rückfall oder Rückfall nach der Transplantation, definiert als:

      • BM mit ≥ 5 % Lymphoblasten gemäß morphologischer Beurteilung oder Nachweis einer extramedullären Erkrankung beim Screening nach der zweiten dokumentierten CR; ODER
      • Durchflusszytometrische Bestätigung eines rezidivierten T-ALL von mindestens 0,1 % nach der zweiten CR, nachweislich MRD-negativ < 0,1 %; ODER
      • Jede nachweisbare rezidivierende Erkrankung nach allogener HSCT mit durchflusszytometrischer Bestätigung von T-ALL von mindestens 0,1 %; ODER
      • Biopsie bestätigte Hinweise auf rezidivierendes T-LL in der Lymphknotenbiopsie nach der zweiten CR; ODER
      • Jede nach einer allogenen Transplantation mit Biopsie erkennbare Krankheit bestätigte den Nachweis von T-LL in der Lymphknotenbiopsie

   2. Refraktäre Erkrankung, definiert als:

      • Primär refraktäres T-ALL oder T-LL, definiert als Nichterreichen einer CR nach Induktionschemotherapie, gemäß Beurteilung durch den Prüfer und basierend auf durch Biopsie bestätigten Beweisen für verbleibendes T-ALL oder T-LL; ODER
      • Rezidivierte, refraktäre Erkrankung, definiert als > 5 % BM-Blasten oder durch Biopsie bestätigter Nachweis von verbleibendem TLL nach 1 Zyklus Reinduktionschemotherapie bei Patienten, die einen Rückfall erlitten haben, nachdem sie zuvor eine CR erreicht hatten. HINWEIS: Patienten mit akuter Leukämie mit gemischtem Phänotyp und T-Zellen Ein dominanter Phänotyp kann aufgenommen werden, wenn die oben genannten Kriterien erfüllt sind.
4. Geeignet für myeloablative Konditionierung für und allogene HSCT basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes mit einem verfügbaren Spender, der von einem von FACT akkreditierten Transplantationszentrum identifiziert wurde.

Wichtige Ausschlusskriterien:

1. ZNS-Beteiligung, die eines der folgenden Kriterien erfüllt: ZNS-3-Krankheit, fortschreitende ZNS-Beteiligung trotz Therapie, ZNS-Parenchym- oder Hirnnervenläsionen in der Bildgebung.
2. Klinisch aktive ZNS-Dysfunktion oder bekannte irreversible neurologische Toxizität in der Vorgeschichte im Zusammenhang mit einer früheren antileukämischen Therapie.
3. Erhalt einer vorherigen gezielten CD7-Therapie.
4. Systemische antileukämische Therapie zur Einleitung oder Aufrechterhaltung einer Remission innerhalb von 14 Tagen vor Abschluss des Screenings.