L'ormone della crescita nei bambini sotto i 2 anni con Prader-Willi all'ospedale di Sabadell

La PWS è una malattia genetica con disabilità intellettiva associata a molteplici manifestazioni in altri sistemi corporei. È caratterizzata da anomalie ipotalamo-ipofisarie con grave ipotonia durante i primi anni di vita, che condizionano le difficoltà di alimentazione. L'iperfagia compare più tardi, causando una grave obesità in età prescolare. Altre anomalie endocrine associate producono bassa statura, deficit di GH e ipogonadismo ipogonadotropo. Questi pazienti hanno anche diverse disfunzioni cognitive associate così come problemi di apprendimento, aggravati dallo sviluppo di problemi psicologici-psichiatrici e comportamentali del linguaggio. L'eziologia della diminuzione della secrezione di GH del SPW è controversa, è noto che i livelli di IGF-1 sono ridotti nei bambini e negli adulti con PWS. L'uso razionale del GH deriva dalla conoscenza delle comorbidità osservate nella PWS, che sembrano essere correlate alla carenza di GH: ipotonia, composizione corporea alterata, diminuzione della crescita, persino obesità.

• Il GH è accettato dal 2000 per il trattamento della PWS. A seguito di episodi mortali nel nostro Paese, si è deciso di iniziare il trattamento a 2 anni in modo arbitrario, ma non negli Stati Uniti o in Francia. Studi successivi hanno scoperto che il GH di per sé non è un fattore di rischio per la mortalità. I dati attualmente pubblicati a sostegno dei benefici del trattamento con GH iniziato tra i 4 e i 6 mesi di vita, anche alcuni esperti sostengono di iniziare a 3 mesi, ma a causa della mancanza di consenso sull'età di inizio del trattamento, nonostante i benefici della tua casa a un'età precoce prima dell'inizio dell'obesità inizia spesso intorno ai 2 anni di vita.

IPOTESI L'uso del GH è sicuro ed efficace nei pazienti con PWS bambini sotto i 2 anni.