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Studio sulla sicurezza e l'efficacia del fattore di crescita insulino-simile umano ricombinante-I/fattore di crescita simile all'insulina umano ricombinante-3 (rhIGF-I/rhIGFBP-3) nella distrofia miotonica di tipo 1

8 dicembre 2021 aggiornato da: Insmed Incorporated

Uno studio clinico di fase II controllato con placebo, randomizzato, in doppio cieco per valutare gli endpoint di tollerabilità, sicurezza ed efficacia dopo la somministrazione di fattore di crescita simile all'insulina umano ricombinante-I/proteina legante il fattore di crescita simile all'insulina umana ricombinante-3 (rhIGF-I/ rhIGFBP-3) per 24 settimane negli adulti con distrofia miotonica di tipo 1

Studiare gli effetti del trattamento con rhIGF-I/rhIGFBP-3 per 24 settimane su endpoint di resistenza, deambulazione, funzionamento cognitivo, insulino-resistenza, livelli lipidici, funzione muscolare e forza, dolore, funzionamento gastrointestinale e qualità della vita nei pazienti con DM1

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Misure di efficacia:

Resistenza, Deambulazione, Funzione cognitiva, Insulino-resistenza, Colesterolo e trigliceridi, Funzione e forza muscolare, Dolore, Funzione gastrointestinale, Qualità della vita

CRITERI MINIMI DI INCLUSIONE

  1. Una diagnosi di DM1, confermata dalla mutazione genetica DM1
  2. Età da 21 a 65 anni (inclusi)
  3. Capacità di camminare per 30 piedi - è consentita l'assistenza con il bastone e/o il rinforzo delle gambe
  4. In grado di auto-somministrarsi il farmaco in studio mediante iniezione sottocutanea o l'assistente è disponibile per somministrare il farmaco in studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

69

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine Medical Center; MDA, ALS and Neuromuscular Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester, Neuromuscular Disease Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregan Health and Science University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555-0539
        • Universit of Texas Medical Branch
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 21 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione (l'elenco non è inclusivo):

  • Una diagnosi di DM1, confermata dalla mutazione genetica DM1
  • Capacità di camminare per 30 piedi - è consentita l'assistenza con il bastone e/o il rinforzo delle gambe
  • In grado di auto-somministrarsi il farmaco in studio mediante iniezione sottocutanea o l'assistente è disponibile per somministrare il farmaco in studio

Criteri di esclusione (l'elenco non è inclusivo):

  • DM1 congenito
  • Peso superiore a 100 kg o indice di massa corporea superiore a 30 kg/m2
  • Precedente trattamento con glucocorticoidi, steroidi anabolizzanti, testosterone, ormone della crescita, agente sperimentale entro 60 giorni dallo screening
  • La diagnosi attuale o la storia di malignità si aspettano per cancro della pelle curato chirurgicamente o pilomatricoma
  • Cambiamenti nei farmaci ipolipemizzanti durante i 3 mesi precedenti lo screening
  • Debolezza diaframmatica tale che i pazienti non sono in grado di tollerare la posizione supina, o compromissione della deglutizione tale che i pazienti non sono in grado di mantenere la nutrizione senza l'uso della gastrostomia.
  • Grave malattia psichiatrica (depressione grave, disturbo bipolare o schizofrenia) entro dodici mesi dallo screening
  • Storia di non conformità con altre terapie

