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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von rekombinantem Human-Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor-I/Rekombinantem Human-Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor-Bindungsprotein-3 (rhIGF-I/rhIGFBP-3) bei Myotoner Dystrophie Typ 1

8. Dezember 2021 aktualisiert von: Insmed Incorporated

Eine placebokontrollierte, randomisierte, doppelblinde klinische Phase-II-Studie zur Bewertung der Verträglichkeits-, Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte nach Verabreichung von rekombinantem humanem insulinähnlichem Wachstumsfaktor-I/rekombinantem humanem insulinähnlichem Wachstumsfaktor-Bindungsprotein-3 (rhIGF-I/ rhIGFBP-3) für 24 Wochen bei Erwachsenen mit Myotoner Dystrophie Typ 1

Es sollten die Auswirkungen einer 24-wöchigen rhIGF-I/rhIGFBP-3-Behandlung auf Ausdauer, Gehfähigkeit, kognitive Funktion, Insulinresistenz, Lipidspiegel, Muskelfunktion und -kraft, Schmerzen, Magen-Darm-Funktion und Endpunkte der Lebensqualität bei DM1-Patienten untersucht werden

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Wirksamkeitsmessungen:

Ausdauer, Gehfähigkeit, kognitive Funktion, Insulinresistenz, Cholesterin und Triglyzeride, Muskelfunktion und -stärke, Schmerzen, Magen-Darm-Funktion, Lebensqualität

MINDESTEINSCHLUSSKRITERIEN

  1. Eine DM1-Diagnose, bestätigt durch eine DM1-Genmutation
  2. Alter 21 bis 65 Jahre (einschließlich)
  3. Fähigkeit, 30 Fuß zu gehen – Hilfe mit Gehstock und/oder Beinstützen erlaubt
  4. In der Lage, sich die Studienmedikation selbst durch subkutane Injektion zu verabreichen, oder eine Pflegekraft steht zur Verfügung, um die Studienmedikation zu verabreichen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

69

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine Medical Center; MDA, ALS and Neuromuscular Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester, Neuromuscular Disease Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregan Health and Science University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555-0539
        • Universit of Texas Medical Branch
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

21 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien (Liste ist nicht inklusive):

  • Eine DM1-Diagnose, bestätigt durch eine DM1-Genmutation
  • Fähigkeit, 30 Fuß zu gehen – Hilfe mit Gehstock und/oder Beinstützen erlaubt
  • In der Lage, sich die Studienmedikation selbst durch subkutane Injektion zu verabreichen, oder eine Pflegekraft steht zur Verfügung, um die Studienmedikation zu verabreichen

Ausschlusskriterien (Liste ist nicht vollständig):

