- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT07711158
A Phase II Exploratory Study of SR604 Injection Evaluating the Safety and Efficacy in the Treatment of Congenital Coagulation Factor VII Deficiency
14. července 2026 aktualizováno: Shanghai RAAS Blood Products Co., Ltd.
An Open-Label, Multicenter, Phase II Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetic Characteristics of SR604 Injection in Patients With Congenital Coagulation Factor VII Deficiency
This is an open-label, multicenter, exploratory Phase II clinical trial designed to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetic characteristics of SR604 Injection in patients with congenital coagulation Factor VII deficiency.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
12
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Research and Development
- Telefonní číslo: 862122130888
- E-mail: hanyu@raas-corp.com
Studijní místa
-
-
-
Tianjin, Čína
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Inclusion Criteria:
- Age ≥12 years and ≤65 years at the time of signing the informed consent form; both genders eligible;
- Clinically diagnosed with congenital coagulation Factor VII deficiency, with historical or screening FVII activity <10%, and ≥2 treated new-onset bleeding events within 3 months prior to enrollment;
- No active bleeding symptoms prior to first administration of SR604 Injection;
- The subject and/or legal representative and impartial witness have signed the informed consent form, indicating voluntary agreement to participate in this trial, to provide biological samples for testing as required by the protocol, and to comply with the planned study visits;
- Female subjects (post-menarche) must have a negative serum pregnancy test (HCG) during the screening period; subjects with childbearing potential (females post-menarche or males post-spermarche) must agree to use highly effective contraceptive measures throughout the study period.
Exclusion Criteria:
- Known history of hypersensitivity to the study drug formulation or any of its components;
- Intolerance to subcutaneous injection or other local skin abnormalities or dermatoses that may affect drug administration or safety assessment;
Meeting any one of the following criteria during screening:
- Hemoglobin <60 g/L;
- Platelet count <100×10⁹/L;
- Abnormal hepatic or renal function: alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) ≥2.5× upper limit of normal (ULN), or total bilirubin ≥1.5× ULN; or serum creatinine (Cr) ≥1.5× ULN;
- Positive for anti-human immunodeficiency virus (HIV) antibodies.
- Any bleeding disorder other than congenital Factor VII deficiency, or other conditions causing significantly abnormal coagulation parameters (e.g., hemophilia A or B, von Willebrand disease, platelet disorders, vitamin K deficiency, etc.);
- Protein C deficiency or Protein S deficiency;
- History of thrombosis, family history of thrombosis, or history of thrombophilia;
- Intracranial hemorrhage within 2 years prior to signing the informed consent form;
- Severe cardiac disease, such as unstable angina, congestive heart failure (New York Heart Association class ≥III), serious arrhythmia (QTc interval >450 ms, corrected by Fridericia formula), uncontrolled hypertension (systolic blood pressure ≥160 mmHg or diastolic blood pressure ≥100 mmHg), etc.;
- Female patients with menstrual abnormalities caused by organic gynecological conditions (e.g., uterine fibroids, endometriosis, adenomyosis, etc.);
- Received Factor VII-containing products within 48 hours prior to first administration of SR604 Injection; received whole blood or plasma transfusion within 2 weeks prior to first administration of SR604 Injection;
- Used any anticoagulants, antifibrinolytics, or agents affecting platelet function (including chemical drugs, biological products, or traditional Chinese medicine), including aspirin, within 1 week prior to screening, or required use of such agents during the treatment period;
- Underwent major surgery (defined as Grade III or IV surgery) within 1 month prior to signing the informed consent form, or planned to undergo surgery during the study period;
- Enrolled in other clinical trials within 1 month prior to signing the informed consent form;
- Miscarriage or pregnancy termination within 3 months prior to signing the informed consent form; pregnant or breastfeeding women;
- Mental illness or significant psychiatric disorder, or incapacity or lack of cognitive ability due to other causes;
Other conditions deemed by the investigator to be unsuitable for enrollment, such as alcoholism, anticipated poor subject compliance preventing completion of dosing and study follow-up, poorly controlled comorbid chronic diseases, or serious systemic diseases.