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: placebo
1,0 mg/kg di rhIGF-I/rhIGFBP-3 o placebo al giorno, iniezioni sottocutanee dal basale fino all'ultimo giorno della visita di fine studio.
Sperimentale: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Droga: rhIGF-I/rhIGFBP-3
1,0 mg/kg di rhIGF-I/rhIGFBP-3 o placebo al giorno, iniezioni sottocutanee dal basale fino all'ultimo giorno della visita di fine studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della distanza percorsa dal basale alla settimana 24 valutata dalla distanza del test del cammino in sei minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il 6MWT ha misurato la distanza in metri che i partecipanti sono stati in grado di percorrere per un totale di sei minuti. Dopo un periodo di riposo di 10 minuti, i partecipanti hanno completato il 6MWT su una superficie dura e piana al basale e alla settimana 24.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nel conteggio dei passi giornalieri
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il numero di passi compiuti al giorno è stato misurato utilizzando un monitor dell'attività dei passi per 7 giorni al basale e di nuovo alla settimana 24. È stata misurata la variazione rispetto ai punteggi basali dove una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione del numero di passi giornalieri.
Basale e settimana 24
Indice di picco di attività: variazione rispetto al basale del numero di passi percorsi al minuto durante il periodo di 30 minuti di camminata più veloce
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
L'indice di attività di picco misura il numero di passi compiuti nei 30 minuti di camminata più veloce verificatisi in un periodo di 24 ore. Questo è stato misurato utilizzando un monitor dell'attività del passo per 7 giorni al basale e di nuovo alla settimana 24. È stata misurata la variazione dei punteggi rispetto al basale in cui una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento del numero di passi compiuti durante il periodo di 30 minuti di camminata più veloce.
Basale e settimana 24
Indice di attività sostenuta: variazione rispetto al basale nel numero più elevato di passi percorsi al minuto in 20 minuti di attività
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
L'indice di attività sostenuta misura il numero più elevato di passi sostenuti per un periodo continuo di 20 minuti. Questo è stato misurato utilizzando un monitor dell'attività del passo per 7 giorni al basale e di nuovo alla settimana 24. È stata misurata la variazione rispetto ai punteggi basali in cui una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento del numero di passi percorsi in 20 minuti di attività.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nella percentuale di tempo che i partecipanti hanno trascorso inattivi
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
È stata misurata la variazione rispetto ai punteggi basali dove una variazione negativa rispetto al basale indica meno tempo trascorso inattivo.
Basale e settimana 24
Modifica rispetto al basale del tempo impiegato dai partecipanti per salire e scendere 4 gradini
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
I partecipanti sono stati cronometrati sulla loro capacità di salire 4 gradini e cronometrati separatamente per scendere 4 gradini al basale e alla settimana 24. Le scale erano autoportanti o ad ogni valutazione veniva utilizzata la stessa rampa di scale. È stata misurata la variazione dei punteggi rispetto al basale in cui una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento del tempo impiegato dai partecipanti per salire o scendere 4 gradini.
Basale e settimana 24
Modifica dalla linea di base nel tempo impiegato per attraversare 30 piedi
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
I partecipanti sono stati cronometrati sulla loro capacità di percorrere 30 piedi sulla stessa superficie ad ogni valutazione al basale e alla settimana 24. È stata misurata la variazione rispetto ai punteggi basali dove una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento nel tempo impiegato per percorrere 30 piedi.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi dei test Purdue Pegboard
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il Purdue Pegboard Test consiste in una tavola con due serie di 25 fori, 4 coppe concave e una serie di piccoli perni di metallo. I partecipanti dovevano raccogliere gli spilli da un supporto e inserirli nei fori il più rapidamente possibile nell'arco di 30 secondi con la mano dominante. Il punteggio è stato calcolato come il numero di birilli inseriti nei fori in 30 secondi ed è stato misurato al basale e alla settimana 24. È stata misurata la variazione rispetto ai punteggi di base in cui una variazione positiva rispetto alla linea di base indica un miglioramento nel numero di birilli posizionati sulla scacchiera.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale del volume della capacità vitale forzata (FVC) da seduti o sdraiati
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
FVC è il volume d'aria che può essere espirato forzatamente dai polmoni dopo aver fatto il respiro più profondo possibile, misurato dalla spirometria.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale della percentuale di capacità vitale forzata (FVC) prevista da seduti o sdraiati
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
FVC è il volume d'aria che può essere espirato forzatamente dai polmoni dopo aver fatto il respiro più profondo possibile, misurato dalla spirometria.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi del test muscolare manuale (MMT).
Lasso di tempo: Basale e settimana 24

La MMT è stata utilizzata per valutare la forza muscolare nei muscoli distali e nei muscoli prossimali. Le valutazioni dei muscoli distali includevano l'estensione del polso, la flessione del polso, la dorsiflessione della caviglia e la flessione plantare. Le valutazioni dei muscoli prossimali includevano abduzione della spalla, estensione del gomito, flessione del gomito, estensione dell'anca, abduzione dell'anca, flessione dell'anca, estensione del ginocchio e flessione del ginocchio.

Nella MMT, a ciascuna valutazione muscolare è stato assegnato un punteggio da 0 a 5, dove 0 indicava "nessuna contrazione palpabile" e 5 indicava "forza normale". I punteggi di ciascun muscolo sono stati sommati e il punteggio complessivo massimo di tutti i muscoli misurati era 140, il punteggio distale massimo era 40 e il punteggio prossimale massimo era 80. I punteggi più alti indicavano una maggiore forza muscolare. È stata misurata la variazione rispetto ai punteggi basali in cui una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento della forza muscolare.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi T del test di promemoria selettivo (parola totale e parole ritardate)
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il Selective Reminding Test misura l'apprendimento verbale e la memoria e consiste nel ricordare un elenco verbale di 12 parole. I partecipanti dovevano ricordare le 12 parole presentate. Le parole mancanti durante il richiamo sono state presentate di nuovo e il processo è stato ripetuto fino a quando tutte le 12 parole non sono state richiamate correttamente. Il richiamo totale dell'elenco di parole e il richiamo ritardato sono stati calcolati come punteggi T. I punteggi grezzi sono stati convertiti in T-score utilizzando i dati normativi disponibili. È stata misurata la variazione rispetto al basale dei punteggi T in cui una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento delle prestazioni.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi grezzi del test di promemoria selettivo (richiamo e riconoscimento guidati)
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il Selective Reminding Test misura l'apprendimento verbale e la memoria e consiste nel ricordare un elenco verbale di 12 parole. I partecipanti dovevano ricordare le 12 parole presentate. Le parole perse durante il richiamo sono state presentate di nuovo e il processo viene ripetuto fino a quando tutte le 12 parole non sono state richiamate correttamente. I punteggi di richiamo guidato variavano da 0 a 11 e i punteggi di riconoscimento a scelta multipla variavano da 0 a 12. È stata misurata la variazione rispetto ai punteggi basali in cui una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento del richiamo verbale e della memoria.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi dei test Rey Complex Figure (RCF).
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il Rey Complex Figure Test (RCFT) valuta la capacità di costruzione visuospaziale e la memoria visiva attraverso quattro diversi test: copia (copia di una figura geometrica complessa), richiamo immediato della figura (disegna una figura dalla memoria a 3 minuti), richiamo ritardato (disegna una figura a 30 minuti dopo la copia iniziale), e punteggio di riconoscimento (selezionando le singole parti della figura dagli schizzi forniti). Le performance di copia sono suddivise in 18 componenti con un punteggio massimo di 2 ciascuna. Il punteggio massimo per ogni figura è 36.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi dei test di sequenza di lettere e numeri (LNS).
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il test LNS della Welchsler Adult Intelligence Scale-III è stato utilizzato per valutare la memoria di lavoro. Il test richiedeva che i partecipanti ricordassero, in ordine, numeri e lettere presentati in una sequenza non ordinata. Il numero di articoli è 21. Con ogni elemento contrassegnato con 0 se riportato in modo errato o 1 se riportato correttamente, il punteggio massimo è 21. I punteggi grezzi sono stati convertiti in punteggi T utilizzando i dati normativi disponibili. È stata misurata la variazione rispetto al basale dei punteggi T in cui una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento delle prestazioni.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi del Trail Making Test (TMT).
