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Sicurezza ed efficacia dell'AST-120 nei pazienti affetti da malattia di Crohn da lieve a moderata con fistole

27 maggio 2014 aggiornato da: Ocera Therapeutics

Uno studio multicentrico in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'AST-120 nei pazienti con malattia di Crohn da lieve a moderatamente attiva con fistole

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco sperimentale AST-120 nel trattamento di pazienti con malattia di Crohn da lieve a moderatamente grave che presentano fistole. Lo studio verificherà se i pazienti che ricevono AST-120 sperimentano o meno una maggiore riduzione del numero di fistole drenanti e un miglioramento degli altri sintomi della malattia di Crohn rispetto ai pazienti che ricevono placebo (materiale che non contiene alcun farmaco attivo).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco sperimentale AST-120 è composto da particelle di carbonio sferiche nere e inodori in bustine da 2 g (sacchetti di alluminio). Il placebo è costituito da sfere di cellulosa microcristallina, Celphere CP-305, colorate per corrispondere all'aspetto di AST-120, in bustine da 2 g (sacchetti di alluminio). Sia l'AST-120 che il placebo sono preparazioni orali (assunte per via orale). Entrambi sono insapore. Per prendere il prodotto, i pazienti apriranno le bustine, lasceranno cadere il contenuto direttamente sulla lingua e lo laveranno con 8 once di acqua.

I pazienti verranno assegnati in modo casuale (come il lancio di una moneta), a ricevere AST-120 o placebo. I pazienti avranno una probabilità del 50/50 di ricevere il placebo. I pazienti che partecipano a questo studio dovranno assumere una singola dose del farmaco oggetto dello studio (AST-120 o placebo) 3 volte al giorno, 30 minuti dopo un pasto, per 8 settimane, ed essere valutati alla Settimana 4 e alla Settimana 8. Si tratta di un trattamento "in cieco", il che significa che né il paziente né il medico dello studio sapranno se il paziente ha ricevuto il farmaco oggetto dello studio o il placebo.

Se, alla fine del primo ciclo completo di trattamento randomizzato (8 settimane), i pazienti non mostrano un miglioramento della loro condizione, possono avere la possibilità di ricevere il trattamento alternativo in cieco per un ciclo di trattamento (8 settimane). Il medico dello studio discuterà questa opzione con ciascun paziente individualmente. Durante questo secondo ciclo di trattamento, i pazienti saranno valutati alla settimana 12 e alla settimana 16. Se il paziente non risponde al trattamento alternativo in cieco o le sue condizioni peggiorano dopo 4 settimane (valutate alla settimana 12), può essere rimosso dallo studio a discrezione dello sperimentatore.

Se i pazienti rispondono al trattamento iniziale o al trattamento alternativo in cieco, saranno sottoposti a visite mediche/cliniche mensili per un massimo di 6 mesi (settimana 24) o fino a quando le loro condizioni non peggiorano o ricadono. I pazienti non riceveranno alcun farmaco in studio durante questo periodo di follow-up.

La ricaduta è definita per questo studio come:

  • un aumento di 1 o più nel numero di fistole drenanti per 2 visite consecutive rispetto al numero presente al momento della risposta (la risposta è definita come una riduzione di almeno il 50% del numero di fistole drenanti alla Settimana 8, o per quelle pazienti che ricevono un trattamento alternativo in cieco, settimana 16).

Ci sono un massimo di 8 visite di valutazione del paziente in questo studio (Screen, Baseline, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16, Settimana 20 e Settimana 24). Le valutazioni nella maggior parte di queste visite includono una revisione dei farmaci concomitanti, anamnesi/eventi avversi, esame fisico, esame della fistola, prelievi di sangue per i laboratori di sicurezza, test di gravidanza sulle urine per le donne e misurazione del peso corporeo. Ai pazienti verrà inoltre chiesto di tenere un diario giornaliero per registrare la frequenza dei movimenti intestinali, il benessere generale e l'uso di farmaci antidiarroici.