  • Angeborenes DM1
  • Gewicht über 100 kg oder Body-Mass-Index über 30 kg/m2
  • Vorbehandlung mit Glukokortikoiden, anabolen Steroiden, Testosteron, Wachstumshormon, Prüfsubstanz innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening
  • Aktuelle Diagnose oder Vorgeschichte von Malignität, die für chirurgisch geheilten Hautkrebs oder Pilomatrikom erwartet wird
  • Änderungen der lipidsenkenden Medikamente während der 3 Monate vor dem Screening
  • Zwerchfellschwäche, so dass die Patienten die Rückenlage nicht tolerieren können, oder Schluckstörung, so dass die Patienten ihre Ernährung ohne Gastrostomie nicht aufrechterhalten können.
  • Schwere psychiatrische Erkrankung (schwere Depression, bipolare Störung oder Schizophrenie) innerhalb von zwölf Monaten nach dem Screening
  • Vorgeschichte der Nichteinhaltung anderer Therapien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
1,0 mg/kg rhIGF-I/rhIGFBP-3 oder Placebo täglich, subkutane Injektionen von der Grundlinie bis zum letzten Tag am Ende des Studienbesuchs.
Experimental: rhIGF-I/rhIGFBP-3
Arzneimittel: rhIGF-I/rhIGFBP-3
1,0 mg/kg rhIGF-I/rhIGFBP-3 oder Placebo täglich, subkutane Injektionen von der Grundlinie bis zum letzten Tag am Ende des Studienbesuchs.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der zurückgelegten Distanz von Baseline bis Woche 24, wie anhand der Distanz des Sechs-Minuten-Gehtests (6MWT) bewertet
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der 6MWT maß die Strecke in Metern, die die Teilnehmer in insgesamt sechs Minuten zurücklegen konnten. Nach einer 10-minütigen Ruhephase absolvierten die Teilnehmer den 6MWT auf einer harten, ebenen Oberfläche zu Beginn und in Woche 24.
Baseline und Woche 24
Änderung der täglichen Schrittzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Anzahl der pro Tag zurückgelegten Schritte wurde mit einem Schrittaktivitätsmonitor für 7 Tage zu Studienbeginn und erneut in Woche 24 gemessen. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verringerung der Anzahl der täglichen Schritte anzeigt.
Baseline und Woche 24
Peak Activity Index: Änderung der Anzahl der pro Minute gelaufenen Schritte gegenüber dem Ausgangswert während des 30-minütigen Zeitraums des schnellsten Gehens
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der Spitzenaktivitätsindex misst die Anzahl der Schritte, die in den 30 Minuten des schnellsten Gehens innerhalb von 24 Stunden gegangen wurden. Dies wurde mit einem Schrittaktivitätsmonitor für 7 Tage zu Studienbeginn und erneut in Woche 24 gemessen. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verbesserung der Anzahl der während des 30-Minuten-Zeitraums des schnellsten Gehens gegangenen Schritte anzeigt.
Baseline und Woche 24
