- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT07711158
A Phase II Exploratory Study of SR604 Injection Evaluating the Safety and Efficacy in the Treatment of Congenital Coagulation Factor VII Deficiency
14 juillet 2026 mis à jour par: Shanghai RAAS Blood Products Co., Ltd.
An Open-Label, Multicenter, Phase II Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetic Characteristics of SR604 Injection in Patients With Congenital Coagulation Factor VII Deficiency
This is an open-label, multicenter, exploratory Phase II clinical trial designed to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetic characteristics of SR604 Injection in patients with congenital coagulation Factor VII deficiency.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
12
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Research and Development
- Numéro de téléphone: 862122130888
- E-mail: hanyu@raas-corp.com
Lieux d'étude
-
-
-
Tianjin, Chine
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Inclusion Criteria:
- Age ≥12 years and ≤65 years at the time of signing the informed consent form; both genders eligible;
- Clinically diagnosed with congenital coagulation Factor VII deficiency, with historical or screening FVII activity <10%, and ≥2 treated new-onset bleeding events within 3 months prior to enrollment;
- No active bleeding symptoms prior to first administration of SR604 Injection;
- The subject and/or legal representative and impartial witness have signed the informed consent form, indicating voluntary agreement to participate in this trial, to provide biological samples for testing as required by the protocol, and to comply with the planned study visits;
- Female subjects (post-menarche) must have a negative serum pregnancy test (HCG) during the screening period; subjects with childbearing potential (females post-menarche or males post-spermarche) must agree to use highly effective contraceptive measures throughout the study period.
Exclusion Criteria:
- Known history of hypersensitivity to the study drug formulation or any of its components;
- Intolerance to subcutaneous injection or other local skin abnormalities or dermatoses that may affect drug administration or safety assessment;
Meeting any one of the following criteria during screening:
- Hemoglobin <60 g/L;
- Platelet count <100×10⁹/L;
- Abnormal hepatic or renal function: alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) ≥2.5× upper limit of normal (ULN), or total bilirubin ≥1.5× ULN; or serum creatinine (Cr) ≥1.5× ULN;
- Positive for anti-human immunodeficiency virus (HIV) antibodies.
- Any bleeding disorder other than congenital Factor VII deficiency, or other conditions causing significantly abnormal coagulation parameters (e.g., hemophilia A or B, von Willebrand disease, platelet disorders, vitamin K deficiency, etc.);
- Protein C deficiency or Protein S deficiency;
- History of thrombosis, family history of thrombosis, or history of thrombophilia;
- Intracranial hemorrhage within 2 years prior to signing the informed consent form;
- Severe cardiac disease, such as unstable angina, congestive heart failure (New York Heart Association class ≥III), serious arrhythmia (QTc interval >450 ms, corrected by Fridericia formula), uncontrolled hypertension (systolic blood pressure ≥160 mmHg or diastolic blood pressure ≥100 mmHg), etc.;
- Female patients with menstrual abnormalities caused by organic gynecological conditions (e.g., uterine fibroids, endometriosis, adenomyosis, etc.);
- Received Factor VII-containing products within 48 hours prior to first administration of SR604 Injection; received whole blood or plasma transfusion within 2 weeks prior to first administration of SR604 Injection;
- Used any anticoagulants, antifibrinolytics, or agents affecting platelet function (including chemical drugs, biological products, or traditional Chinese medicine), including aspirin, within 1 week prior to screening, or required use of such agents during the treatment period;
- Underwent major surgery (defined as Grade III or IV surgery) within 1 month prior to signing the informed consent form, or planned to undergo surgery during the study period;
- Enrolled in other clinical trials within 1 month prior to signing the informed consent form;
- Miscarriage or pregnancy termination within 3 months prior to signing the informed consent form; pregnant or breastfeeding women;
- Mental illness or significant psychiatric disorder, or incapacity or lack of cognitive ability due to other causes;
Other conditions deemed by the investigator to be unsuitable for enrollment, such as alcoholism, anticipated poor subject compliance preventing completion of dosing and study follow-up, poorly controlled comorbid chronic diseases, or serious systemic diseases.
-
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: SR604:Multiple-dose exploratory efficacy trial consists of 2 cohorts
Participants with FVII deficiency will receive SR604 dose 1/2 as multiple SC injections every 4-weeks
|
SR604 sera administré par injection SC.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Treated overall Annualized Bleeding Rate (ABR)
Délai: Through 28 weeks of treatment.
|
Through 28 weeks of treatment.
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Treated spontaneous annualized bleeding rate
Délai: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Treated overall annualized joint bleeding rate
Délai: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Overall annualized bleeding rate including treated and untreated bleeding events
Délai: over 28 weeks of treatment,
|
over 28 weeks of treatment,
|
|
Annualized menorrhagia bleeding rate (menstruating females only)
Délai: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Change in PBAC score (menstruating females only);
Délai: From baseline over 28 weeks of treatment
|
From baseline over 28 weeks of treatment
|
|
Change in EQ-5D-5L health index score
Délai: From pre-treatment over 28 weeks of treatment
|
From pre-treatment over 28 weeks of treatment
|
|
Change in EQ-VAS score
Délai: From baseline over 28 weeks of treatment;
|
From baseline over 28 weeks of treatment;
|
|
Subject overall satisfaction score with treatment efficacy
Délai: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Délai: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Peak Plasma Concentration (Cmax)
Délai: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Area Under the Concentration-Time Curve from Zero to Last Quantifiable Time Point (AUC0-t)
Délai: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Délai: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Peak Plasma Concentration (Cmax)
Délai: Over 28 weeks of treatment
|
Over 28 weeks of treatment
|
|
Safety and Immunogenicity:Incidence of AEs/SAEs/AESI,
Délai: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Incidence of drug-related AEs/SAEs/AESIs
Délai: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Safety and Immunogenicity: Anti-drug antibody (ADA) and neutralizing antibody (NAb) - number of subjects and incidence rate.
Délai: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 juillet 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 février 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 juillet 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2026
Première publication (Réel)
17 juillet 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Déficit en facteur VII
Autres numéros d'identification d'étude
- LS-SR604-VII-II01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .