- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02205450
Væksthormon hos børn under 2 år med Prader-Willi på hospitalet i Sabadell
Erfaring med væksthormon (GH) hos børn under 2 år med Prader-Willi syndrom (PWS) i den pædiatriske endokrine afdeling på Hospital of Sabadell
PWS er en genetisk sygdom med intellektuelle handicap forbundet med flere manifestationer i andre kropssystemer. Det er kendetegnet ved hypothalamus-hypofyseabnormiteter med alvorlig hypotoni i de tidlige leveår, hvilket afhjælper ernæringsbesvær. Hyperfagi opstår senere, hvilket forårsager alvorlig fedme i førskolealderen. Andre associerede endokrine abnormiteter producerer kort statur, GH-mangel og hypogonadotrop hypogonadisme. Disse patienter har også varierende kognitiv dysfunktion forbundet såvel som indlæringsproblemer, forværret af udviklingen af psykologisk-psykiatriske og adfærdsproblemer sprog. Ætiologien af GH nedsat sekretion af SPW er kontroversiel, det er kendt, at IGF-1 niveauer er reduceret hos børn og voksne med PWS. Den rationelle brug af GH er afledt af viden om følgesygdomme observeret i PWS, som synes at være relateret til GH-mangel: hypotoni, ændret kropssammensætning, nedsat vækst, endda fedme.
• GH er accepteret siden 2000 til behandling af PWS. Efter fatale episoder i vores land blev det besluttet at starte behandling ved 2 års alderen på en vilkårlig måde, men ikke i USA eller Frankrig. Efterfølgende undersøgelser har fundet ud af, at GH i sig selv ikke er en risikofaktor for dødelighed. De aktuelt offentliggjorte data, der understøtter fordelene ved GH-behandling, når den påbegyndes mellem 4 og 6 måneder af livet, anbefaler selv nogle eksperter at starte ved 3 måneder, men på grund af den manglende konsensus om alderen for behandlingsstart, på trods af fordelene ved dit hjem kl. en tidlig alder før starten af fedme starter ofte omkring 2 år af livet.
HYPOTESE Brugen af GH er sikker og effektiv hos patienter med PWS børn under 2 år.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Barcelona
-
Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
- Corporació Sanitària Parc Taulí
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn under 2 år
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
---|---|
Børn under 2 år med Prader-Willi Syndrom
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
At vurdere sikker brug af GH hos børn under 2 år med Prader Willi Syndrom
Tidsramme: To år
|
Indsaml enhver alvorlig bivirkning i løbet af studiet
|
To år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Evaluer virkningen af behandling med GH hos børn under 2 år på kropssammensætning
Tidsramme: Hver 3. måned i 2 år
|
Hver 3. måned i 2 år
|
Evaluer virkningen af behandling med GH hos børn under 2 år, når de begynder at gå
Tidsramme: Hver 3. måned i 2 år
|
Hver 3. måned i 2 år
|
Evaluer virkningen af behandling med GH hos børn under 2 år på talens begyndelse
Tidsramme: Hver 3. måned i 2 år
|
Hver 3. måned i 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Raquel Corripio, PI, Corporacio PT
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Sygdom
- Medfødte abnormiteter
- Overernæring
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Intellektuel handicap
- Abnormiteter, multiple
- Kromosomlidelser
- Fedme
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
Andre undersøgelses-id-numre
- CPT_ENDOPED201401
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom
-
University Hospital, ToulouseAfsluttetPrader Willi SyndromFrankrig
-
University of FloridaNational Institutes of Health (NIH)Afsluttet
-
Samsung Medical CenterAfsluttetFedme | Prader Willi Syndrom
-
Duke UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); National Institutes of Health... og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
SanionaAfsluttetBekræftet genetisk diagnose af Prader-Willi syndromTjekkiet, Ungarn
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institutes of Health (NIH); PWSAUSAAfsluttetPrader-willi syndromForenede Stater
-
University of FloridaFoundation for Prader-Willi ResearchAfsluttet
-
ACADIA Pharmaceuticals Inc.RekrutteringHyperfagi i Prader-Willi syndromForenede Stater, Canada
-
California State University, FullertonUniversity of FloridaUkendtFedme hos børn | Prader Willi SyndromForenede Stater
-
University of South FloridaJohns Hopkins All Children's HospitalAfsluttetTvangslidelse | Prader Willi SyndromForenede Stater
Kliniske forsøg med Rekombinant somatropin
-
Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.Peking Union Medical College HospitalAfsluttet
-
PfizerAktiv, ikke rekrutterendePrader-Willi syndromJapan
-
GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University; Tongji Hospital og andre samarbejdspartnereAktiv, ikke rekrutterende
-
PfizerAfsluttet
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetNoonans syndrom | Genetisk lidelseSverige
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetNoonans syndrom | Genetisk lidelseJapan
-
LG ChemAfsluttetBiotilgængelighed, sikkerhed og tolerabilitet blandt forskellige Eutropin-formuleringer hos raske frivilligeKorea, Republikken
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetFostervækstproblem | Lille for svangerskabsalderenJapan
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetAkondroplasi | Genetisk lidelseJapan
-
Novo Nordisk A/SAfsluttetNoonans syndrom | Genetisk lidelseSverige