Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Phase II Exploratory Study of SR604 Injection Evaluating the Safety and Efficacy in the Treatment of Congenital Coagulation Factor VII Deficiency

14. července 2026 aktualizováno: Shanghai RAAS Blood Products Co., Ltd.

An Open-Label, Multicenter, Phase II Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetic Characteristics of SR604 Injection in Patients With Congenital Coagulation Factor VII Deficiency

This is an open-label, multicenter, exploratory Phase II clinical trial designed to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetic characteristics of SR604 Injection in patients with congenital coagulation Factor VII deficiency.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Research and Development
  • Telefonní číslo: 862122130888
  • E-mail: hanyu@raas-corp.com

Studijní místa

      • Tianjin, Čína
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥12 years and ≤65 years at the time of signing the informed consent form; both genders eligible;
  2. Clinically diagnosed with congenital coagulation Factor VII deficiency, with historical or screening FVII activity <10%, and ≥2 treated new-onset bleeding events within 3 months prior to enrollment;
  3. No active bleeding symptoms prior to first administration of SR604 Injection;
  4. The subject and/or legal representative and impartial witness have signed the informed consent form, indicating voluntary agreement to participate in this trial, to provide biological samples for testing as required by the protocol, and to comply with the planned study visits;
  5. Female subjects (post-menarche) must have a negative serum pregnancy test (HCG) during the screening period; subjects with childbearing potential (females post-menarche or males post-spermarche) must agree to use highly effective contraceptive measures throughout the study period.

Exclusion Criteria:

  1. Known history of hypersensitivity to the study drug formulation or any of its components;
  2. Intolerance to subcutaneous injection or other local skin abnormalities or dermatoses that may affect drug administration or safety assessment;
  3. Meeting any one of the following criteria during screening:

    1. Hemoglobin <60 g/L;
    2. Platelet count <100×10⁹/L;
    3. Abnormal hepatic or renal function: alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) ≥2.5× upper limit of normal (ULN), or total bilirubin ≥1.5× ULN; or serum creatinine (Cr) ≥1.5× ULN;
    4. Positive for anti-human immunodeficiency virus (HIV) antibodies.
  4. Any bleeding disorder other than congenital Factor VII deficiency, or other conditions causing significantly abnormal coagulation parameters (e.g., hemophilia A or B, von Willebrand disease, platelet disorders, vitamin K deficiency, etc.);
  5. Protein C deficiency or Protein S deficiency;
  6. History of thrombosis, family history of thrombosis, or history of thrombophilia;
  7. Intracranial hemorrhage within 2 years prior to signing the informed consent form;
  8. Severe cardiac disease, such as unstable angina, congestive heart failure (New York Heart Association class ≥III), serious arrhythmia (QTc interval >450 ms, corrected by Fridericia formula), uncontrolled hypertension (systolic blood pressure ≥160 mmHg or diastolic blood pressure ≥100 mmHg), etc.;
  9. Female patients with menstrual abnormalities caused by organic gynecological conditions (e.g., uterine fibroids, endometriosis, adenomyosis, etc.);
  10. Received Factor VII-containing products within 48 hours prior to first administration of SR604 Injection; received whole blood or plasma transfusion within 2 weeks prior to first administration of SR604 Injection;
  11. Used any anticoagulants, antifibrinolytics, or agents affecting platelet function (including chemical drugs, biological products, or traditional Chinese medicine), including aspirin, within 1 week prior to screening, or required use of such agents during the treatment period;
  12. Underwent major surgery (defined as Grade III or IV surgery) within 1 month prior to signing the informed consent form, or planned to undergo surgery during the study period;
  13. Enrolled in other clinical trials within 1 month prior to signing the informed consent form;
  14. Miscarriage or pregnancy termination within 3 months prior to signing the informed consent form; pregnant or breastfeeding women;
  15. Mental illness or significant psychiatric disorder, or incapacity or lack of cognitive ability due to other causes;
  16. Other conditions deemed by the investigator to be unsuitable for enrollment, such as alcoholism, anticipated poor subject compliance preventing completion of dosing and study follow-up, poorly controlled comorbid chronic diseases, or serious systemic diseases.

    -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SR604:Multiple-dose exploratory efficacy trial consists of 2 cohorts
Participants with FVII deficiency will receive SR604 dose 1/2 as multiple SC injections every 4-weeks
SR604 bude podáván jako SC injekce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Treated overall Annualized Bleeding Rate (ABR)
Časové okno: Through 28 weeks of treatment.
Through 28 weeks of treatment.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Treated spontaneous annualized bleeding rate
Časové okno: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Treated overall annualized joint bleeding rate
Časové okno: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Overall annualized bleeding rate including treated and untreated bleeding events
Časové okno: over 28 weeks of treatment,
over 28 weeks of treatment,
Annualized menorrhagia bleeding rate (menstruating females only)
Časové okno: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Change in PBAC score (menstruating females only);
Časové okno: From baseline over 28 weeks of treatment
From baseline over 28 weeks of treatment
Change in EQ-5D-5L health index score
Časové okno: From pre-treatment over 28 weeks of treatment
From pre-treatment over 28 weeks of treatment
Change in EQ-VAS score
Časové okno: From baseline over 28 weeks of treatment;
From baseline over 28 weeks of treatment;
Subject overall satisfaction score with treatment efficacy
Časové okno: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Časové okno: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Peak Plasma Concentration (Cmax)
Časové okno: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Area Under the Concentration-Time Curve from Zero to Last Quantifiable Time Point (AUC0-t)
Časové okno: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Časové okno: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Peak Plasma Concentration (Cmax)
Časové okno: Over 28 weeks of treatment
Over 28 weeks of treatment
Safety and Immunogenicity:Incidence of AEs/SAEs/AESI,
Časové okno: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Incidence of drug-related AEs/SAEs/AESIs
Časové okno: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment
Safety and Immunogenicity: Anti-drug antibody (ADA) and neutralizing antibody (NAb) - number of subjects and incidence rate.
Časové okno: over 28 weeks of treatment
over 28 weeks of treatment

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. července 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2026

První zveřejněno (Aktuální)

17. července 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. července 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek faktoru VII

Klinické studie na SR604

3
Předplatit