Sustained Activity Index: Änderung der höchsten Schrittzahl pro Minute über 20 Minuten Aktivität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der Daueraktivitätsindex misst die höchste Anzahl von Schritten, die über einen kontinuierlichen Zeitraum von 20 Minuten gehalten werden. Dies wurde mit einem Schrittaktivitätsmonitor für 7 Tage zu Studienbeginn und erneut in Woche 24 gemessen. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verbesserung der Anzahl der Schritte anzeigt, die über 20 Minuten Aktivität zurückgelegt wurden.
Baseline und Woche 24
Änderung des Prozentsatzes der Zeit, die die Teilnehmer inaktiv verbracht haben, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weniger inaktiv verbrachte Zeit anzeigt.
Baseline und Woche 24
Änderung der Zeit, die die Teilnehmer für den Auf- und Abstieg von 4 Stufen benötigen, von der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Zeitmessung der Teilnehmer erfolgte nach ihrer Fähigkeit, 4 Stufen hinaufzusteigen, und separat dazu, 4 Stufen hinunterzusteigen, zu Beginn und in Woche 24. Die Treppe war freistehend oder es wurde bei jeder Beurteilung dieselbe Treppe benutzt. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verbesserung der Zeit anzeigt, die die Teilnehmer zum Auf- oder Absteigen von 4 Stufen benötigen.
Baseline und Woche 24
Änderung von der Grundlinie in der Zeit, die benötigt wird, um 30 Fuß zu überqueren
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Zeitmessung der Teilnehmer erfolgte anhand ihrer Fähigkeit, bei jeder Bewertung zu Beginn und in Woche 24 30 Fuß auf derselben Oberfläche zurückzulegen. Die Veränderung gegenüber den Ausgangswerten wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber der Grundlinie eine Verbesserung der Zeit anzeigt, die benötigt wird, um 30 Fuß zurückzulegen.
Baseline und Woche 24
Änderung der Purdue Pegboard-Testergebnisse gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der Purdue Pegboard Test besteht aus einem Brett mit zwei Sätzen von 25 Löchern, 4 konkaven Schalen und einer Reihe kleiner Metallstifte. Die Teilnehmer mussten die Stifte aus einem Halter nehmen und sie mit ihrer dominanten Hand so schnell wie möglich über 30 Sekunden in die Löcher stecken. Die Punktzahl wurde als die Anzahl der Pins berechnet, die in 30 Sekunden in die Löcher gesteckt wurden, und wurde zu Studienbeginn und in Woche 24 gemessen. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verbesserung der Anzahl der auf dem Board platzierten Stifte anzeigt.
Baseline und Woche 24
Änderung des Volumens der forcierten Vitalkapazität (FVC) im Sitzen oder Liegen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
FVC ist das Luftvolumen, das zwangsweise aus der Lunge ausgeatmet werden kann, nachdem man so tief wie möglich eingeatmet hat, gemessen durch Spirometrie.
Baseline und Woche 24
Veränderung der prognostizierten forcierten Vitalkapazität (FVC) im Sitzen oder Liegen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
FVC ist das Luftvolumen, das zwangsweise aus der Lunge ausgeatmet werden kann, nachdem man so tief wie möglich eingeatmet hat, gemessen durch Spirometrie.
Baseline und Woche 24
Änderung der Ergebnisse des manuellen Muskeltests (MMT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24

