Ripertamab w leczeniu miastenii gravis (RIPERT-MG)

Kryteria włączenia:

(1) Wiek ≥ 18 lat i ≤ 75 lat w momencie badania przesiewowego. (2) Potwierdzone rozpoznanie uogólnionej miastenii gravis (gMG). (3) Wynik dodatni na przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny (anty-AChR), przeciwko kinazie specyficznej dla mięśni (anty-MuSK) i/lub przeciwko receptorowi białka 4 związanego z lipoproteinami o niskiej gęstości (anty-LRP4). (4) Wynik ≥ 6 w Skali Codziennych Czynności Miastenii Gravis (MG-ADL), przy czym podwynik dla objawów ocznych stanowi mniej niż 50% całkowitego wyniku. (5) Zaklasyfikowanie jako typ kliniczny według Klasyfikacji Klinicznej Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) typu II, III lub IV. (6) Dobrowolne podpisanie formularza świadomej zgody przez pacjenta i/lub jego przedstawiciela prawnego.

Kryteria wyłączenia:

(1) Jakikolwiek stan, który według oceny badacza może zakłócać ocenę badanego leku, ocenę bezpieczeństwa pacjenta lub interpretację wyników badania. (2) Historia jakiejkolwiek niekontrolowanej aktywnej infekcji lub ciężkiej infekcji w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym. (3) Otrzymanie rytuksymabu lub jakiegokolwiek środka deplecyjnego limfocytów B w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym; uwaga: osoby z liczbą limfocytów B CD19+ lub CD20+ powyżej dolnej granicy normy kwalifikują się do włączenia. (4) Podanie tocilizumabu, ekulizumabu, mitoksantronu, cyklofosfamidu lub innych środków alkilujących w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką. (5) Podanie immunosupresantów innych niż glikokortykosteroidy w ciągu 1 miesiąca przed pierwszą dawką, w tym, ale nie ograniczając się do, azatiopryny, mykofenolanu mofetylu, takrolimusu, cyklosporyny i metotreksatu. (6) Przeprowadzenie plazmaferezy (PE), przetoczenia krwi o średniej objętości lub podanie leków immunomodulujących (np. interferonu β, interferonu γ lub immunoglobulin dożylnych [IVIG]) w ciągu 1 miesiąca przed pierwszą dawką. (7) Przeprowadzenie tymektomii w ciągu 12 miesięcy przed punktem wyjściowym lub planowana tymektomia w trakcie 12-tygodniowego okresu badania. (8) Współwystępowanie innych przewlekłych aktywnych chorób autoimmunologicznych wymagających leczenia glikokortykosteroidami, lekami biologicznymi lub immunosupresantami (np. reumatoidalne zapalenie stawów, twardzina). (9) Szczepienie szczepionkami żywymi lub atenuowanymi w ciągu 1 miesiąca przed pierwszą dawką. (10) Historia przeszczepu szpiku kostnego, przeszczepu komórek macierzystych krwi, całkowitego napromieniania limfatycznego lub terapii szczepionką komórek T. (11) Otrzymanie jakiegokolwiek leku badawczego w ciągu 28 dni przed pierwszą dawką lub 5-krotności okresu półtrwania leku badawczego, w zależności od tego, co jest krótsze. (12) Znana nadwrażliwość na jakikolwiek składnik ripertamabu. (13) Kobiety w ciąży lub karmiące piersią; dla kobiet w wieku rozrodczym (WOCBP), które nie przeszły sterylizacji: odmowa stosowania odpowiednich metod antykoncepcji (np. doustne środki antykoncepcyjne, wkładki wewnątrzmaciczne [IUD] lub antykoncepcja barierowa w połączeniu ze środkami plemnikobójczymi) od badania przesiewowego do 6 miesięcy po zakończeniu leczenia. (14) Dla mężczyzn, którzy nie przeszli sterylizacji: odmowa stosowania antykoncepcji barierowej od badania przesiewowego do 6 miesięcy po zakończeniu leczenia oraz odmowa poproszenia swoich partnerek o stosowanie innych metod antykoncepcji (np. doustne środki antykoncepcyjne, IUD, metody barierowe lub środki plemnikobójcze).