Una coorte per le malattie respiratorie infiammatorie: dal fenotipaggio alla medicina personalizzata (PALMIRE)

La coorte per le malattie respiratorie infiammatorie: dal fenotipaggio alla medicina personalizzata (Il progetto PALMIRE) è uno studio monocentrico condotto presso l'Ospedale Universitario di Reims, Francia.

Popolazione dello studio:

Verranno considerati per l'inclusione pazienti adulti (>18 anni) seguiti presso l'Ospedale Universitario di Reims e diagnosticati con asma, BPCO, bronchiectasie, FC, DPC e FPI. I pazienti firmeranno un consenso informato per l'inclusione. I criteri di esclusione includono "soggetti protetti dalla legge" come richiesto dalle autorità francesi. Verranno inclusi anche pazienti di controllo senza malattie respiratorie dopo valutazione clinica e test di funzionalità polmonare. Il numero atteso di pazienti inclusi è di 470 (Asma, n=100; BPCO, n=150; bronchiectasie, n=50; FC, n=60; DPC, n=30; MIP, n=30; controlli, n=50). L'inclusione sarà condotta per 60 mesi da luglio 2025 a luglio 2030.

Procedure dello studio:

Per tutti i pazienti con asma, BPCO, bronchiectasie, FC, DPC e FPI inclusi, i dati verranno registrati al momento dell'inclusione e durante le visite di follow-up per 10 anni. I pazienti verranno seguiti come cura abituale senza specifici interventi terapeutici. Per i pazienti di controllo, i dati verranno registrati al momento dell'inclusione senza follow-up.

I dati registrati includeranno dati demografici, storia della malattia respiratoria e comorbidità, sintomi respiratori, risultati dei test di funzionalità polmonare e della TAC, caratteristiche microbiologiche e patologiche dei campioni respiratori quando eseguiti.

Analisi dei dati:

I dati verranno registrati in un database centralizzato anonimizzato. Le caratteristiche dei pazienti verranno descritte come media e deviazione standard per i dati quantitativi e come numero e percentuali per i dati qualitativi. Confronti e associazioni tra gruppi e variabili verranno analizzati con test di Student, Wilcoxon, Chi2, Fischer esatto e Spearman, se applicabili. Un p<0,05 verrà considerato significativo. Verranno utilizzati modelli statistici multivariati e longitudinali per identificare cluster di pazienti con endotipi condivisi. Verranno impiegati approcci di machine learning per integrare dati multi-omici e generare modelli predittivi per le traiettorie della malattia e le risposte al trattamento.

Significato:

Questo studio dovrebbe aiutare a comprendere meglio la patogenesi e l'eterogeneità delle malattie respiratorie croniche integrando l'analisi delle caratteristiche fenotipiche ed endotipiche dei pazienti.