Il fallimento del trattamento in questo studio è definito da uno o più dei seguenti eventi verificatisi prima della settimana 8:

  • La necessità di terapie aggiuntive o aumento della dose per il trattamento della malattia di Crohn, compreso un aumento della dose di corticosteroidi a un livello superiore rispetto al basale
  • Sviluppo clinico/sintomatico di un ascesso
  • Evidenza clinica/sintomatica di stenosi
  • La necessità di un intervento chirurgico per la malattia di Crohn
  • Il paziente si ritira dallo studio

I pazienti saranno interrotti dallo studio in qualsiasi momento se si verificano una o più delle seguenti complicazioni:

  • Sviluppo di un ascesso o stenosi sintomatica
  • La necessità di un intervento chirurgico per la malattia di Crohn
  • Il verificarsi di qualsiasi altro evento che, a giudizio dello sperimentatore, giustifichi l'interruzione del paziente dallo studio

Inoltre, i pazienti il ​​cui punteggio CDAI è aumentato di > o = 70 punti sopra il basale o sopra i 400 verranno interrotti dallo studio.

La somministrazione di eventuali terapie aggiuntive o aumenti della dose di farmaci concomitanti (inclusi i corticosteroidi) per controllare la malattia di Crohn a valori superiori al basale durante la somministrazione del farmaco in studio (trattamento iniziale randomizzato o trattamento alternativo in cieco) richiederà l'interruzione del paziente dallo studio.

I pazienti interrotti saranno valutati in una visita di conclusione per documentare la mancanza di efficacia del trattamento e non verrà somministrato alcun ulteriore trattamento in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

