Emangioma associato ad alti tassi di morbilità
Emangioma associato ad alti tassi di morbilità: uno studio prospettico
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
I grandi emangiomi del viso possono essere associati ad anomalie dei vasi sanguigni della testa e del torace. L'acronimo PHACES indica l'associazione di Fossa posteriore e altre malformazioni cerebrali, Emangioma facciale, Anomalie arteriose, Coartazione dell'aorta e altri difetti cardiaci, Anomalie oculari e Malformazioni sternali. I soggetti dello studio saranno reclutati attraverso il dipartimento di dermatologia pediatrica in diverse città. Tutti i pazienti di età compresa tra 0 e 1 anno, che presentano un emangioma facciale di grandi dimensioni (> 22 cm ^ 2) saranno invitati a partecipare allo studio. I genitori saranno intervistati per ottenere la storia personale, medica e familiare.
I pazienti saranno sottoposti a valutazione standard di cura per emangioma facciale con rischio di sindrome PHACE. Ciò include esame della pelle, degli occhi e neurologico, fotografia, risonanza magnetica (MRI) di testa/collo/torace e test di laboratorio che richiedono campioni di sangue, urina o feci. Non verranno eseguiti altri test per la partecipazione allo studio.
Gli emangiomi lombosacrali dell'infanzia (emangioma nella parte bassa della schiena) possono essere associati ad anomalie della colonna vertebrale. "Sindrome del midollo ancorato" indica una condizione causata da un allungamento anomalo del midollo spinale. Nel tempo questa condizione può portare a danni neurologici. Anche se spesso non ci sono sintomi fino all'età adulta, può diventare evidente durante l'infanzia. I sintomi più comuni sono: mal di schiena, dolore e debolezza delle gambe, problemi di deambulazione e perdita di controllo della vescica e dell'intestino. "Disrafismo spinale occulto" è il termine usato quando il difetto della colonna vertebrale è nascosto sotto la pelle normale. Abbiamo notato che i neonati con emangioma nella zona lombare sono più inclini a presentare un difetto spinale nascosto.
I soggetti dello studio saranno reclutati attraverso i dipartimenti di dermatologia pediatrica in diverse città. Tutti i pazienti di età compresa tra 0 e 18 anni, che presentano emangioma lombosacrale (> 2,5 cm di diametro sovrastante la colonna vertebrale) saranno invitati a partecipare allo studio. I genitori saranno intervistati per ottenere la storia personale, medica e familiare.
I pazienti saranno sottoposti a valutazione standard di cura per l'emangioma lombosacrale. Ciò include la pelle, l'esame neurologico, la fotografia, la risonanza magnetica (MRI) della schiena, i test di laboratorio che richiedono campioni di sangue, urina o feci. Non verranno eseguiti test aggiuntivi solo per la partecipazione allo studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Beth Drolet, MD
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Emangioma facciale segmentale
Criterio di inclusione:
- Neonati di età inferiore a 1 anno
- Emangiomi della zona testa/facciale che misurano 22 cm2 o più.
Criteri di esclusione:
- Bambini di età superiore a 1 anno.
- Bambini con emangiomi segmentari presenti in sedi diverse dalla testa.
- Bambini che presentano emangiomi localizzati (focali) o indeterminati in qualsiasi sede.
- Bambini con altri tumori vascolari (come angioma a ciuffo, emangioendotelioma kaposiforme, emangioma congenito non involutivo o emangioma congenito a rapida involuzione) o malformazioni vascolari.
Emangioma lombosacrale
Criterio di inclusione:
- Soggetti di età inferiore a 18 anni.
- Emangioma, precursore dell'emangioma o emangioma residuo definitivo di diametro superiore a 2,5 cm, sovrastante la linea mediana della colonna lombare o della colonna sacrale in cui qualsiasi porzione dell'emangioma si trova sopra la linea mediana.
Criteri di esclusione:
- Escludendo gli emangiomi perirettali che non si estendono sulla colonna sacrale.
- Escludendo gli emangiomi perineali che si estendono fino a ricoprire la colonna sacrale.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Selezione
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Emangioma facciale
Pazienti con grande emangioma facciale.
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MRI della testa e della colonna vertebrale C
Esame dermatologico completo per identificare e caratterizzare la natura delle anomalie dermatologiche
Altri nomi:
Esame cardiaco completo
Altri nomi:
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Altro: Emangioma lombosacrale
Pazienti con emangioma lombosacrale.
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Esame dermatologico completo per identificare e caratterizzare la natura delle anomalie dermatologiche
Altri nomi:
Risonanza magnetica della colonna vertebrale.
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Altro: Emangiomi multipli
pazienti con emangiomi multipli (>5)
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Esame dermatologico completo per identificare e caratterizzare la natura delle anomalie dermatologiche
Altri nomi:
Risonanza magnetica della colonna vertebrale.
Ecografia addominale per rilevare emangiomi epatici
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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MRI/MRA di testa/collo/torace.
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Diagnosi clinica della sindrome di PHACE
Lasso di tempo: 2 anni
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Per i soggetti nel braccio dello studio relativo all'emangioma facciale grande, è stata condotta una valutazione clinica da parte di medici qualificati per determinare se ciascun soggetto soddisfacesse o meno i criteri diagnostici per la sindrome PHACE.
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2 anni
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Anomalie spinali
Lasso di tempo: 2 anni
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Il numero di soggetti con emangioma lombrosacrale con anomalie spinali confermate rilevate tramite risonanza magnetica lombrosacrale.
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2 anni
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Anomalie cerebrali cerebrovascolari e strutturali
Lasso di tempo: 2 anni
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Il numero di soggetti PHACE identificati con anomalie cerebrali cerebrovascolari e/o strutturali rilevate mediante risonanza magnetica.
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2 anni
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Anomalie cardiache rilevate tramite esame clinico
Lasso di tempo: 2 anni
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Il numero di soggetti con sindrome PHACE clinicamente definita che sono stati identificati come affetti da anomalie cardiache dopo l'esame clinico.
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2 anni
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Frequenza degli emangiomi epatici rilevati tramite ecografia addominale
Lasso di tempo: 2 anni
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Il numero di partecipanti con emangiomi cutanei infantili multipli (maggiori o uguali a 5) che sono stati trovati con emangiomi epatici tramite l'ecografia addominale statunitense.
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Maria Garzon, MD, Columbia University
- Investigatore principale: Denise Metry, MD, Baylor College of Medicine
- Investigatore principale: Ilona Frieden, MD, University of California, San Francisco
- Investigatore principale: Julie Powell, MD, Hopital Sainte-Justine
- Investigatore principale: Anne Lucky, MD, Children's Hospital of Cincinnati
- Investigatore principale: Sharon Glick, MD, State University of New York - Downstate Medical Center
- Investigatore principale: Eulalia Baselga, MD, Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
- Investigatore principale: Anita Haggstrom, M.D., Indiana University
- Investigatore principale: Anthony Mancini, MD, Northwestern University
- Investigatore principale: Kimberly Horii, MD, Children's Mercy Hospital Kansas City
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- High Risk Hemangioma
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