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il TMT valuta la funzione esecutiva, il sequenziamento, la flessibilità mentale, la velocità di estensione visiva e la funzione motoria. In TMT Parte A, il partecipante doveva tracciare linee nell'ordine corretto tra 25 numeri disposti a caso sulla pagina. In TMT Parte B, il partecipante doveva tracciare linee tra 25 numeri e lettere in ordine alternato (ad esempio, 1-A-2-B... ecc.). I tempi per la Parte A e la Parte B sono stati utilizzati per derivare i punteggi T che possono variare da un minimo di 0 a un massimo di 100. I punteggi grezzi sono stati convertiti in punteggi T utilizzando i dati normativi disponibili. È stata misurata la variazione rispetto al basale dei punteggi T in cui una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento delle prestazioni.
Basale e settimana 24
Modifica dalla linea di base nei punteggi dei test Stroop Color Word
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Lo Stroop Colour Word Test misura l'attenzione selettiva e la flessibilità cognitiva. Il test ha tre parti, il test Word (leggere le parole), il test Color (nominare il colore dell'inchiostro in cui sono visualizzate le parole) e il test Colour-Word (dire il colore dell'inchiostro senza leggere la parola). Un punteggio di interferenza è stato calcolato dai punteggi Colore, Parola e Colore-Parola ed è un'indicazione di quanto bene una persona può completare un'attività ignorando le informazioni interferenti. I punteggi grezzi sono stati convertiti in punteggi T utilizzando i dati normativi disponibili. I punteggi vanno da 0 a 100. È stata misurata la variazione rispetto al basale dei punteggi T in cui una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento delle prestazioni.
Basale e settimana 24
Modifica dei punteggi dal basale alla settimana 24 nel questionario Beck Depression Inventory II (BDI-II)
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
BDI-II è uno strumento di autovalutazione convalidato di 21 domande, ciascuna con un punteggio da 0 a 3. I punteggi totali vanno da 0 a 63, con punteggi totali più alti che indicano sintomi di depressione più gravi. {0-9: indica depressione minima; 0-18: indica lieve depressione; 19-29: indica depressione moderata; 30-63: indica una grave depressione. I punteggi più bassi indicano una depressione minima o assente, con un punteggio totale massimo di 63.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale della concentrazione media di glucosio a digiuno nel sangue
Lasso di tempo: Baseline - Pre-dose e 30, 60, 90 e 120 minuti dopo la soluzione di glucosio; Settimana 24 - Pre-dose e 30, 60, 90 e 120 minuti dopo la soluzione glucosata
Ai partecipanti sono stati somministrati 75 grammi (g) di soluzione di glucosio prima della somministrazione della prima dose di IPlex™ e dopo la somministrazione dell'ultima dose. Un test di tolleranza al glucosio orale di 2 ore (OGTT) è stato eseguito in condizioni di digiuno.
Baseline - Pre-dose e 30, 60, 90 e 120 minuti dopo la soluzione di glucosio; Settimana 24 - Pre-dose e 30, 60, 90 e 120 minuti dopo la soluzione glucosata
Variazione rispetto al basale della concentrazione media di insulina a digiuno nel sangue
Lasso di tempo: Baseline - Pre-dose e 30, 60, 90 e 120 minuti dopo la soluzione di glucosio; Settimana 24 - Pre-dose e 30, 60, 90 e 120 minuti dopo la soluzione glucosata
Ai partecipanti sono stati somministrati 75 g di soluzione di glucosio prima della somministrazione della prima dose di IPLEX™ e dopo la somministrazione dell'ultima dose. Un OGTT di 2 ore è stato eseguito a digiuno.
Baseline - Pre-dose e 30, 60, 90 e 120 minuti dopo la soluzione di glucosio; Settimana 24 - Pre-dose e 30, 60, 90 e 120 minuti dopo la soluzione glucosata
Variazione rispetto al basale dell'indice di controllo qualitativo della sensibilità all'insulina (QUICKI)
Lasso di tempo: Basale e settimana 24

