Ripertamab for behandling av myasthenia gravis (RIPERT-MG)

Inklusjonskriterier:

(1) Alder ≥ 18 år og ≤ 75 år ved screening.(2) Bekreftet diagnose av generalisert myasthenia gravis (gMG).(3) Positiv for anti-acetylkolinreseptor (anti-AChR), anti-muskelspesifikk kinase (anti-MuSK) og/eller anti-lavdensitetslipoproteinreseptor-relatert protein 4 (anti-LRP4) antistoffer.(4) En poengsum på ≥ 6 på Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) skalaen, hvor okulær underpoengsum utgjør mindre enn 50 % av totalpoengsummen.(5) Klassifisert som Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassifisering type Ⅱ, Ⅲ eller Ⅳ.(6) Frivillig signering av informert samtykkeerklæring av pasienten og/eller deres juridiske representant.

Eksklusjonskriterier:

(1) Enhver tilstand som forskeren anser som sannsynlig å forstyrre evalueringen av studiemedikamentet, vurderingen av pasientsikkerhet eller tolkningen av studieresultatene.(2) En historie med enhver ukontrollert aktiv infeksjon eller alvorlig infeksjon innen 8 uker før screening.(3) Mottak av rituximab eller ethvert B-celledepleterende middel innen 6 måneder før screening; merknad: Deltakere med CD19+ eller CD20+ B-celleantall over nedre grense for normal er kvalifisert for inkludering.(4) Administrering av tocilizumab, eculizumab, mitoxantron, syklofosfamid eller andre alkylerende midler innen 3 måneder før første dose.(5) Administrering av immunsuppressiva annet enn glukokortikoider innen 1 måned før første dose, inkludert men ikke begrenset til azatioprin, mycofenolatmofetil, takrolimus, syklosporin og metotreksat.(6) Mottak av plasmautveksling (PE), moderat volum blodoverføring eller immunmodulerende legemidler (f.eks. interferon β, interferon γ eller intravenøs immunoglobulin [IVIG]) innen 1 måned før første dose.(7) Utført tymektomi innen 12 måneder før baseline, eller en planlagt tymektomi i løpet av 12-ukers studieperioden.(8) Komorbiditet med andre kroniske aktive autoimmune sykdommer som krever behandling med glukokortikoider, biologika eller immunsuppressiva (f.eks. revmatoid artritt, sklerodermi).(9) Vaksinering med levende eller dempede vaksiner innen 1 måned før første dose.(10) En historie med tidligere beinmargstransplantasjon, hematopoietisk stamcelletransplantasjon, total lymfoid bestråling eller T-celle vaksineterapi.(11) Mottak av ethvert forsøksmedikament innen 28 dager før første dose eller 5 ganger halveringstiden til forsøksmedikamentet, avhengig av hva som er kortest.(12) Kjent overfølsomhet for enhver komponent i ripertamab.(13) Gravid eller ammende kvinner; for kvinner i fruktbar alder (WOCBP) som ikke har gjennomgått sterilisering: nektelse av å bruke passende prevensjonsmetoder (f.eks. orale prevensjonsmidler, spiraler eller barriereprevensjon kombinert med spermiedrepende midler) fra screening til 6 måneder etter behandlingsslutt.(14) For menn som ikke har gjennomgått sterilisering: nektelse av å bruke barriereprevensjon fra screening til 6 måneder etter behandlingsslutt, og nektelse av å be partnere om å bruke andre prevensjonsmetoder (f.eks. orale prevensjonsmidler, spiraler, barrieremetoder eller spermiedrepende midler).