Die MMT wurde verwendet, um die Muskelkraft in den distalen Muskeln und den proximalen Muskeln zu beurteilen. Die Beurteilung der distalen Muskulatur umfasste die Streckung des Handgelenks, die Flexion des Handgelenks, die Dorsalextension des Sprunggelenks und die Plantarflexion. Die Beurteilung der proximalen Muskulatur umfasste Schulterabduktion, Ellenbogenstreckung, Ellenbogenbeugung, Hüftstreckung, Hüftabduktion, Hüftbeugung, Kniestreckung und Kniebeugung.

Bei der MMT erhielt jede Muskelbewertung eine Punktzahl von 0 bis 5, wobei 0 „keine Kontraktion fühlbar“ und 5 „normale Kraft“ anzeigte. Die Punktzahlen von jedem Muskel wurden summiert und die maximale Gesamtpunktzahl aller gemessenen Muskeln war 140, die maximale distale Punktzahl war 40 und die maximale proximale Punktzahl war 80. Höhere Punktzahlen zeigten eine höhere Muskelkraft an. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verbesserung der Muskelkraft anzeigt.
Baseline und Woche 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den T-Werten des selektiven Erinnerungstests (Gesamtwort und verzögerte Worte)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der Selective Reminding Test misst verbales Lernen und Gedächtnis und beinhaltet das Erinnern einer verbalen Liste von 12 Wörtern. Die Teilnehmer mussten sich an die 12 präsentierten Wörter erinnern. Wörter, die beim Abrufen ausgelassen wurden, wurden erneut präsentiert, und der Vorgang wurde wiederholt, bis alle 12 Wörter korrekt abgerufen wurden. Die Gesamtwortlistenerinnerung und die verzögerte Erinnerung wurden als T-Scores berechnet. Rohwerte wurden unter Verwendung verfügbarer normativer Daten in T-Werte umgewandelt. Die Veränderung der T-Scores gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verbesserung der Leistung anzeigt.
Baseline und Woche 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Rohwerten des selektiven Erinnerungstests (Cued Recall and Recognition)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der Selective Reminding Test misst verbales Lernen und Gedächtnis und beinhaltet das Erinnern einer verbalen Liste von 12 Wörtern. Die Teilnehmer mussten sich an die 12 präsentierten Wörter erinnern. Wörter, die beim Abrufen ausgelassen wurden, wurden erneut präsentiert, und der Vorgang wird wiederholt, bis alle 12 Wörter korrekt abgerufen wurden. Die Cued-Recall-Scores reichten von 0-11 und die Multiple-Choice-Erkennungs-Scores von 0-12. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verbesserung der verbalen Erinnerung und des Gedächtnisses anzeigt.
Baseline und Woche 24
Änderung der Rey Complex Figure (RCF)-Testergebnisse gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der Rey Complex Figure Test (RCFT) bewertet die visuell-räumliche Konstruktionsfähigkeit und das visuelle Gedächtnis durch vier verschiedene Tests: Kopieren (Kopieren einer komplexen geometrischen Figur), sofortiges Abrufen der Figur (Zeichnen einer Figur aus dem Gedächtnis nach 3 Minuten), verzögertes Abrufen (Zeichnen einer Figur bei 30 Minuten nach Erstkopie) und Wiedererkennungswert (Auswahl einzelner Teile der Figur aus bereitgestellten Skizzen). Kopierleistungen sind in 18 Komponenten mit einer maximalen Punktzahl von jeweils 2 unterteilt. Die maximale Punktzahl für jede Figur beträgt 36.
Baseline und Woche 24
Änderung der LNS-Testergebnisse (Letter-Number Sequencing) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Zur Beurteilung des Arbeitsgedächtnisses wurde der LNS-Test der Welchsler Adult Intelligence Scale-III verwendet. Der Test erforderte, dass sich die Teilnehmer der Reihe nach an Zahlen und Buchstaben erinnern, die in einer ungeordneten Reihenfolge präsentiert wurden. Die Stückzahl beträgt 21. Da jedes Item mit 0 bewertet wird, wenn es falsch gemeldet wurde, oder mit 1, wenn es richtig gemeldet wird, beträgt die maximale Punktzahl 21. Rohwerte wurden unter Verwendung verfügbarer normativer Daten in T-Werte umgewandelt. Die Veränderung der T-Scores gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verbesserung der Leistung anzeigt.
