Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Væksthormon hos børn under 2 år med Prader-Willi på hospitalet i Sabadell

15. marts 2022 opdateret af: Raquel Corripio-Collado, Corporacion Parc Tauli

Erfaring med væksthormon (GH) hos børn under 2 år med Prader-Willi syndrom (PWS) i den pædiatriske endokrine afdeling på Hospital of Sabadell

PWS er ​​en genetisk sygdom med intellektuelle handicap forbundet med flere manifestationer i andre kropssystemer. Det er kendetegnet ved hypothalamus-hypofyseabnormiteter med alvorlig hypotoni i de tidlige leveår, hvilket afhjælper ernæringsbesvær. Hyperfagi opstår senere, hvilket forårsager alvorlig fedme i førskolealderen. Andre associerede endokrine abnormiteter producerer kort statur, GH-mangel og hypogonadotrop hypogonadisme. Disse patienter har også varierende kognitiv dysfunktion forbundet såvel som indlæringsproblemer, forværret af udviklingen af ​​psykologisk-psykiatriske og adfærdsproblemer sprog. Ætiologien af ​​GH nedsat sekretion af SPW er kontroversiel, det er kendt, at IGF-1 niveauer er reduceret hos børn og voksne med PWS. Den rationelle brug af GH er afledt af viden om følgesygdomme observeret i PWS, som synes at være relateret til GH-mangel: hypotoni, ændret kropssammensætning, nedsat vækst, endda fedme.

• GH er accepteret siden 2000 til behandling af PWS. Efter fatale episoder i vores land blev det besluttet at starte behandling ved 2 års alderen på en vilkårlig måde, men ikke i USA eller Frankrig. Efterfølgende undersøgelser har fundet ud af, at GH i sig selv ikke er en risikofaktor for dødelighed. De aktuelt offentliggjorte data, der understøtter fordelene ved GH-behandling, når den påbegyndes mellem 4 og 6 måneder af livet, anbefaler selv nogle eksperter at starte ved 3 måneder, men på grund af den manglende konsensus om alderen for behandlingsstart, på trods af fordelene ved dit hjem kl. en tidlig alder før starten af ​​fedme starter ofte omkring 2 år af livet.

HYPOTESE Brugen af ​​GH er sikker og effektiv hos patienter med PWS børn under 2 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

16

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • Corporació Sanitària Parc Taulí

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 2 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Hospitalsbefolkning

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn under 2 år

Ekskluderingskriterier:

-

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Børn under 2 år med Prader-Willi Syndrom

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere sikker brug af GH hos børn under 2 år med Prader Willi Syndrom
Tidsramme: To år
Indsaml enhver alvorlig bivirkning i løbet af studiet
To år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Evaluer virkningen af ​​behandling med GH hos børn under 2 år på kropssammensætning
Tidsramme: Hver 3. måned i 2 år
Hver 3. måned i 2 år
Evaluer virkningen af ​​behandling med GH hos børn under 2 år, når de begynder at gå
Tidsramme: Hver 3. måned i 2 år
Hver 3. måned i 2 år
Evaluer virkningen af ​​behandling med GH hos børn under 2 år på talens begyndelse
Tidsramme: Hver 3. måned i 2 år
Hver 3. måned i 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Raquel Corripio, PI, Corporacio PT

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

29. juli 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

29. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2014

Først opslået (SKØN)

31. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

31. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Rekombinant somatropin

3
Abonner