- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06068881
Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del tazemetostat orale in partecipanti adulti con linfoma follicolare recidivante/refrattario che non presenta una mutazione genetica "guadagno di funzione EZH2" (Mandolin)
Uno studio clinico di fase 2, in aperto, a braccio singolo per studiare l'efficacia e la sicurezza del tazemetostat orale per il trattamento di partecipanti adulti di età pari o superiore a 18 anni con linfoma follicolare recidivante/refrattario privo della mutazione di guadagno di funzione (GOF) EZH2
Lo scopo di questo studio di ricerca è conoscere l'efficacia e la sicurezza del farmaco in studio, tazemetostat, negli adulti con linfoma follicolare recidivante/refrattario i cui tumori non presentano una mutazione genetica "EZH2 guadagno di funzione". Il linfoma follicolare è un tumore del sangue. Colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti. I globuli bianchi normalmente aiutano a combattere le infezioni, ma quando si ha il linfoma follicolare, i globuli bianchi possono formare tumori nel corpo. Linfoma follicolare “recidivante/refrattario” significa che la malattia non è migliorata o sta peggiorando (progredendo) durante o dopo il trattamento precedente.
Il tazemetostat ha già l'approvazione negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma follicolare recidivante/refrattario con o senza la mutazione "EZH2" che non dispongono di opzioni terapeutiche alternative soddisfacenti.
Questo studio è stato condotto per comprendere meglio l'efficacia nei pazienti i cui tumori non presentano una mutazione genetica "EZH2 guadagno di funzione" e che in precedenza hanno ricevuto terapie comunemente utilizzate negli Stati Uniti nel proprio corpo.
Linfoma follicolare “recidivante/refrattario” significa che la malattia non è migliorata o sta peggiorando (progredendo) durante o dopo il trattamento precedente.
Il tazemetostat ha già l'approvazione negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante/refrattario con o senza la mutazione "EZH2 guadagno di funzione" che non dispongono di opzioni terapeutiche alternative soddisfacenti. Questo studio è stato condotto per comprendere meglio l'efficacia nei pazienti i cui tumori non presentano una mutazione genetica "EZH2" e che in precedenza avevano ricevuto terapie comunemente utilizzate negli Stati Uniti.
In questo studio, tutti i partecipanti riceveranno il farmaco in studio. Verrà assunto per via orale (orale), sotto forma di compressa, due volte al giorno. Verranno raccolte le dimensioni e il numero dei tumori in base ai risultati della scansione, nonché i risultati dei test di sicurezza (come esami fisici e test di laboratorio).
Lo studio si compone di 4 periodi:
- Il periodo di screening può richiedere fino a 4 settimane e richiedere almeno 1 visita.
- Il periodo di trattamento richiederà 2 visite per ciascuno dei primi 2 mesi, seguite da 1 visita ogni mese per il resto dei primi 12 mesi, seguita da 1 visita ogni 3 mesi (ad eccezione delle donne in età fertile [WOCBP], che continueranno sottoporsi a un test di gravidanza ogni mese) fino a tossicità inaccettabile, progressione della malattia o inizio di una nuova terapia antitumorale sistemica, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
- Il periodo di follow-up di sicurezza durerà 1 mese dopo l'ultima dose di tazemetostat e terminerà con 1 visita o telefonata.
- Il periodo di follow-up a lungo termine è riservato solo ai partecipanti che interrompono l'assunzione di tazemetostat mentre la loro malattia continua a rispondere; questo periodo durerà fino alla progressione della malattia, all'inizio di un nuovo trattamento antitumorale o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo, e richiederà una visita ogni 3 mesi.
Il tazemetostat verrà fornito ai partecipanti che lo tollerano finché la loro malattia non progredisce.
I partecipanti possono essere trasferiti ad un altro studio o programma dopo circa 2 anni per continuare il trattamento con tazemetostat o per un follow-up a lungo termine. I pazienti possono revocare il consenso a partecipare in qualsiasi momento.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Avere almeno 18 anni compresi al momento della firma del modulo di consenso informato
- Gradi FL 1, 2 o 3A confermati istologicamente
Precedentemente trattati con ≥1 precedente chemioterapia sistemica, immunoterapia o chemioimmunoterapia coerenti con quelli utilizzati in una popolazione statunitense, inclusi ma non limitati a bendamustina, obinutuzumab, rituximab più lenalidomide. I pazienti con solo 1 linea di terapia precedente non dovrebbero essere eleggibili per le combinazioni o le monoterapie disponibili INCL05 Recidiva documentata, refrattaria o PD dopo il trattamento con terapia sistemica (refrattaria definita come inferiore a PR o come PD <6 mesi dopo l'ultima dose)
- Malattia misurabile come definita dalla classificazione di Lugano
- Avere fornito un numero sufficiente di blocchi di tessuto tumorale o vetrini non colorati per la mutazione EZH2 e il test CNG
- EZH2 di tipo selvaggio (cioè privo di mutazione GOF). Nota: se lo stato della mutazione EZH2 GOF è noto dai test specifici del sito, i pazienti WT possono essere arruolati con la documentazione del test e sarà richiesta ulteriore tessuto tumorale d'archivio o biopsia linfonodale fresca prelevata prima di iniziare il tazemetostat per il test di conferma dello stato della mutazione EZH2 GOF al laboratori specifici dello studio. Se lo stato della mutazione EZH2 GOF è sconosciuto, prima dell'arruolamento sono necessari i risultati dei test centrali che confermano lo stato della mutazione WT EZH2 su un campione di tumore d'archivio o una nuova biopsia linfonodale. (Se possibile, è preferibile il tessuto tumorale d’archivio raccolto entro 15 mesi prima della prima dose.)
- Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2
Tempo adeguato tra una precedente terapia antitumorale e la prima dose di tazemetostat come segue:
- Chemioterapia citotossica: almeno 21 giorni.
- Chemioterapia non citotossica (p. es., inibitore di piccole molecole): almeno 14 giorni.
- Anticorpi monoclonali e/o bispecifici o CAR T: almeno 28 giorni.
- Radioterapia: almeno 6 settimane dalla precedente terapia con radioisotopi; almeno 12 settimane dall'irradiazione pelvica o totale del corpo al 50%.
Funzionalità epatica adeguata, secondo tutti i seguenti criteri:
- Bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) ad eccezione dell'iperbilirubinemia non coniugata della sindrome di Gilbert.
- Fosfatasi alcalina (ALP) (in assenza di malattia ossea), alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) ≤3 × ULN (≤5 × ULN se il paziente ha metastasi epatiche).
Funzionalità renale adeguata: clearance della creatinina calcolata ≥ 30 ml/minuto secondo la formula di Cockcroft e Gault
- Adeguata funzione del midollo osseo, secondo tutti i seguenti criteri:
- Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1.000/mm3 (≥ 1,0 × 109/L) se non c'è infiltrazione di linfoma nel midollo osseo O ANC ≥ 750/mm3 (≥ 0,75 × 109/L) con infiltrazione del midollo osseo: senza supporto del fattore di crescita (filgrastim o pegfilgrastim) per almeno 14 giorni.
- Piastrine ≥75.000/mm3 (≥75 × 109/L), valutate almeno 7 giorni dopo l'ultima trasfusione di piastrine.
- Emoglobina ≥ 9,0 g/dL, anche se può ricevere una trasfusione
- Coagulazione adeguata, secondo entrambi i seguenti criteri (NOTA: nei pazienti a rischio di tromboembolia, si raccomanda la profilassi anticoagulante o la terapia antipiastrinica a discrezione dello sperimentatore):
- Rapporto internazionale normalizzato (INR) ≤1,5 × ULN
- Tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) ≤1,5 × ULN (a meno che non sia in terapia con warfarin, quindi INR ≤3,0).
- Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere 2 test di gravidanza negativi (test sulle urine o sul siero della beta-gonadotropina corionica umana [β-hCG] con una sensibilità minima di 25 mIU/mL o unità equivalenti di β-hCG) durante lo screening . Il secondo di questi test di gravidanza di screening
Criteri di esclusione:
- FL di grado 3b, FL a istologia mista o FL che si è trasformato istologicamente in DLBCL.
- Tumori diversi dal FL.
- Qualsiasi precedente storia di tumori mieloidi, inclusa la sindrome mielodisplastica (MDS)/leucemia mieloide acuta (LMA) o neoplasia mieloproliferativa (MPN)
- Qualsiasi storia precedente di T-LBL/T-ALL
- Intervento chirurgico maggiore entro 4 settimane prima della prima dose dell'intervento in studio.
- Compromissione cardiovascolare significativa.
- Prolungamento dell'intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia (QTcF) a ≥ 480 msec allo screening o storia di sindrome del QT lungo
- Trombosi venosa o embolia polmonare entro 3 mesi prima di iniziare il tazemetostat. Nota: i pazienti con trombosi venosa profonda/embolia polmonare da più di 3 mesi prima del trattamento sono idonei ma è consigliabile ricevere la profilassi
- Infezione attiva incontrollata che richiede terapia sistemica
- Infezione virale attiva da virus dell’immunodeficienza umana (HIV)
- Storia di epatite B o C, a meno che non abbiano una funzionalità epatica adeguata come definito dai criteri di inclusione e siano negativi all'antigene di superficie dell'epatite B con DNA del virus dell'epatite B (HBV) non rilevabile e/o abbiano acido ribonucleico (RNA) del virus dell'epatite C (HCV) non rilevabile. se l'anticorpo HCV è positivo
- Storia del trapianto di organi solidi
- Precedente esposizione al tazemetostat o ad altri inibitori di EZH2
- Assunzione di farmaci noti come potenti inibitori del CYP3A e induttori forti o moderati del CYP3A (inclusa l'erba di San Giovanni)
- Incinta o in allattamento/allattamento al seno
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Tazverik (Tazemetostat)
Compressa da 800 mg per via orale due volte al giorno in cicli continui di 28 giorni
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Compressa orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di risposta obiettiva (ORR) valutato da un comitato di revisione indipendente (IRC)
Lasso di tempo: Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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Definito come risposta completa + risposta parziale [CR + PR]) nei partecipanti con risposta valutabile valutati da un comitato di revisione indipendente in cieco (BIRC).
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Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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ORR valutato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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Percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio.
Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
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Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio.
Lasso di tempo: Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi dei parametri di laboratorio (chimica del sangue, ematologia).
Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
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Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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La migliore risposta complessiva (BOR)
Lasso di tempo: Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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BOR valutato dallo sperimentatore e da un BIRC.
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Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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DOR nei partecipanti con una risposta obiettiva (CR o PR), come valutato dallo sperimentatore e da un IRC.
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Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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PFS dalla data della prima dose di tazemetostat alla data della progressione oggettiva della malattia valutata dallo sperimentatore e da un IRC o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
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Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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Tasso di controllo della malattia (DCR)
Lasso di tempo: Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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DCR (CR + PR + Malattia stabile (SD)) nei partecipanti valutabili in risposta valutati dallo sperimentatore e da un IRC.
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Dal basale a 4 mesi dopo l'ultimo trattamento (fino a un massimo di 5 anni)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLIN-60200-452
- 2023-508131-32-00 (Altro identificatore: Epizyme)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.
I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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