Baseline und Woche 24
Änderung der TMT-Ergebnisse (Trail Making Test) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der TMT bewertet die exekutive Funktion, Sequenzierung, mentale Flexibilität, visuelle Spanngeschwindigkeit und Motorik. In TMT Teil A musste der Teilnehmer Linien in der richtigen Reihenfolge zwischen 25 zufällig auf der Seite angeordneten Zahlen ziehen. In TMT Teil B musste der Teilnehmer Linien zwischen 25 Zahlen und Buchstaben in abwechselnder Reihenfolge ziehen (z. B. 1-A-2-B ... usw.). Die Zeiten für Teil A und Teil B wurden verwendet, um T-Werte abzuleiten, die zwischen einem Minimum von 0 und einem Maximum von 100 liegen können. Rohwerte wurden unter Verwendung verfügbarer normativer Daten in T-Werte umgewandelt. Die Veränderung der T-Scores gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verbesserung der Leistung anzeigt.
Baseline und Woche 24
Änderung von der Grundlinie in den Ergebnissen des Stroop-Farbworttests
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der Stroop-Farbworttest misst selektive Aufmerksamkeit und kognitive Flexibilität. Der Test besteht aus drei Teilen, dem Worttest (Wörter lesen), dem Farbtest (Bezeichnung der Tintenfarbe, in der Wörter angezeigt werden) und dem Farb-Wort-Test (die Tintenfarbe sagen, nicht das Wort lesen). Ein Interferenzwert wurde aus den Farb-, Wort- und Farbwortwerten berechnet und gibt an, wie gut eine Person eine Aufgabe erledigen kann, ohne störende Informationen zu berücksichtigen. Rohwerte wurden unter Verwendung verfügbarer normativer Daten in T-Werte umgewandelt. Die Werte reichen von 0 bis 100. Die Veränderung der T-Scores gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verbesserung der Leistung anzeigt.
Baseline und Woche 24
Änderung von Baseline- zu Woche-24-Scores auf dem Beck Depression Inventory II (BDI-II)-Fragebogen
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
BDI-II ist ein validiertes Selbstberichtsinstrument mit 21 Fragen, die jeweils mit 0-3 bewertet werden. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0-63, wobei höhere Gesamtpunktzahlen auf schwerere Depressionssymptome hinweisen. {0-9: zeigt minimale Depression an; 0–18: zeigt leichte Depression an; 19–29: zeigt mäßige Depression an; 30-63: zeigt eine schwere Depression an. Niedrigere Werte weisen auf keine oder minimale Depression hin, mit einem maximalen Gesamtwert von 63.
Baseline und Woche 24
Veränderung der durchschnittlichen Nüchternglukosekonzentration im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie – Vor der Dosis und 30, 60, 90 und 120 Minuten nach der Glukoselösung; Woche 24 – Vor der Dosis und 30, 60, 90 und 120 Minuten nach der Glukoselösung
Den Teilnehmern wurden 75 Gramm (g) Glukoselösung vor der Verabreichung der ersten Dosis von Iplex™ und nach der Verabreichung der letzten Dosis verabreicht. Ein 2-stündiger oraler Glukosetoleranztest (OGTT) wurde unter nüchternen Bedingungen durchgeführt.
Grundlinie – Vor der Dosis und 30, 60, 90 und 120 Minuten nach der Glukoselösung; Woche 24 – Vor der Dosis und 30, 60, 90 und 120 Minuten nach der Glukoselösung
Veränderung der durchschnittlichen Nüchtern-Insulinkonzentration im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie – Vor der Dosis und 30, 60, 90 und 120 Minuten nach der Glukoselösung; Woche 24 – Vor der Dosis und 30, 60, 90 und 120 Minuten nach der Glukoselösung
Den Teilnehmern wurden 75 g Glukoselösung vor Verabreichung der ersten Dosis von IPLEX™ und nach Verabreichung der letzten Dosis verabreicht. Ein 2-stündiger oGTT wurde unter nüchternen Bedingungen durchgeführt.
Grundlinie – Vor der Dosis und 30, 60, 90 und 120 Minuten nach der Glukoselösung; Woche 24 – Vor der Dosis und 30, 60, 90 und 120 Minuten nach der Glukoselösung
Änderung des qualitativen Insulinsensitivitäts-Check-Index (QUICKI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24

