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A Phase II Exploratory Study of SR604 Injection Evaluating the Safety and Efficacy in the Treatment of Congenital Coagulation Factor VII Deficiency

14 de julho de 2026 atualizado por: Shanghai RAAS Blood Products Co., Ltd.

An Open-Label, Multicenter, Phase II Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetic Characteristics of SR604 Injection in Patients With Congenital Coagulation Factor VII Deficiency

This is an open-label, multicenter, exploratory Phase II clinical trial designed to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetic characteristics of SR604 Injection in patients with congenital coagulation Factor VII deficiency.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

      • Tianjin, China
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥12 years and ≤65 years at the time of signing the informed consent form; both genders eligible;
  2. Clinically diagnosed with congenital coagulation Factor VII deficiency, with historical or screening FVII activity <10%, and ≥2 treated new-onset bleeding events within 3 months prior to enrollment;
  3. No active bleeding symptoms prior to first administration of SR604 Injection;
  4. The subject and/or legal representative and impartial witness have signed the informed consent form, indicating voluntary agreement to participate in this trial, to provide biological samples for testing as required by the protocol, and to comply with the planned study visits;
  5. Female subjects (post-menarche) must have a negative serum pregnancy test (HCG) during the screening period; subjects with childbearing potential (females post-menarche or males post-spermarche) must agree to use highly effective contraceptive measures throughout the study period.

Exclusion Criteria:

  1. Known history of hypersensitivity to the study drug formulation or any of its components;
  2. Intolerance to subcutaneous injection or other local skin abnormalities or dermatoses that may affect drug administration or safety assessment;
  3. Meeting any one of the following criteria during screening:

    1. Hemoglobin <60 g/L;
    2. Platelet count <100×10⁹/L;
    3. Abnormal hepatic or renal function: alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) ≥2.5× upper limit of normal (ULN), or total bilirubin ≥1.5× ULN; or serum creatinine (Cr) ≥1.5× ULN;
    4. Positive for anti-human immunodeficiency virus (HIV) antibodies.
  4. Any bleeding disorder other than congenital Factor VII deficiency, or other conditions causing significantly abnormal coagulation parameters (e.g., hemophilia A or B, von Willebrand disease, platelet disorders, vitamin K deficiency, etc.);
  5. Protein C deficiency or Protein S deficiency;
  6. History of thrombosis, family history of thrombosis, or history of thrombophilia;
  7. Intracranial hemorrhage within 2 years prior to signing the informed consent form;
  8. Severe cardiac disease, such as unstable angina, congestive heart failure (New York Heart Association class ≥III), serious arrhythmia (QTc interval >450 ms, corrected by Fridericia formula), uncontrolled hypertension (systolic blood pressure ≥160 mmHg or diastolic blood pressure ≥100 mmHg), etc.;
  9. Female patients with menstrual abnormalities caused by organic gynecological conditions (e.g., uterine fibroids, endometriosis, adenomyosis, etc.);
  10. Received Factor VII-containing products within 48 hours prior to first administration of SR604 Injection; received whole blood or plasma transfusion within 2 weeks prior to first administration of SR604 Injection;
  11. Used any anticoagulants, antifibrinolytics, or agents affecting platelet function (including chemical drugs, biological products, or traditional Chinese medicine), including aspirin, within 1 week prior to screening, or required use of such agents during the treatment period;
  12. Underwent major surgery (defined as Grade III or IV surgery) within 1 month prior to signing the informed consent form, or planned to undergo surgery during the study period;
  13. Enrolled in other clinical trials within 1 month prior to signing the informed consent form;
  14. Miscarriage or pregnancy termination within 3 months prior to signing the informed consent form; pregnant or breastfeeding women;
  15. Mental illness or significant psychiatric disorder, or incapacity or lack of cognitive ability due to other causes;
  16. Other conditions deemed by the investigator to be unsuitable for enrollment, such as alcoholism, anticipated poor subject compliance preventing completion of dosing and study follow-up, poorly controlled comorbid chronic diseases, or serious systemic diseases.

    -

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SR604:Multiple-dose exploratory efficacy trial consists of 2 cohorts
Participants with FVII deficiency will receive SR604 dose 1/2 as multiple SC injections every 4-weeks
SR604 será administrado como injeção SC.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Treated overall Annualized Bleeding Rate (ABR)
Prazo: Through 28 weeks of treatment.
Through 28 weeks of treatment.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Treated spontaneous annualized bleeding rate
Prazo: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Treated overall annualized joint bleeding rate
Prazo: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Overall annualized bleeding rate including treated and untreated bleeding events
Prazo: over 28 weeks of treatment,
over 28 weeks of treatment,
Annualized menorrhagia bleeding rate (menstruating females only)
Prazo: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Change in PBAC score (menstruating females only);
Prazo: From baseline over 28 weeks of treatment
From baseline over 28 weeks of treatment
Change in EQ-5D-5L health index score
Prazo: From pre-treatment over 28 weeks of treatment
From pre-treatment over 28 weeks of treatment
Change in EQ-VAS score
Prazo: From baseline over 28 weeks of treatment;
From baseline over 28 weeks of treatment;
Subject overall satisfaction score with treatment efficacy
Prazo: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Prazo: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Peak Plasma Concentration (Cmax)
Prazo: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Area Under the Concentration-Time Curve from Zero to Last Quantifiable Time Point (AUC0-t)
Prazo: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Prazo: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Peak Plasma Concentration (Cmax)
Prazo: Over 28 weeks of treatment
Over 28 weeks of treatment
Safety and Immunogenicity:Incidence of AEs/SAEs/AESI,
Prazo: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Incidence of drug-related AEs/SAEs/AESIs
Prazo: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Safety and Immunogenicity: Anti-drug antibody (ADA) and neutralizing antibody (NAb) - number of subjects and incidence rate.
Prazo: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de julho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de julho de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de julho de 2026

Primeira postagem (Real)

17 de julho de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de julho de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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