- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT07711158
A Phase II Exploratory Study of SR604 Injection Evaluating the Safety and Efficacy in the Treatment of Congenital Coagulation Factor VII Deficiency
14 luglio 2026 aggiornato da: Shanghai RAAS Blood Products Co., Ltd.
An Open-Label, Multicenter, Phase II Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetic Characteristics of SR604 Injection in Patients With Congenital Coagulation Factor VII Deficiency
This is an open-label, multicenter, exploratory Phase II clinical trial designed to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetic characteristics of SR604 Injection in patients with congenital coagulation Factor VII deficiency.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
12
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Research and Development
- Numero di telefono: 862122130888
- Email: hanyu@raas-corp.com
Luoghi di studio
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Tianjin, Cina
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Age ≥12 years and ≤65 years at the time of signing the informed consent form; both genders eligible;
- Clinically diagnosed with congenital coagulation Factor VII deficiency, with historical or screening FVII activity <10%, and ≥2 treated new-onset bleeding events within 3 months prior to enrollment;
- No active bleeding symptoms prior to first administration of SR604 Injection;
- The subject and/or legal representative and impartial witness have signed the informed consent form, indicating voluntary agreement to participate in this trial, to provide biological samples for testing as required by the protocol, and to comply with the planned study visits;
- Female subjects (post-menarche) must have a negative serum pregnancy test (HCG) during the screening period; subjects with childbearing potential (females post-menarche or males post-spermarche) must agree to use highly effective contraceptive measures throughout the study period.
Exclusion Criteria:
- Known history of hypersensitivity to the study drug formulation or any of its components;
- Intolerance to subcutaneous injection or other local skin abnormalities or dermatoses that may affect drug administration or safety assessment;
Meeting any one of the following criteria during screening:
- Hemoglobin <60 g/L;
- Platelet count <100×10⁹/L;
- Abnormal hepatic or renal function: alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) ≥2.5× upper limit of normal (ULN), or total bilirubin ≥1.5× ULN; or serum creatinine (Cr) ≥1.5× ULN;
- Positive for anti-human immunodeficiency virus (HIV) antibodies.
- Any bleeding disorder other than congenital Factor VII deficiency, or other conditions causing significantly abnormal coagulation parameters (e.g., hemophilia A or B, von Willebrand disease, platelet disorders, vitamin K deficiency, etc.);
- Protein C deficiency or Protein S deficiency;
- History of thrombosis, family history of thrombosis, or history of thrombophilia;
- Intracranial hemorrhage within 2 years prior to signing the informed consent form;
- Severe cardiac disease, such as unstable angina, congestive heart failure (New York Heart Association class ≥III), serious arrhythmia (QTc interval >450 ms, corrected by Fridericia formula), uncontrolled hypertension (systolic blood pressure ≥160 mmHg or diastolic blood pressure ≥100 mmHg), etc.;
- Female patients with menstrual abnormalities caused by organic gynecological conditions (e.g., uterine fibroids, endometriosis, adenomyosis, etc.);
- Received Factor VII-containing products within 48 hours prior to first administration of SR604 Injection; received whole blood or plasma transfusion within 2 weeks prior to first administration of SR604 Injection;
- Used any anticoagulants, antifibrinolytics, or agents affecting platelet function (including chemical drugs, biological products, or traditional Chinese medicine), including aspirin, within 1 week prior to screening, or required use of such agents during the treatment period;
- Underwent major surgery (defined as Grade III or IV surgery) within 1 month prior to signing the informed consent form, or planned to undergo surgery during the study period;
- Enrolled in other clinical trials within 1 month prior to signing the informed consent form;
- Miscarriage or pregnancy termination within 3 months prior to signing the informed consent form; pregnant or breastfeeding women;
- Mental illness or significant psychiatric disorder, or incapacity or lack of cognitive ability due to other causes;
Other conditions deemed by the investigator to be unsuitable for enrollment, such as alcoholism, anticipated poor subject compliance preventing completion of dosing and study follow-up, poorly controlled comorbid chronic diseases, or serious systemic diseases.
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Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: SR604:Multiple-dose exploratory efficacy trial consists of 2 cohorts
Participants with FVII deficiency will receive SR604 dose 1/2 as multiple SC injections every 4-weeks
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SR604 verrà somministrato come iniezione SC.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Treated overall Annualized Bleeding Rate (ABR)
Lasso di tempo: Through 28 weeks of treatment.
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Through 28 weeks of treatment.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Treated spontaneous annualized bleeding rate
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Treated overall annualized joint bleeding rate
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Overall annualized bleeding rate including treated and untreated bleeding events
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment,
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over 28 weeks of treatment,
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Annualized menorrhagia bleeding rate (menstruating females only)
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Change in PBAC score (menstruating females only);
Lasso di tempo: From baseline over 28 weeks of treatment
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From baseline over 28 weeks of treatment
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Change in EQ-5D-5L health index score
Lasso di tempo: From pre-treatment over 28 weeks of treatment
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From pre-treatment over 28 weeks of treatment
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Change in EQ-VAS score
Lasso di tempo: From baseline over 28 weeks of treatment;
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From baseline over 28 weeks of treatment;
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Subject overall satisfaction score with treatment efficacy
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Peak Plasma Concentration (Cmax)
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Single-dose pharmacokinetic (PK) parameters:Area Under the Concentration-Time Curve from Zero to Last Quantifiable Time Point (AUC0-t)
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Time to Peak Plasma Concentration (Tmax)
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Multiple-dose pharmacokinetic parameters-Peak Plasma Concentration (Cmax)
Lasso di tempo: Over 28 weeks of treatment
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Over 28 weeks of treatment
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Safety and Immunogenicity:Incidence of AEs/SAEs/AESI,
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Incidence of drug-related AEs/SAEs/AESIs
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Safety and Immunogenicity: Anti-drug antibody (ADA) and neutralizing antibody (NAb) - number of subjects and incidence rate.
Lasso di tempo: over 28 weeks of treatment
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over 28 weeks of treatment
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 luglio 2026
Completamento primario (Stimato)
1 febbraio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 luglio 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 luglio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
17 luglio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 luglio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Carenza di fattore VII
Altri numeri di identificazione dello studio
- LS-SR604-VII-II01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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