- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT07711158
A Phase II Exploratory Study of SR604 Injection Evaluating the Safety and Efficacy in the Treatment of Congenital Coagulation Factor VII Deficiency
14 de julio de 2026 actualizado por: Shanghai RAAS Blood Products Co., Ltd.
An Open-Label, Multicenter, Phase II Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetic Characteristics of SR604 Injection in Patients With Congenital Coagulation Factor VII Deficiency
This is an open-label, multicenter, exploratory Phase II clinical trial designed to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetic characteristics of SR604 Injection in patients with congenital coagulation Factor VII deficiency.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Research and Development
- Número de teléfono: 862122130888
- Correo electrónico: hanyu@raas-corp.com
Ubicaciones de estudio
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Tianjin, Porcelana
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusion Criteria:
- Age ≥12 years and ≤65 years at the time of signing the informed consent form; both genders eligible;
- Clinically diagnosed with congenital coagulation Factor VII deficiency, with historical or screening FVII activity <10%, and ≥2 treated new-onset bleeding events within 3 months prior to enrollment;
- No active bleeding symptoms prior to first administration of SR604 Injection;
- The subject and/or legal representative and impartial witness have signed the informed consent form, indicating voluntary agreement to participate in this trial, to provide biological samples for testing as required by the protocol, and to comply with the planned study visits;
- Female subjects (post-menarche) must have a negative serum pregnancy test (HCG) during the screening period; subjects with childbearing potential (females post-menarche or males post-spermarche) must agree to use highly effective contraceptive measures throughout the study period.
Exclusion Criteria:
- Known history of hypersensitivity to the study drug formulation or any of its components;
- Intolerance to subcutaneous injection or other local skin abnormalities or dermatoses that may affect drug administration or safety assessment;
Meeting any one of the following criteria during screening:
- Hemoglobin <60 g/L;
- Platelet count <100×10⁹/L;
- Abnormal hepatic or renal function: alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) ≥2.5× upper limit of normal (ULN), or total bilirubin ≥1.5× ULN; or serum creatinine (Cr) ≥1.5× ULN;
- Positive for anti-human immunodeficiency virus (HIV) antibodies.
- Any bleeding disorder other than congenital Factor VII deficiency, or other conditions causing significantly abnormal coagulation parameters (e.g., hemophilia A or B, von Willebrand disease, platelet disorders, vitamin K deficiency, etc.);
- Protein C deficiency or Protein S deficiency;
- History of thrombosis, family history of thrombosis, or history of thrombophilia;
- Intracranial hemorrhage within 2 years prior to signing the informed consent form;
- Severe cardiac disease, such as unstable angina, congestive heart failure (New York Heart Association class ≥III), serious arrhythmia (QTc interval >450 ms, corrected by Fridericia formula), uncontrolled hypertension (systolic blood pressure ≥160 mmHg or diastolic blood pressure ≥100 mmHg), etc.;
- Female patients with menstrual abnormalities caused by organic gynecological conditions (e.g., uterine fibroids, endometriosis, adenomyosis, etc.);
- Received Factor VII-containing products within 48 hours prior to first administration of SR604 Injection; received whole blood or plasma transfusion within 2 weeks prior to first administration of SR604 Injection;
- Used any anticoagulants, antifibrinolytics, or agents affecting platelet function (including chemical drugs, biological products, or traditional Chinese medicine), including aspirin, within 1 week prior to screening, or required use of such agents during the treatment period;
- Underwent major surgery (defined as Grade III or IV surgery) within 1 month prior to signing the informed consent form, or planned to undergo surgery during the study period;
- Enrolled in other clinical trials within 1 month prior to signing the informed consent form;
- Miscarriage or pregnancy termination within 3 months prior to signing the informed consent form; pregnant or breastfeeding women;
- Mental illness or significant psychiatric disorder, or incapacity or lack of cognitive ability due to other causes;
Other conditions deemed by the investigator to be unsuitable for enrollment, such as alcoholism, anticipated poor subject compliance preventing completion of dosing and study follow-up, poorly controlled comorbid chronic diseases, or serious systemic diseases.
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Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: SR604:Multiple-dose exploratory efficacy trial consists of 2 cohorts
Participants with FVII deficiency will receive SR604 dose 1/2 as multiple SC injections every 4-weeks
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SR604 se administrará como inyección subcutánea.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Treated overall Annualized Bleeding Rate (ABR)
Periodo de tiempo: Through 28 weeks of treatment.
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Through 28 weeks of treatment.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Treated spontaneous annualized bleeding rate
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Treated overall annualized joint bleeding rate
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Overall annualized bleeding rate including treated and untreated bleeding events
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment,
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over 28 weeks of treatment,
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Annualized menorrhagia bleeding rate (menstruating females only)
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Change in PBAC score (menstruating females only);
Periodo de tiempo: From baseline over 28 weeks of treatment
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From baseline over 28 weeks of treatment
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Change in EQ-5D-5L health index score
Periodo de tiempo: From pre-treatment over 28 weeks of treatment
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From pre-treatment over 28 weeks of treatment
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Change in EQ-VAS score
Periodo de tiempo: From baseline over 28 weeks of treatment;
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From baseline over 28 weeks of treatment;
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Subject overall satisfaction score with treatment efficacy
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Peak Plasma Concentration (Cmax)
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment
|
over 28 weeks of treatment
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Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Area Under the Concentration-Time Curve from Zero to Last Quantifiable Time Point (AUC0-t)
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Peak Plasma Concentration (Cmax)
Periodo de tiempo: Over 28 weeks of treatment
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Over 28 weeks of treatment
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Safety and Immunogenicity:Incidence of AEs/SAEs/AESI,
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Incidence of drug-related AEs/SAEs/AESIs
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Safety and Immunogenicity: Anti-drug antibody (ADA) and neutralizing antibody (NAb) - number of subjects and incidence rate.
Periodo de tiempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de julio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de julio de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
17 de julio de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Deficiencia de factor VII
Otros números de identificación del estudio
- LS-SR604-VII-II01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .