Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Cellule T chimeriche Natural Killer Receptor-Universal per GVHD refrattario

22 agosto 2024 aggiornato da: Ting YANG, Fujian Medical University

Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica delle cellule CNK-UT per trattare i pazienti con GVHD refrattaria agli steroidi/resistente o dipendente dagli steroidi

Si tratta di uno studio pilota a braccio singolo, in aperto, multicentrico (Investigator Initiated Trial, IIT) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica delle cellule T universali ingegnerizzate con il recettore chimerico natural killer (CNK-UT ) per trattare i pazienti con GVHD refrattaria/resistente agli steroidi o dipendente dagli steroidi.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio a braccio singolo, in aperto, di fase I, con incremento/espansione della dose, volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia con cellule CNK-UT e a ottenere i risultati di efficacia, farmacocinetica e farmacodinamica nei partecipanti a cui è stata diagnosticata la terapia con steroidi -GVHD refrattaria/resistente o steroide-dipendente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

17

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Cina
        • Reclutamento
        • First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ting YANG, Prof.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Di età compresa tra 1 e 70 anni, maschio o femmina;
  2. Partecipanti con diagnosi di GVHD refrattario/resistente agli steroidi di grado II ~ IV o dipendente dagli steroidi dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche che hanno fallito il trattamento con ruxolitinib o almeno un altro farmaco di seconda linea o che sono intolleranti a questi farmaci.
  3. Punteggio stato fisico ECOG 0~3;
  4. Aspettativa di vita stimata > 12 settimane;
  5. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero o urina prima dell'arruolamento e i risultati devono essere negativi e devono accettare di adottare misure accettabili per ridurre al minimo la possibilità di gravidanza durante lo studio; Per le partecipanti di sesso femminile in età fertile o per i partecipanti di sesso maschile i cui partner sessuali sono donne in età fertile, devono essere adottate misure contraccettive efficaci durante lo studio e per almeno 6 mesi successivi all'ultima dose dell'infusione di cellule dello studio.
  6. I partecipanti partecipano volontariamente alla sperimentazione clinica; Comprendere e conoscere questo studio, firmare un modulo di consenso informato ed essere disposti a seguire tutte le procedure sperimentali.

Criteri di esclusione:

  1. Soffrire di tumori maligni o diagnosticati entro 5 anni prima dell'arruolamento, esclusi il carcinoma basocellulare cutaneo radicale, il carcinoma cutaneo a cellule squamose, il cancro alla tiroide, il cancro al seno (carcinoma duttale in situ) e/o la resezione radicale del carcinoma in situ.
  2. Partecipanti con una storia di trapianto di organi;
  3. Partecipanti che sono stati precedentemente sottoposti a più di un trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.
  4. Ipertensione non controllata determinata dal ricercatore principale, storia di crisi ipertensiva o encefalopatia ipertensiva; insufficienza cardiaca congestizia sintomatica (classificazione III-IV della New York Heart Association); aritmie sintomatiche o scarsamente controllate; una storia di sindrome congenita del QT lungo o un intervallo QT corretto (QTc) > 500 ms allo screening (calcolato utilizzando il metodo Fridericia).
  5. Le malattie sistemiche ritenute instabili dal ricercatore principale includono, ma non sono limitate a, gravi disturbi polmonari, epatici, renali o metabolici che richiedono un intervento farmacologico (escluse le complicazioni legate al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche).
  6. Tubercolosi polmonare attiva (TBC), che sta ricevendo un trattamento antitubercolare o ha ricevuto un trattamento antitubercolare entro 1 anno prima dell'arruolamento; Infezione da virus dell’immunodeficienza umana (HIV), nota infezione da sifilide.
  7. Infezioni gravi attive o scarsamente controllate clinicamente.
  8. Partecipanti che hanno ricevuto trattamenti da altri studi clinici nelle 12 settimane precedenti l'inizio dello studio.
  9. Partecipanti che hanno precedentemente utilizzato prodotti di terapia genica prima dell'inizio dello studio.
  10. Allergico ai componenti dell'iniezione CNK-UT.
  11. I partecipanti soffrono di disturbi mentali noti o di abuso di sostanze, che potrebbero interferire con la loro capacità di soddisfare i requisiti di ricerca.
  12. Donne in gravidanza o in allattamento, nonché partecipanti maschi o femmine che hanno pianificato il parto entro 1 anno dalla somministrazione del farmaco.
  13. Disordini metabolici incontrollati/non correggibili o altre malattie organiche non maligne o malattie sistemiche o reazioni secondarie al cancro, che possono portare a un rischio medico più elevato e/o incertezza nelle valutazioni di sopravvivenza.
  14. Altre situazioni in cui il partecipante viene identificato dallo sperimentatore come non idoneo a partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia con cellule CNK-UT
  1. Aumento della dose: iniezione endovenosa a dose singola di cellule CNK-UT (1~10×10^7 cellule CNK+/kg).
  2. Espansione della dose: iniezione endovenosa a dosi multiple di cellule CNK-UT in base ai risultati dell'aumento della dose.

PROFILO: Questo è uno studio di aumento della dose delle cellule CNK-UT seguito da uno studio di espansione della dose.

  1. Aumento della dose (studio sulla dose ascendente singola, SAD): durante la fase di studio SAD, ai partecipanti verranno infuse per via endovenosa cellule CNK-UT (1 ~ 10 × 10 ^ 7 cellule CNK + / kg) con un disegno "3 +3" per determinare la dose massima tollerata. Durante la fase di studio a dose singola ascendente (SAD), i partecipanti riceveranno una singola dose di cellule CNK-UT prima del periodo di osservazione della DLT (21 giorni). Se i partecipanti non sperimentano la DLT, potranno entrare in una fase di studio a dose ascendente multipla (MAD).
  2. Espansione della dose (studio a dose ascendente multipla, MAD): durante la fase di studio MAD, i partecipanti riceveranno dosi multiple di cellule CNK-UT. Il dosaggio e la frequenza della somministrazione del farmaco nella fase di espansione della dose possono essere adattati e determinati secondo lo studio SAD.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi correlati al trattamento (EA)
Lasso di tempo: fino a 1 anno
Incidenza di eventi avversi correlati al trattamento, eventi avversi di particolare interesse ed eventi avversi gravi (SAE) valutati in base ai criteri NCI-CTCAE v5.0
fino a 1 anno
Identificazione della dose massima tollerata (MTD) e dell'incidenza delle tossicità dose-limitanti (DLT)
Lasso di tempo: fino a 21 giorni dalla prima infusione di cellule CNK-UT
Incidenza delle tossicità dose-limitanti (DLT)
fino a 21 giorni dalla prima infusione di cellule CNK-UT

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva (ORR)
Lasso di tempo: 6 mesi
La risposta globale è definita come risposta completa o parziale (CR+PR), la risposta deve essere confermata non meno di 4 settimane dopo la prima valutazione.
6 mesi
Migliore risposta complessiva (BOR)
Lasso di tempo: 6 mesi
La migliore efficacia registrata dall'inizio del trattamento fino alla progressione o alla recidiva della malattia.
6 mesi
Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: 6 mesi
Il periodo che va dalla prima valutazione di CR o PR alla prima valutazione di PD o morte per qualsiasi causa.
6 mesi
Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: 6 mesi
Il periodo che va dal giorno in cui il partecipante riceve la terapia cellulare alla prima progressione della malattia registrata (trattata o meno) o alla morte per qualsiasi causa, che si verifica per prima.
6 mesi
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 6 mesi
Il periodo dalla prima infusione a qualsiasi causa di morte.
6 mesi
Farmacocinetica (PK) (Cmax)
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
La concentrazione plasmatica di picco (Cmax) del DNA CNK-UT amplificato nel sangue periferico dopo l'infusione.
fino a 48 settimane
Farmacocinetica (PK) (Tmax)
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
Il tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax)
fino a 48 settimane
Farmacocinetica (PK)
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
L'area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) del DNA CNK-UT amplificato nel sangue periferico dopo l'infusione.
fino a 48 settimane
Livelli dei sottogruppi di linfociti del sangue periferico
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
Percentuale di cellule T CD45+CD3+TCR+、cellule T CD3+CD8+ CD25+ CD69+、cellule T CD3+CD4+CD25+ CD69+ e cellule Treg(CD4+CD25+FoxP3+)nel sangue periferico rilevate da FCM dopo l'infusione.
fino a 48 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Biomarcatori
Lasso di tempo: Iscrizione e valutata come remissione completa (CR) o, se necessario, fino a 48 settimane
Verranno analizzati ST2、REG3α ed Elafin
Iscrizione e valutata come remissione completa (CR) o, se necessario, fino a 48 settimane
Tipizzazione HLA
Lasso di tempo: Iscrizione.
Valutare l'impatto della corrispondenza della tipizzazione HLA tra donatori e partecipanti sul tempo di sopravvivenza e sull'efficacia di CNK-UT in vivo.
Iscrizione.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Ting YANG, Prof., First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

23 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cellule T universali del recettore chimerico natural killer (CNK-UT)

Sottoscrivi