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Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia di BEAM-201 nella leucemia linfoblastica acuta a cellule T recidivante/refrattaria (T-ALL) o nel linfoma linfoblastico a cellule T (T-LL)

10 gennaio 2025 aggiornato da: Beam Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 1/2, di esplorazione della dose e di espansione della dose che valuta la sicurezza e l'efficacia delle cellule CAR-T anti-CD7 allogeniche multiplex modificate in base (BEAM-201) nella leucemia linfoblastica acuta a cellule T recidivante/refrattaria (T -ALL) o linfoma linfoblastico a cellule T (T-LL)

Questo è uno studio di fase 1/2, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di BEAM-201 in pazienti con T-ALL o T-LL recidivante/refrattaria. Questo studio è costituito da coorti di esplorazione della dose di Fase 1, coorti di espansione della dose di Fase 1, una coorte pediatrica di Fase 1 (arruolerà pazienti di età compresa tra 1 e < 12 anni) e una coorte di Fase 2.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Dana Farber and Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Cleveland Clinic- Taussig Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • OHSU Knight Cancer Institute Hematology Oncology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Sarah Cannon- TriStar Bone Marrow Transplant
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Hospital - Texas Transplant Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Età da 18 a ≤ 50 anni.
  2. Età da ≥ 1 anno a < 18 anni, dopo l'approvazione dell'autorità sanitaria.

  3. T-ALL/T-LL che è CD7-positivo (definito come almeno il 20% di blasti positivi per CD7 mediante citometria a flusso o immunoistochimica sulla base della valutazione della struttura certificata CLIA [Clinical Laboratory Improvement Amendments of 1988] del centro di studio) nel secondo o maggiore recidiva, prima recidiva post-trapianto o malattia refrattaria alla chemioterapia. Nello specifico:

    1. Seconda o maggiore recidiva o recidiva post-trapianto, definita come:

      • BM con ≥ 5% di linfoblasti alla valutazione morfologica o evidenza di malattia extramidollare allo screening dopo la seconda CR documentata; O
      • Conferma citofluorimetrica di T-ALL recidivata di almeno lo 0,1% dopo la seconda CR documentata come MRD negativa <0,1%; O
      • Qualsiasi malattia rilevabile recidivante post-HSCT allogenico con conferma citometrica a flusso di T-ALL di almeno lo 0,1%; O
      • La biopsia ha confermato l'evidenza di recidiva di T-LL sulla biopsia dei linfonodi dopo la seconda CR; O
      • Qualsiasi malattia rilevabile post-trapianto allogenico con biopsia ha confermato l'evidenza di T-LL sulla biopsia dei linfonodi

    2. Malattia refrattaria, definita come:

      • T-ALL o T-LL refrattaria primaria, definita come mancato raggiungimento della CR dopo chemioterapia di induzione, secondo la valutazione dello sperimentatore e basata su evidenza confermata dalla biopsia di T-ALL o T-LL residua; O
      • Malattia recidivante e refrattaria, definita come > 5% di blasti del midollo osseo o evidenza confermata dalla biopsia di TLL residuo dopo 1 ciclo di chemioterapia di reinduzione per i pazienti che hanno avuto una recidiva dopo aver precedentemente raggiunto una CR NOTA: Pazienti con leucemia acuta a fenotipo misto con cellule T il fenotipo dominante può essere arruolato se i suddetti criteri sono soddisfatti.
  4. Idoneo per il condizionamento mieloablativo e l'HSCT allogenico in base alla valutazione dello sperimentatore con un donatore disponibile identificato da un centro trapianti accreditato FACT.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Coinvolgimento del SNC che soddisfa uno dei seguenti criteri: malattia del SNC-3, coinvolgimento progressivo del SNC nonostante la terapia, lesioni del parenchima del SNC o dei nervi cranici all'imaging.
  2. Disfunzione del SNC clinicamente attiva o anamnesi nota di tossicità neurologica irreversibile correlata a precedente terapia antileucemica.
  3. Ricezione di una precedente terapia mirata al CD7.
  4. Terapia antileucemica sistemica intesa a indurre o mantenere la remissione entro 14 giorni prima del completamento dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fludarabina, ciclofosfamide e alemtuzumab
Regime di linfodeplezione comprendente fludarabina, ciclofosfamide e alemtuzumab
Biologico: FASCIO-201
Una singola dose di BEAM-201 somministrata per via endovenosa dopo uno dei due regimi di linfodeplezione
Sperimentale: Fludarabina, ciclofosfamide senza alemtuzumab
Regime di linfodeplezione senza Alz ma consistente nella stessa dose di Flu/Cy dell'altro braccio
Biologico: FASCIO-201
Una singola dose di BEAM-201 somministrata per via endovenosa dopo uno dei due regimi di linfodeplezione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi correlati al trattamento, inclusi gli eventi avversi gravi (SAE) e le tossicità dose-limitanti (DLT; solo nella fase 1)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi
Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi
Tasso di risposta globale definito come percentuale di pazienti con T-LL che ottengono una risposta completa (CR) o una risposta completa con recupero ematologico incompleto (CRi) o di pazienti con T-LL che ottengono CR o PR in qualsiasi momento dopo l'infusione di BEAM-201
Lasso di tempo: Dal trattamento con BEAM-201 fino al completamento dello studio
Dal trattamento con BEAM-201 fino al completamento dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che ottengono una risposta MRD negativa (definita come <0,1%) mediante citometria a flusso o sequenziamento di nuova generazione (NGS) nei pazienti che ottengono una risposta morfologica
Lasso di tempo: A partire dal giorno 28 e più punti temporali fino al mese 24
A partire dal giorno 28 e più punti temporali fino al mese 24
Percentuale di pazienti trattati con BEAM-201 ritenuti appropriati per HSCT sulla base della valutazione della risposta clinica da parte dello sperimentatore
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi
Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi
Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi
Sopravvivenza libera da recidiva (RFS)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi
Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi
Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi
Mortalità correlata alla recidiva
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi
Attraverso il completamento degli studi, una media di 25 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

2 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BTX-ALO-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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