-
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: SR604:Multiple-dose exploratory efficacy trial consists of 2 cohorts
Participants with FVII deficiency will receive SR604 dose 1/2 as multiple SC injections every 4-weeks
|
SR604 bude podáván jako SC injekce.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Treated overall Annualized Bleeding Rate (ABR)
Časové okno: Through 28 weeks of treatment.
|
Through 28 weeks of treatment.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Treated spontaneous annualized bleeding rate
Časové okno: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Treated overall annualized joint bleeding rate
Časové okno: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Overall annualized bleeding rate including treated and untreated bleeding events
Časové okno: over 28 weeks of treatment,
|
over 28 weeks of treatment,
|
|
Annualized menorrhagia bleeding rate (menstruating females only)
Časové okno: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Change in PBAC score (menstruating females only);
Časové okno: From baseline over 28 weeks of treatment
|
From baseline over 28 weeks of treatment
|
|
Change in EQ-5D-5L health index score
Časové okno: From pre-treatment over 28 weeks of treatment
|
From pre-treatment over 28 weeks of treatment
|
|
Change in EQ-VAS score
Časové okno: From baseline over 28 weeks of treatment;
|
From baseline over 28 weeks of treatment;
|
|
Subject overall satisfaction score with treatment efficacy
Časové okno: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Časové okno: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Peak Plasma Concentration (Cmax)
Časové okno: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Area Under the Concentration-Time Curve from Zero to Last Quantifiable Time Point (AUC0-t)
Časové okno: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Časové okno: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Peak Plasma Concentration (Cmax)
Časové okno: Over 28 weeks of treatment
|
Over 28 weeks of treatment
|
|
Safety and Immunogenicity:Incidence of AEs/SAEs/AESI,
Časové okno: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Incidence of drug-related AEs/SAEs/AESIs
Časové okno: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
|
Safety and Immunogenicity: Anti-drug antibody (ADA) and neutralizing antibody (NAb) - number of subjects and incidence rate.
Časové okno: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. července 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. července 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. července 2026
První zveřejněno (Aktuální)
17. července 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. července 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LS-SR604-VII-II01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Nedostatek faktoru VII
-
The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityNáborCore Binding Factor Akutní myeloidní leukémie | Nádory související s mutací KITČína
-
Hemab ApSNáborVrozený deficit faktoru VIISpojené království
-
CSL BehringDokončenoVrozený nedostatek koagulačního faktoru VIIHolandsko, Norsko
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoMukopolysacharidóza | Sly syndrom | Mukopolysacharidóza VII | MPS VIIŠpanělsko, Spojené státy, Portugalsko
-
University of California, San FranciscoNáborMrtvice | Vaskulitida | Aneuryzma | Tumor Necrosis Factor-alfaSpojené státy
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityPeking University People's Hospital; Guangzhou First People's Hospital; Sun Yat-Sen... a další spolupracovníciNáborCore Binding Factor Akutní myeloidní leukémieČína
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoMukopolysacharidóza | Sly syndrom | MPS VII | MPS 7Spojené státy
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...DokončenoAkutní myeloidní leukémie | Core-Binding FactorČína
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDostupnýSly syndrom | Mukopolysacharidóza VII | MPS VII
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncDokončenoMukopolysacharidóza | Sly syndrom | Mukopolysacharidóza VII | MPS VIISpojené státy, Brazílie, Mexiko, Portugalsko
Klinické studie na SR604
-
Shanghai RAAS Blood Products Co., Ltd.NáborHemofilie A | Hemofilie B | Nedostatek faktoru VIIČína
-
Shanghai RAAS Blood Products Co., Ltd.NáborVon Willebrandova nemoc (VWD)Čína
-
Equilibra Bioscience LLCNáborHemofilie A | Hemofilie B | Nedostatek faktoru VII | Zdraví účastníciSpojené státy, Kanada