191

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Univ Klinik fur Innere Medizin Innsbruck
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Universitatsklinik fur Innere Medizin I der PMU
      • Wien, Austria, 1090
        • AKH Wien - Univ Klinik Innere Med IV
  • Belgio
      • Bonheiden, Belgio, B-2820
        • Imelda General Hospital
      • Genk, Belgio, 3600
        • St. Jansziekenhuis/Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg, University of Leuven
      • Roeselare, Belgio, 8800
        • H.-Hartziekenhuis Roeselare-Menen VZW
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
        • GILDR Group, University of Edmonton
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1H2
        • Liver & Intestinal Research Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • CHU Hopital Nord, Service de Gastro-enterologie et nutrition
      • Caen, Francia, 14033
        • Hopital de la Cote de Nacre - CHU
      • Grenoble, Francia, 38043
        • CHU de Grenoble - Hôpital Nord
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Claude Huriez, Service des maladies de l'appareil disgestif
      • Marseille, Francia, 13915
        • Hopital Nord, Service de Gastro-Enterologie
      • Montpelier, Francia, 34295
        • Hopital Saint-Eloi, Service de Gastro-enterologie et transplantation
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU Hotel Dieu, Institut des Maladies de l'Appareil Digestif
      • Nice, Francia, 06202
        • CHU de Nice - Hopital de l'Archet 2
      • Paris, Francia, 75674
        • Hôpital Léopold BELLAN
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Universitätsklinikum Aachen
      • Berlin, Germania, D-13353
        • Charité-Campus Virchow-Klinikum
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitat Frankfurt am Main
      • Hannover, Germania, D-30623
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Germania, D-69120
        • Universitatsklinik Heidelberg Abteilung Gastroenterologie und Hepatologie
      • Kiel, Germania, D-24105
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Munchen, Germania, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TUM II
      • Regensburg, Germania, 93047
        • Universitätsklinikum Regensburg
      • Rostock, Germania, D-18057
        • Universitat Rostock - Midizinische Fakultat
      • Tubingen, Germania, D-72026
        • Medizinische Universitätsklinik Tübingen
      • Ulm, Germania, D-89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israele, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israele, 95146
        • Strauss Medical Center
      • Kfar Saba, Israele, 44281
        • Meir Hospital
      • Petah Tikva, Israele, 48100
        • Rabin Medical Center, Bellinson Hospital
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Sheba medical center
      • Rehovot, Israele, 76100
        • Kaplan Medical Center
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Erasmus MC, Department of Gastroenterology and Hepatology
  • Polonia
      • Katowice, Polonia, 40-752
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny Slaskiej AM
      • Krakow, Polonia, 31-531
        • Zakaznych Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie
      • Lodz, Polonia, 90-647
        • Korektalnej Uniwersytetu Medycznego w Lodzi
      • Olomouc, Polonia, 775 20
        • University Hospital Olomouc, 2nd Internal Department
      • Poznan, Polonia, 06-355
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 2 im. Heliodora
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital
      • Wroclaw, Polonia, 50-326
        • Katedra Klinika Gastroenterologi, Akedemil Medycanej we Wroclawiu
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8HW
        • Bristol Royal Infirmary, Dept. of Gastroenterology
      • Chester, Regno Unito, CH2 1UL
        • Countess of Chester Hospital
      • Kilmarnock, Regno Unito, KA2 0BE
        • Crosshouse Hospital
      • Leicester, Regno Unito, LE5 4PW
        • Leicester General Hospital - GI Research Unit
      • London, Regno Unito, NW1 2BU
        • University College London Hospital, Dept. of Gastroenterology
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital, Dept. of Gastroenterology
  • Repubblica Ceca
      • Brno, Repubblica Ceca, 625 00
        • University Hospital Brno, Internal and Gastroenterology Department
      • Liberec, Repubblica Ceca, 460 63
        • Regional Hospital Liberec, Department of Gastroenterology
      • Prague 2, Repubblica Ceca, 120 00
        • University Hospital Prague 2, 4th Department of Internal Medicine
      • Prague 4, Repubblica Ceca, 140 00
        • Thomayer's University Hospital Prague, 2nd Internal Department
      • Prague 4, Repubblica Ceca, 140 21
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine
  • Stati Uniti
    • California
      • Anaheim, California, Stati Uniti, 92801
        • Advanced Clinical Research Institute
      • San Carlos, California, Stati Uniti, 94070
        • Digestive Care Medical Center
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Shafran Gasteroenterology Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637-1426
        • University Of Chicago Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University, Outpatient Clinical Research Facility
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky Chandler Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville, Department of Surgery
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Metropolitan Gastroenterology Group/Chevy Chase Clinical Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Chesterfield, Michigan, Stati Uniti, 48047
        • Clinical Research Institute of Michigan, LLC
    • New Jersey
      • Fort Lee, New Jersey, Stati Uniti, 07024
        • Drs. Scherf, Chessler, Zingler & Spinnell, MD, PA
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Long Island Clinical Research Associates, LLP
      • New York, New York, Stati Uniti, 10028
        • Mount Sinai School of Medicine, IBD Research Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28211
        • Carolina Digestive Health Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals of Cleveland
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic - Department of Gastroenterology
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • The Penn State University, Milton S. Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Digestive Disease Center/MUSC
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • Memphis Gastroenterology Group, PC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53715
        • Dean Foundation Research Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, H-1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungheria, H-1088
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungheria, H-1076
        • Peterfy Sandor utcai Korhaz-Rendelointezet
      • Miskolc, Ungheria, H-3501
        • Miskolc Megyei Jogu Onkormanyzat Semmelweis Oktato Korhaz-Rendelointezet
      • Szeged, Ungheria, H-6701
        • Szegedi Tudomanyegyetem, I.sz. Belgyogyaszati Klinika

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Peso corporeo > o = 40 kg
  • Diagnosi documentata della malattia di Crohn, compresi i pazienti con diagnosi documentata di ileite, colite o ileocolite
  • Presenza di almeno una fistola drenante. I pazienti con fistole enterocutanee possono essere inclusi se hanno > o = 1 fistola perianale drenante. Le donne con fistole rettovaginali possono essere incluse se hanno > o = 1 fistola perianale drenante.
  • Punteggio dell'indice di attività della malattia di Crohn (CDAI) <400
  • Conta piastrinica (trombociti) > o = 100.000/uL
  • In grado e disposto a rispettare tutte le procedure del protocollo per la durata dello studio
  • In grado e disposto a comprendere, firmare e datare un documento di consenso informato e autorizzare l'accesso alle informazioni sanitarie protette
  • Le femmine devono essere in postmenopausa, chirurgicamente incapaci di avere figli o praticare un metodo affidabile di controllo delle nascite (contraccettivi ormonali, dispositivi intrauterini, spermicida e barriera). Anche la sterilità del partner/coniuge può qualificarsi a discrezione dello Sperimentatore. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo al basale.

