Emricasan, un inibitore orale della caspasi, in soggetti con cirrosi NASH e grave ipertensione portale (ENCORE-PH)
13 gennaio 2022 aggiornato da: Histogen
Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di Emricasan, un inibitore orale della caspasi, in soggetti con cirrosi da steatoepatite non alcolica (NASH) e grave ipertensione portale
Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che coinvolge soggetti con cirrosi NASH e grave ipertensione portale (definita come HVPG ≥12 mmHg come determinato dal lettore centrale assegnato a questo studio).
In caso di successo dello screening, i soggetti verranno randomizzati a ricevere emricasan 50 mg BID, 25 mg BID o 5 mg BID o placebo corrispondente BID.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
263
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bonn, Germania, 53127
- Bonn
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Halle (Saale), Germania, 06120
- Halle (Saale)
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Leipzig, Germania, 04103
- Leipzig
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Mainz, Germania, 55131
- Mainz
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Münster, Germania, 48149
- Munster
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Barcelona, Spagna, 08035
- Barcelona
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Barcelona, Spagna, 08036
- Barcelona
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Madrid, Spagna, 28006
- Madrid
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Madrid, Spagna, 28034
- Madrid
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Madrid, Spagna, 28046
- Madrid
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Majadahonda, Spagna, 28222
- Majadahonda
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San Sebastian, Spagna, 20014
- San Sebastian
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Santander, Spagna, 39008
- Santander
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Valencia, Spagna, 46010
- Valencia
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Valencia, Spagna, 46104
- Valencia
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California
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Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
- Pasadena
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Rialto, California, Stati Uniti, 92377
- Rialto
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Florida
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Palmetto Bay, Florida, Stati Uniti, 33157
- Palmetto Bay
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
- Atlanta
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Iowa
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Clive, Iowa, Stati Uniti, 50325
- Clive
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21202
- Baltimore
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Detroit
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Rochester
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Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55114
- Saint Paul
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64131
- Kansas City
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Durham
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19141
- Philadelphia
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
- Germantown
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Texas
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Arlington, Texas, Stati Uniti, 76012
- Arlington
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Houston
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
- San Antonio
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78233
- San Antonio
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23502
- Norfolk
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23226
- Richmond
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
- Richmond
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- Seattle, Washington
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni, in grado di fornire il consenso informato scritto e in grado di comprendere e disposti a rispettare i requisiti dello studio.
- Cirrosi dovuta a NASH con esclusione di altre cause di cirrosi (ad es. epatite virale cronica, malattia epatica alcolica, ecc.)
- Cirrosi compensata OPPURE Cirrosi scompensata con non più di 1 precedente evento scompensante significativo
- Grave ipertensione portale definita come HVPG ≥12 mmHg
- I soggetti che assumono NSBB, nitrati, diuretici, lattulosio, rifaximina o statine devono assumere una dose stabile per almeno 3 mesi prima del giorno 1
- Disponibilità a utilizzare una contraccezione efficace (sia per i maschi che per le femmine in età fertile) dallo screening a 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio
Criteri di esclusione:
- Evidenza di grave scompenso
- Compromissione epatica grave definita come punteggio Child-Pugh ≥10
- ALT (alanina transaminasi) > 3 volte il limite superiore della norma (ULN) o AST (aspartato transaminasi) > 5 volte ULN durante lo screening
- Clearance stimata della creatinina <30 ml/min
- Precedente shunt portosistemico intraepatico transgiugulare o altra procedura di bypass portosistemico
- Trombosi nota della vena porta
- Sintomi di colica biliare, ad es. a causa di calcoli biliari sintomatici, negli ultimi 6 mesi, a meno che non si siano risolti dopo colecistectomia
- Uso attuale di farmaci considerati inibitori dei trasportatori OATP1B1 e OATP1B3
- Alfa-fetoproteina >50 ng/ml
- Anamnesi o presenza di aritmie cardiache clinicamente rilevanti o prolungamento dell'intervallo QTcF di screening (pre-trattamento) >500 msec
- Storia di tumori maligni attivi, diversi da quelli trattati con successo con intento curativo e ritenuti curabili
- Precedente trapianto di fegato
- Modifica dei farmaci per il diabete o della vitamina E entro 3 mesi dallo screening
- Diabete mellito non controllato (HbA1c >9%) entro 3 mesi dallo screening
- Malattia sistemica significativa o grave diversa dalla malattia del fegato
- Infezione da HIV
- Uso di sostanze controllate (incluse droghe inalate o iniettate) o uso non prescritto di farmaci soggetti a prescrizione entro 1 anno dallo screening
- Se femmina: gravidanza pianificata o nota, test di gravidanza su siero o urina positivo, o allattamento/allattamento al seno
- Precedente trattamento con emricasan o farmaco sperimentale attivo (tranne la metacetina) in uno studio clinico entro 3 mesi prima del Giorno 1
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Emricasan (5 mg)
I soggetti con cirrosi da steatoepatite non alcolica (NASH) e grave ipertensione portale saranno somministrati per via orale con emricasan (5 mg) due volte al giorno.
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Comparatore attivo: Emricasan (25 mg)
I soggetti con cirrosi da steatoepatite non alcolica (NASH) e grave ipertensione portale saranno somministrati per via orale con emricasan (25 mg) due volte al giorno.
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Comparatore attivo: Emricasan (50 mg)
I soggetti con cirrosi da steatoepatite non alcolica (NASH) e grave ipertensione portale saranno somministrati per via orale con emricasan (50 mg) due volte al giorno.
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Comparatore placebo: Placebo corrispondente
I soggetti con cirrosi da steatoepatite non alcolica (NASH) e grave ipertensione portale saranno somministrati per via orale con un placebo corrispondente due volte al giorno.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione media del gradiente di pressione venosa epatica (HVPG)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Per valutare la variazione media dal basale alla settimana 24 nel gradiente di pressione venosa epatica (HVPG)
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Dal basale alla settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Miglioramento della risposta HVPG utilizzando una riduzione del 20% rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Per valutare i soggetti che hanno una riduzione di almeno il 20% rispetto al basale di HVPG
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Dal basale alla settimana 24
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Caspasi 3/7
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24, dal basale alla settimana 48
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Valutare se il numero di biomarcatori Caspase 3/7 è influenzato da emricasan rispetto al placebo
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Dal basale alla settimana 24, dal basale alla settimana 48
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Alanina aminotransferasi (ALT)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24 e dal basale alla settimana 48
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Valutare se la quantità di biomarcatori non specifici (ALT) è influenzata da emricasan rispetto al placebo
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Dal basale alla settimana 24 e dal basale alla settimana 48
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Jeanette M Wetzel, Histogen
- Direttore dello studio: Samuel Mboggo, Histogen
- Direttore dello studio: Ruqayyah Abdulrahoof, Histogen
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 ottobre 2016
Completamento primario (Effettivo)
2 ottobre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
8 aprile 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 luglio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 novembre 2016
Primo Inserito (Stima)
9 novembre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 febbraio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 gennaio 2022
Ultimo verificato
1 dicembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IDN-6556-41
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Non è previsto di condividere questi dati con ricercatori esterni
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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