Ripertamab pro léčbu myasthenia gravis (RIPERT-MG)

Kritéria zařazení:

(1) Věk ≥ 18 let a ≤ 75 let při screeningu. (2) Potvrzená diagnóza generalizované myasthenia gravis (gMG). (3) Pozitivita na protilátky proti acetylcholinovému receptoru (anti-AChR), proti svalově specifické kináze (anti-MuSK) a/nebo proti receptoru spojenému s proteinem 4 s nízkou hustotou lipoproteinů (anti-LRP4). (4) Skóre ≥ 6 na škále Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL), přičemž oční subsoučet tvoří méně než 50 % celkového skóre. (5) Klasifikace jako typy klinické klasifikace Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) II, III nebo IV. (6) Dobrovolné podepsání informovaného souhlasu pacientem a/nebo jeho zákonným zástupcem.

Kritéria vyloučení:

(1) Jakýkoli stav, který podle názoru vyšetřovatele pravděpodobně ovlivní hodnocení studijního léku, posouzení bezpečnosti pacienta nebo interpretaci výsledků studie. (2) Anamnéza jakékoli nekontrolované aktivní infekce nebo závažné infekce do 8 týdnů před screeningem. (3) Podání rituximabu nebo jakéhokoli B-buňky deplečního činidla do 6 měsíců před screeningem; poznámka: Subjekty s počtem CD19+ nebo CD20+ B-buněk nad dolní hranicí normy jsou způsobilé k zařazení. (4) Podání tocilizumabu, eculizumabu, mitoxantronu, cyklofosfamidu nebo jiných alkylačních činidel do 3 měsíců před první dávkou. (5) Podání imunosupresiv jiných než glukokortikoidů do 1 měsíce před první dávkou, včetně ale neomezující se na azathioprin, mykofenolát mofetil, takrolimus, cyklosporin a metotrexát. (6) Podání plazmaferézy (PE), transfuze středního objemu krve nebo imunomodulačních léků (např. interferon β, interferon γ nebo intravenózní imunoglobulin [IVIG]) do 1 měsíce před první dávkou. (7) Provedení tymektomie do 12 měsíců před výchozím stavem nebo plánovaná tymektomie během 12týdenního studijního období. (8) Komorbidita s jinými chronickými aktivními autoimunitními onemocněními vyžadujícími léčbu glukokortikoidy, biologiky nebo imunosupresivy (např. revmatoidní artritida, sklerodermie). (9) Očkování živými nebo atenuovanými vakcínami do 1 měsíce před první dávkou. (10) Anamnéza předchozí transplantace kostní dřeně, transplantace hematopoetických kmenových buněk, celkové lymfoidní radiace nebo terapie T-buňkovou vakcínou. (11) Podání jakéhokoli experimentálního léku do 28 dnů před první dávkou nebo 5násobku poločasu experimentálního léku, podle toho, co je kratší. (12) Známá přecitlivělost na jakoukoli složku přípravku ripertamab. (13) Těhotné nebo kojící ženy; u žen v reprodukčním věku (WOCBP), které nebyly sterilizovány: odmítnutí používat vhodné antikoncepční metody (např. orální antikoncepce, nitroděložní tělíska [IUD] nebo bariérová antikoncepce kombinovaná se spermicidy) od screeningu do 6 měsíců po ukončení léčby. (14) U mužů, kteří nebyli sterilizováni: odmítnutí používat bariérovou antikoncepci od screeningu do 6 měsíců po ukončení léčby a odmítnutí požadovat od partnerů použití jiných antikoncepčních metod (např. orální antikoncepce, IUD, bariérové metody nebo spermicidy).