Ripertamab til behandling af myasthenia gravis (RIPERT-MG)

Inklusionskriterier:

(1) Alder ≥ 18 år og ≤ 75 år ved screening.(2) Bekræftet diagnose af generaliseret myasthenia gravis (gMG).(3) Positiv for anti-acetylcholinreceptor (anti-AChR), anti-muskelspecifik kinase (anti-MuSK) og/eller anti-lavdensitetslipoproteinreceptor-relateret protein 4 (anti-LRP4) antistoffer.(4) En score på ≥ 6 på Myasthenia Gravis Aktivitet i Dagligdagen (MG-ADL) skalaen, hvor den okulære delscore udgør mindre end 50% af den samlede score.(5) Klassificeret som Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klinisk Klassifikation Type Ⅱ, Ⅲ eller Ⅳ.(6) Frivillig underskrivelse af informeret samtykkeerklæring af patienten og/eller deres juridiske repræsentant.

Eksklusionskriterier:

(1) Enhver tilstand, som undersøgeren vurderer sandsynligvis vil forstyrre evalueringen af undersøgelseslægemidlet, vurderingen af patientens sikkerhed eller fortolkningen af undersøgelsesresultaterne.(2) En historie med enhver ukontrolleret aktiv infektion eller alvorlig infektion inden for 8 uger før screening.(3) Modtagelse af rituximab eller ethvert B-celle-depleterende middel inden for 6 måneder før screening; bemærk: Deltagere med CD19+ eller CD20+ B-celleantal over den nedre normale grænse er berettigede til inddrage.(4) Administration af tocilizumab, eculizumab, mitoxantron, cyclophosphamid eller andre alkylerende midler inden for 3 måneder før den første dosis.(5) Administration af immundæmpende midler andet end glukokortikoider inden for 1 måned før den første dosis, herunder men ikke begrænset til azathioprin, mycophenolat mofetil, tacrolimus, cyclosporin og methotrexat.(6) Modtagelse af plasmaudskiftning (PE), moderat-volumen blodtransfusion eller immunmodulerende lægemidler (f.eks. interferon β, interferon γ eller intravenøs immunoglobulin [IVIG]) inden for 1 måned før den første dosis.(7) Udførelse af thymektomi inden for 12 måneder før baseline, eller en planlagt thymektomi i løbet af den 12-ugers undersøgelsesperiode.(8) Komorbiditet med andre kroniske aktive autoimmune sygdomme, der kræver behandling med glukokortikoider, biologiske lægemidler eller immundæmpende midler (f.eks. reumatoid artrit, sclerodermi).(9) Vaccination med levende eller svækkede vacciner inden for 1 måned før den første dosis.(10) En historie med tidligere knoglemarvstransplantation, hematopoietisk stamcelletransplantation, total lymfoid bestråling eller T-celle vaccineterapi.(11) Modtagelse af ethvert undersøgelseslægemiddel inden for 28 dage før den første dosis eller 5 gange halveringstiden for undersøgelseslægemidlet, alt efter hvad der er kortest.(12) Kendt overfølsomhed over for enhver komponent af ripertamab.(13) Gravide eller ammende kvinder; for kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP), der ikke har gennemgået sterilisation: nægtelse af at bruge passende præventionsmetoder (f.eks. orale præventionsmidler, spiraler (IUD) eller barriereprævention kombineret med sæddræbende midler) fra screening indtil 6 måneder efter behandlingens afslutning.(14) For mænd, der ikke har gennemgået sterilisation: nægtelse af at bruge barriereprævention fra screening indtil 6 måneder efter behandlingens afslutning, og nægtelse af at anmode deres partnere om at bruge andre præventionsmetoder (f.eks. orale præventionsmidler, spiraler, barriere metoder eller sæddræbende midler).