Ripertamab per il Trattamento della Miastenia Gravis (RIPERT-MG)

Criteri di inclusione:

(1) Età ≥ 18 anni e ≤ 75 anni allo screening. (2) Diagnosi confermata di miastenia grave generalizzata (gMG). (3) Positività per anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (anti-AChR), anti-chinasi specifica del muscolo (anti-MuSK) e/o anti-recettore delle lipoproteine a bassa densità correlato alla proteina 4 (anti-LRP4). (4) Un punteggio ≥ 6 sulla scala delle attività della vita quotidiana per la miastenia grave (MG-ADL), con il sottopunteggio oculare che rappresenta meno del 50% del punteggio totale. (5) Classificati come tipi di classificazione clinica della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Ⅱ, Ⅲ o Ⅳ. (6) Firma volontaria del modulo di consenso informato da parte del paziente e/o del suo rappresentante legale.

Criteri di esclusione:

(1) Qualsiasi condizione che lo sperimentatore ritenga possa interferire con la valutazione del farmaco in studio, la valutazione della sicurezza del paziente o l'interpretazione dei risultati dello studio. (2) Una storia di qualsiasi infezione attiva non controllata o infezione grave entro 8 settimane prima dello screening. (3) Ricezione di rituximab o di qualsiasi agente che depleta le cellule B entro 6 mesi prima dello screening; nota: i soggetti con conteggi di cellule B CD19+ o CD20+ superiori al limite inferiore del normale sono idonei all'arruolamento. (4) Somministrazione di tocilizumab, eculizumab, mitoxantrone, ciclofosfamide o altri agenti alchilanti entro 3 mesi prima della prima dose. (5) Somministrazione di immunosoppressori diversi dai glucocorticoidi entro 1 mese prima della prima dose, inclusi ma non limitati a azatioprina, micofenolato mofetile, tacrolimus, ciclosporina e metotrexato. (6) Ricezione di plasmaferesi (PE), trasfusione di sangue di volume moderato o farmaci immunomodulatori (ad esempio, interferone β, interferone γ o immunoglobuline endovenose [IVIG]) entro 1 mese prima della prima dose. (7) Esecuzione di timectomia entro 12 mesi prima del basale, o una timectomia pianificata durante il periodo di studio di 12 settimane. (8) Comorbilità con altre malattie autoimmuni croniche attive che richiedono trattamento con glucocorticoidi, biologici o immunosoppressori (ad esempio, artrite reumatoide, sclerodermia). (9) Vaccinazione con vaccini vivi o attenuati entro 1 mese prima della prima dose. (10) Una storia di precedente trapianto di midollo osseo, trapianto di cellule staminali ematopoietiche, irradiazione linfoide totale o terapia vaccinale con cellule T. (11) Ricezione di qualsiasi farmaco sperimentale entro 28 giorni prima della prima dose o 5 volte l'emivita del farmaco sperimentale, a seconda di quale sia più breve. (12) Ipersensibilità nota a qualsiasi componente del ripertamab. (13) Donne in gravidanza o in allattamento; per le donne in età fertile (WOCBP) che non hanno subito sterilizzazione: rifiuto di utilizzare metodi contraccettivi appropriati (ad esempio, contraccettivi orali, dispositivi intrauterini [IUD] o contraccezione a barriera combinata con spermicidi) dallo screening fino a 6 mesi dopo la fine del trattamento. (14) Per gli uomini che non hanno subito sterilizzazione: rifiuto di utilizzare la contraccezione a barriera dallo screening fino a 6 mesi dopo la fine del trattamento e rifiuto di richiedere alle loro partner di utilizzare altri metodi contraccettivi (ad esempio, contraccettivi orali, IUD, metodi a barriera o spermicidi).