Ripertamab pour le traitement de la myasthénie grave (RIPERT-MG)

Critères d'inclusion :

(1) Âgé de ≥ 18 ans et ≤ 75 ans au moment du dépistage. (2) Diagnostic confirmé de myasthénie grave généralisée (gMG). (3) Positif pour les anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (anti-AChR), anti-muscle-specific kinase (anti-MuSK) et/ou anti-low-density lipoprotein receptor-related protein 4 (anti-LRP4). (4) Un score de ≥ 6 sur l'échelle Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL), avec le sous-score oculaire représentant moins de 50 % du score total. (5) Classifié comme types de classification clinique de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Ⅱ, Ⅲ ou Ⅳ. (6) Signature volontaire du formulaire de consentement éclairé par le patient et/ou son représentant légal.

Critères d'exclusion :

(1) Toute condition que l'investigateur estime susceptible d'interférer avec l'évaluation du médicament de l'étude, l'évaluation de la sécurité du patient ou l'interprétation des résultats de l'étude. (2) Antécédent d'infection active non contrôlée ou d'infection sévère dans les 8 semaines précédant le dépistage. (3) Administration de rituximab ou de tout agent déplétant les lymphocytes B dans les 6 mois précédant le dépistage ; note : Les sujets avec des taux de lymphocytes B CD19+ ou CD20+ supérieurs à la limite inférieure de la normale sont éligibles à l'inclusion. (4) Administration de tocilizumab, éculizumab, mitoxantrone, cyclophosphamide ou d'autres agents alkylants dans les 3 mois précédant la première dose. (5) Administration d'immunosuppresseurs autres que les glucocorticoides dans le mois précédant la première dose, y compris, mais sans s'y limiter, l'azathioprine, le mycophénolate mofétil, le tacrolimus, la cyclosporine et le méthotrexate. (6) Administration d'échange plasmatique (EP), de transfusion sanguine de volume modéré ou de médicaments immunomodulateurs (par exemple, interféron β, interféron γ ou immunoglobulines intraveineuses [IgIV]) dans le mois précédant la première dose. (7) Thymectomie réalisée dans les 12 mois précédant la ligne de base, ou thymectomie planifiée pendant la période d'étude de 12 semaines. (8) Comorbidité avec d'autres maladies auto-immunes chroniques actives nécessitant un traitement par glucocorticoides, biologiques ou immunosuppresseurs (par exemple, polyarthrite rhumatoïde, sclérodermie). (9) Vaccination avec des vaccins vivants ou atténués dans le mois précédant la première dose. (10) Antécédent de transplantation de moelle osseuse, de greffe de cellules souches hématopoïétiques, d'irradiation lymphoïde totale ou de thérapie vaccinale par lymphocytes T. (11) Administration de tout médicament expérimental dans les 28 jours précédant la première dose ou 5 fois la demi-vie du médicament expérimental, selon la période la plus courte. (12) Hypersensibilité connue à l'un des composants du ripertamab. (13) Femmes enceintes ou allaitantes ; pour les femmes en âge de procréer (WOCBP) n'ayant pas subi de stérilisation : refus d'utiliser des méthodes contraceptives appropriées (par exemple, contraceptifs oraux, dispositifs intra-utérins [DIU] ou contraception barrière combinée à des spermicides) du dépistage jusqu'à 6 mois après la fin du traitement. (14) Pour les hommes n'ayant pas subi de stérilisation : refus d'utiliser une contraception barrière du dépistage jusqu'à 6 mois après la fin du traitement, et refus de demander à leurs partenaires d'utiliser d'autres méthodes contraceptives (par exemple, contraceptifs oraux, DIU, méthodes barrières ou spermicides).