Criteri di esclusione:

  • Mancata risposta a infliximab o altri immunosoppressori/ immunomodulatori biologici per le fistole associate alla malattia di Crohn (la risposta è definita come una riduzione > o = 50% rispetto al basale del numero di fistole per almeno quattro settimane); possono essere inclusi i pazienti che rispondono una volta a infliximab e alla fine falliscono
  • Terapia con infliximab (e/o altri immunosoppressori biologici/immunomodulatori) nei 3 mesi precedenti l'arruolamento nello studio
  • Presenza di stenosi sintomatiche o suggerimento di significativa ostruzione clinica
  • I pazienti con setoni sono esclusi, a meno che i setoni non vengano rimossi entro 48 ore prima dell'ingresso nello studio
  • Presenza di fistole entero-entero, retto-vescicolari, entero-vescicolari
  • Conta piastrinica (trombociti) < 100.000/uL
  • Punteggio CDAI > o = 400
  • Il paziente non è in grado di mantenere una dose stabile di farmaci concomitanti per la malattia di Crohn per almeno 10 settimane secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Diarrea attualmente non trattata sintomatica dovuta a condizioni diverse dal morbo di Crohn da lieve a moderatamente attivo (ad es. gastroenterite batterica o parassitaria, diarrea da sali biliari, ecc.)
  • Diarrea grave definita da > 10 movimenti intestinali liquidi al giorno
  • Altre manifestazioni locali della malattia di Crohn da lieve a moderatamente attiva come ascessi o altre manifestazioni patologiche per le quali potrebbe essere indicato un intervento chirurgico o che potrebbero precludere l'utilizzo di un CDAI per valutare la risposta alla terapia (ad esempio, sindrome dell'intestino corto)
  • Presenza di ileostomia
  • Ricezione di nutrizione parenterale totale (TPN) come unica fonte di nutrimento entro 3 settimane dallo screening
  • Scarsa tollerabilità della venipuntura o mancanza di un adeguato accesso venoso per il prelievo di sangue richiesto.
  • Emoglobina < 8,5 g/dL (femmine) o emoglobina < 10 g/dL (maschi) allo Screen
  • Donne in gravidanza, allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio
  • Altre gravi malattie fisiche o psichiatriche negli ultimi 6 mesi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influirebbero sulla capacità del paziente di completare lo studio
  • Malattia sistemica incontrollata
  • Pazienti sottoposti a chemioterapia per il trattamento del cancro
  • Ipersensibilità nota o controindicazione a qualsiasi componente del prodotto in esame (farmaci dello studio) o diagnostica utilizzata
  • Partecipazione a un altro studio entro otto (8) settimane prima dello studio
  • Impossibilità di partecipare a tutte le visite previste dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: 2
Celphere® CP-305, colorato per corrispondere all'aspetto di AST-120, in bustine da 2 g
Droga: AST-120
orale, bustina, 2 grammi tre volte al giorno per 8 settimane
Sperimentale: 1
AST-120, bustine da 2 grammi
Droga: AST-120
orale, bustina, 2 grammi tre volte al giorno per 8 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Efficacia: la percentuale di pazienti considerati "successi terapeutici" definita da una riduzione di almeno il 50% del numero di fistole drenanti sia alla settimana 4 che alla settimana 8 di un periodo di trattamento di 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
8 settimane
Sicurezza: eventi avversi ritenuti possibilmente, probabilmente o sicuramente correlati al farmaco oggetto dello studio durante le 8 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 8 settimane
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Efficacia: 100% di fistole non drenanti sia alla settimana 4 che alla settimana 8
Lasso di tempo: 8 settimane
8 settimane
Efficacia: risposta della fistola alla settimana 8
Lasso di tempo: 8 settimane
8 settimane
Efficacia: variazione dei punteggi CDAI rispetto al basale in 8 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 8 settimane
8 settimane
Sicurezza: test clinici di laboratorio (elettroliti)
Lasso di tempo: 8 settimane
8 settimane
Sicurezza: sviluppo di ascessi
Lasso di tempo: 8 settimane
8 settimane
Sicurezza: esame fisico, segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e temperatura)
Lasso di tempo: 8 settimane
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ocera Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Laurent Fischer, MD, Ocera Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 maggio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 maggio 2006

Primo Inserito (Stima)

3 maggio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

30 maggio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2014

Ultimo verificato

1 maggio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AST001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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