Il QUICKI si basa sulle misurazioni della glicemia e dell'insulina a digiuno e viene calcolato utilizzando la seguente equazione:

QUICKI = 1/[ log(glicemia a digiuno in mg/dL) + log (insulina a digiuno in uU/mL) ]
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale dell'indice di sensibilità all'insulina-Matsuda (ISI-Matsuda)
Lasso di tempo: Basale e settimana 24

L'ISI-Matsuda si basa sui valori medi di glucosio e insulina ottenuti durante l'intero test di tolleranza al glucosio orale e sono calcolati utilizzando la seguente equazione:

ISI = 10.000 / √ [glicemia a digiuno (mg/dL) x insulina a digiuno (uU/mL) x glicemia media x insulina media]
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale del livello totale di colesterolo nel sangue
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione del livello di colesterolo totale nel sangue.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale del livello totale di lipoproteine ​​a bassa densità (LDL) nel sangue
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Una variazione positiva rispetto al basale indica un aumento del livello totale di LDL nel sangue.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale del livello totale di lipoproteine ​​ad alta densità (HDL) nel sangue
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione del livello totale di HDL nel sangue.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale del livello totale di trigliceridi nel sangue
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione del livello totale di trigliceridi nel sangue.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi del questionario sulla frequenza dei sintomi (GSFQ) della malattia da reflusso gastroesofageo (GERD)
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il GSFQ contiene 6 domande che valutano la frequenza di alcuni sintomi di MRGE e il loro impatto sulla vita quotidiana. I punteggi sono stati convertiti e riportati su 100 con punteggi più alti indicativi di sintomi GERD più frequenti e intensi. La variazione rispetto ai punteggi basali è stata misurata laddove una variazione negativa rispetto al basale indica sintomi di MRGE meno frequenti e intensi.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi del questionario sulla scala di valutazione dei sintomi gastrointestinali per la sindrome dell'intestino irritabile (GSRS-IBS)
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il GSRS-IBS ha 13 domande volte a identificare la frequenza e l'intensità dei sintomi dell'IBS durante l'ultima settimana. Alle risposte viene assegnato un punteggio da 1 (nessun disagio) a 7 (molto grave disagio). È stato calcolato un punteggio totale compreso tra 0 e 78. Un punteggio più basso indica un minor disagio dovuto ai sintomi dell'IBS. È stata misurata la variazione rispetto ai punteggi basali in cui una variazione positiva rispetto al basale indica un aumento del disagio dovuto ai sintomi dell'IBS.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi del questionario sui disturbi della deglutizione (SDQ).
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
L'SDQ aveva 15 domande relative alla fase orale e alla fase faringea della deglutizione. Alle risposte di 14 domande è stato assegnato un numero (0-3) basato su una scala verbale a 4 punti (mai, raramente, frequentemente, molto frequentemente) e l'ultima domanda era una domanda sì o no sulle infezioni respiratorie. Un punteggio più alto è indicativo di maggiori problemi di deglutizione con 44,5 come punteggio più alto possibile. Un punteggio totale ≥ 11 suggerisce una compromissione. La variazione rispetto ai punteggi basali è stata misurata laddove una variazione positiva rispetto al basale indica un aumento della compromissione della deglutizione.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale in forma breve (36) (SF-36) Punteggi del questionario
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
L'SF-36 è un questionario di 36 voci che valuta la qualità della vita attraverso la salute fisica e mentale attraverso otto scale, che sono le somme pesate delle domande nella loro sezione. Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100 partendo dal presupposto che ogni domanda abbia lo stesso peso. Più basso è il punteggio maggiore è la disabilità. Più alto è il punteggio minore è la disabilità. È stata misurata la variazione rispetto ai punteggi basali laddove una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento della qualità della vita.
Basale e settimana 24
Cambiamento rispetto al basale in breve Questionario sull'inventario del dolore (BPI) - Punteggi di gravità
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il BPI contiene 15 domande che valutano la gravità del dolore e il suo impatto o interferenza sulle funzioni della vita quotidiana. La gravità del dolore è stata misurata come media di 7 elementi del questionario su una scala a 11 punti dove 0 indica nessun dolore e 10 indica il dolore peggiore. Un punteggio più alto indica un dolore maggiore. Le categorie valutate includono il peggior dolore nelle 24 ore e il dolore medio. La variazione rispetto ai punteggi basali è stata misurata laddove una variazione positiva rispetto al basale indica un peggioramento del dolore.
Basale e settimana 24
Questionario Change From Baseline in Brief Pain Inventory (BPI) - Punteggi di interferenza
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Il BPI contiene 15 domande che valutano la gravità del dolore e il suo impatto o interferenza sulle funzioni della vita quotidiana. L'interferenza del dolore è misurata come media di 7 elementi su una scala a 11 punti dove 0 indica nessuna interferenza e 10 indica un'interferenza completa. Un punteggio più alto indica una maggiore menomazione dovuta al dolore. La variazione rispetto ai punteggi basali è stata misurata laddove una variazione positiva rispetto al basale indica un peggioramento dell'interferenza dovuta al dolore.
Basale e settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Insmed Incorporated

Collaboratori

Muscular Dystrophy Association

Investigatori

  • Cattedra di studio: Richard Moxley, M.D., University of Rochester Neuromuscular Disease Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2007

Completamento primario (Effettivo)

29 dicembre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

29 dicembre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 dicembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2007

Primo Inserito (Stima)

20 dicembre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 dicembre 2021

Ultimo verificato

1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INSM-110-1001

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