Der QUICKI basiert auf Nüchternglukose- und Insulinmessungen und wird anhand der folgenden Gleichung berechnet:

QUICKI = 1/[ log(Nüchternglukose in mg/dL) + log (Nüchterninsulin in uU/ml) ]
Baseline und Woche 24
Veränderung des Insulinsensitivitätsindex-Matsuda (ISI-Matsuda) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24

Der ISI-Matsuda basiert auf den durchschnittlichen Glukose- und Insulinwerten, die während des gesamten oralen Glukosetoleranztests erhalten wurden, und werden anhand der folgenden Gleichung berechnet:

ISI = 10.000 / √ [ Nüchternglukose (mg/dl) x Nüchterninsulin (uU/ml) x mittlere Glukose x mittleres Insulin ]
Baseline und Woche 24
Veränderung des Gesamtcholesterinspiegels im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme des Gesamtcholesterinspiegels im Blut hin.
Baseline und Woche 24
Änderung des Gesamtgehalts an Low-Density-Lipoproteinen (LDL) im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf einen Anstieg des Gesamtblut-LDL-Spiegels hin.
Baseline und Woche 24
Änderung des Gesamtgehalts an High-Density-Lipoproteinen (HDL) im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme des Gesamtblut-HDL-Spiegels hin.
Baseline und Woche 24
Veränderung des Gesamttriglyceridspiegels im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme des Gesamttriglyceridspiegels im Blut hin.
Baseline und Woche 24
Veränderung der Werte im Symptomhäufigkeitsfragebogen (GSFQ) der gastroösophagealen Refluxkrankheit (GERD) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der GSFQ enthält 6 Fragen, die die Häufigkeit bestimmter GERD-Symptome und deren Auswirkungen auf das tägliche Leben bewerten. Die Werte wurden umgewandelt und von 100 ausgegeben, wobei höhere Werte auf häufigere und intensivere GERD-Symptome hinweisen. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weniger häufige und intensive GERD-Symptome anzeigt.
Baseline und Woche 24
Änderung der Bewertungsskala für gastrointestinale Symptome für das Reizdarmsyndrom (GSRS-IBS) im Fragebogen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der GSRS-IBS hat 13 Fragen, die darauf abzielen, die Häufigkeit und Intensität von IBS-Symptomen in der vergangenen Woche zu ermitteln. Die Antworten werden mit Punkten von 1 (überhaupt keine Beschwerden) bis 7 (sehr starke Beschwerden) bewertet. Eine Gesamtpunktzahl wurde berechnet und reichte von 0 bis 78. Eine niedrigere Punktzahl weist auf weniger Beschwerden durch IBS-Symptome hin. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert auf ein erhöhtes Unbehagen aufgrund von IBS-Symptomen hinweist.
Baseline und Woche 24
Änderung der Scores im Fragebogen zu Schluckstörungen (SDQ) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der SDQ hatte 15 Fragen, die sich auf die orale Phase und die pharyngeale Phase des Schluckens bezogen. Den Antworten auf 14 Fragen wurde eine Zahl (0-3) basierend auf einer verbalen 4-Punkte-Skala (nie, selten, häufig, sehr häufig) zugeordnet, und die letzte Frage war eine Ja- oder Nein-Frage zu Atemwegsinfektionen. Eine höhere Punktzahl weist auf größere Schluckprobleme hin, wobei 44,5 die höchstmögliche Punktzahl ist. Ein Gesamtscore von ≥ 11 weist auf eine Beeinträchtigung hin. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert auf eine verstärkte Schluckbeeinträchtigung hinweist.
Baseline und Woche 24
Änderung von der Baseline in Kurzform (36) (SF-36) Fragebogenergebnisse
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der SF-36 ist ein 36-Punkte-Fragebogen, der die Lebensqualität durch körperliche und geistige Gesundheit auf acht Skalen bewertet, die die gewichteten Summen der Fragen in ihrem Abschnitt sind. Jede Skala wird direkt in eine 0-100-Skala umgewandelt, unter der Annahme, dass jede Frage das gleiche Gewicht hat. Je niedriger die Punktzahl, desto mehr Behinderung. Je höher die Punktzahl, desto geringer die Behinderung. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verbesserung der Lebensqualität anzeigt.
Baseline und Woche 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zum Kurzschmerzinventar (BPI) – Schweregradwerte
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der BPI enthält 15 Fragen, die die Schwere der Schmerzen und ihre Auswirkungen oder Beeinträchtigungen auf Funktionen des täglichen Lebens bewerten. Die Schmerzstärke wurde als Mittelwert von 7 Punkten des Fragebogens auf einer 11-Punkte-Skala gemessen, wobei 0 keine Schmerzen und 10 die schlimmsten Schmerzen anzeigt. Eine höhere Punktzahl weist auf stärkere Schmerzen hin. Die bewerteten Kategorien umfassen die schlimmsten Schmerzen in 24 Stunden und durchschnittliche Schmerzen. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verschlechterung der Schmerzen anzeigt.
Baseline und Woche 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zum Kurzschmerzinventar (BPI) – Interferenzwerte
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Der BPI enthält 15 Fragen, die die Schwere der Schmerzen und ihre Auswirkungen oder Beeinträchtigungen auf Funktionen des täglichen Lebens bewerten. Die Schmerzbeeinflussung wird als Mittelwert von 7 Punkten auf einer 11-Punkte-Skala gemessen, wobei 0 keine Beeinflussung und 10 eine vollständige Beeinflussung anzeigt. Eine höhere Punktzahl weist auf eine stärkere Beeinträchtigung durch Schmerzen hin. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde gemessen, wenn eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert eine Verschlechterung der Interferenz aufgrund von Schmerzen anzeigt.
Baseline und Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Insmed Incorporated

Mitarbeiter

Muscular Dystrophy Association

Ermittler

  • Studienstuhl: Richard Moxley, M.D., University of Rochester Neuromuscular Disease Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Dezember 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Dezember 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Dezember 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INSM-110-1001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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