Prove cliniche Nct

Summary
EudraCT Number:2013-001145-14
Sponsor's Protocol Code Number:2012.779
National Competent Authority:France - ANSM
Clinical Trial Type:EEA CTA
Trial Status:Ongoing
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2015-09-28
Trial results
Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL
A. Protocol Information
A.1Member State ConcernedFrance - ANSM
A.2EudraCT number2013-001145-14
A.3Full title of the trial
Traitement endoscopique de l’œsophage hypercontractile par injection de toxine botulinique : étude prospective, randomisée, contrôlée en double aveugle
Traitement endoscopique de l’œsophage hypercontractile par injection de toxine botulinique : étude prospective, randomisée, contrôlée en double aveugle
A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
Traitement par Injection de Botox dans l'Œsophage Hypercontractile
Traitement par Injection de Botox dans l'Œsophage Hypercontractile
A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
TIBOH
TIBOH
A.4.1Sponsor's protocol code number2012.779
A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1Name of SponsorHospices Civils de Lyon
B.1.3.4CountryFrance
B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorNon-Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1Name of organisation providing supportMinistère de la Santé
B.4.2CountryFrance
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1Name of organisationHospices Civils de Lyon
B.5.2Functional name of contact pointClinical Trial Information
B.5.3 Address:
B.5.3.1Street Address3 quai des Célestins
B.5.3.2Town/ cityLyon cedex 02
B.5.3.3Post code69229
B.5.3.4CountryFrance
B.5.4Telephone number472 115 213+33
B.5.5Fax number472 115 190
B.5.6E-mailvalerie.plattner@chu-lyon.fr
D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation Yes
D.2.1.1.1Trade name BOTOX 100 UNITES ALLERGAN (PR1)
D.2.1.1.2Name of the Marketing Authorisation holderALLERGAN FRANCE
D.2.1.2Country which granted the Marketing AuthorisationFrance
D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
D.2.5.1Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.4Pharmaceutical form Powder for solution for injection
D.3.4.1Specific paediatric formulation No
D.3.7Routes of administration for this IMPOther use (Noncurrent)
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8INN - Proposed INNBOTULINUM TOXIN TYPE A
D.3.9.1CAS number 93384-43-1
D.3.9.3Other descriptive nameBOTULINUM TOXIN TYPE A
D.3.9.4EV Substance CodeSUB13117MIG
D.3.10 Strength
D.3.10.1Concentration unit U unit(s)
D.3.10.2Concentration typeequal
D.3.10.3Concentration number100
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1Active substance of chemical origin No
D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
The IMP is a:
D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
D.3.11.8Extractive medicinal product No
D.3.11.9Recombinant medicinal product No
D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
D.3.11.11Herbal medicinal product No
D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
D.3.11.13Another type of medicinal product No
D.8 Information on Placebo
E. General Information on the Trial
E.1 Medical condition or disease under investigation
E.1.1Medical condition(s) being investigated
Œsophage hypercontractile
Œsophage hypercontractile
E.1.1.1Medical condition in easily understood language
Œsophage hypercontractile
Œsophage hypercontractile
E.1.1.2Therapeutic area Body processes [G] - Digestive System and Oral Physiological Phenomena [G10]
MedDRA Classification
E.1.2 Medical condition or disease under investigation
E.1.2Version 18.0
E.1.2Level LLT
E.1.2Classification code 10065279
E.1.2Term Nutcracker oesophagus
E.1.2System Organ Class 100000004856
E.1.3Condition being studied is a rare disease No
E.2 Objective of the trial
E.2.1Main objective of the trial
Comparer l’efficacité clinique de l’injection endoscopique de toxine botulinique à une procédure endoscopique se limitant à une gastroscopie diagnostique dans les troubles moteurs de l’œsophage de type hypercontractile, 3 mois après la 1ère procédure.
Comparer l’efficacité clinique de l’injection endoscopique de toxine botulinique à une procédure endoscopique se limitant à une gastroscopie diagnostique dans les troubles moteurs de l’œsophage de type hypercontractile, 3 mois après la 1ère procédure.
E.2.2Secondary objectives of the trial
- Evaluer l’efficacité clinique de l’injection endoscopique de toxine botulinique 12 mois après l’inclusion dans l’étude.
- Evaluer l’efficacité d’une deuxième injection de toxine botulinique réalisée 4 mois après la 1ère procédure, en cas de persistance ou de récidive des symptômes.
- Evaluer la tolérance de l’injection de toxine botulinique.
- Evaluer la qualité de vie des patients dans l’année suivant la 1ère procédure
- Evaluer la reprise de poids des patients dans l’année suivant la 1ère procédure
- Evaluer l’amélioration des paramètres manométriques œsophagiens après traitement, à 3 mois et à 1 an
- Déterminer l’existence de facteurs prédictifs de bonne réponse clinique à l’injection de toxine botulinique
- Evaluer l’efficacité clinique de l’injection endoscopique de toxine botulinique 12 mois après l’inclusion dans l’étude.
- Evaluer l’efficacité d’une deuxième injection de toxine botulinique réalisée 4 mois après la 1ère procédure, en cas de persistance ou de récidive des symptômes.
- Evaluer la tolérance de l’injection de toxine botulinique.
- Evaluer la qualité de vie des patients dans l’année suivant la 1ère procédure
- Evaluer la reprise de poids des patients dans l’année suivant la 1ère procédure
- Evaluer l’amélioration des paramètres manométriques œsophagiens après traitement, à 3 mois et à 1 an
- Déterminer l’existence de facteurs prédictifs de bonne réponse clinique à l’injection de toxine botulinique
E.2.3Trial contains a sub-study No
E.3Principal inclusion criteria
- Patient, homme ou femme, d’âge ≥ 18 ans
- Patient présentant des douleurs thoraciques et/ou une dysphagie avec score d’Eckardt supérieur à 3
- Patient ayant un tableau manométrique, en manométrie de haute résolution, de trouble moteur de l’œsophage de type hypercontractile selon la Classification de Chicago (spasmes œsophagiens, œsophage marteau-piqueur ou œsophage casse-noisette, achalasie traitée avec normalisation de la pression de relaxation de la jonction œsogastrique mais persistance de spasmes), et dont le lien avec les symptômes cliniques est considéré comme très probable
- Patient pour lequel une gastroscopie aura été réalisée depuis le début des symptômes et au plus tard dans l’année précédente et sera considérée comme normale
- Patient pour lequel un TOGD aura été réalisé et aura éliminé une compression extrinsèque
- Patient acceptant de participer à l’étude avec signature d’un consentement éclairé.
- Patient affilié à un régime de la Sécurité Sociale ou bénéficiaire d’un tel régime
- Patient, homme ou femme, d’âge ≥ 18 ans
- Patient présentant des douleurs thoraciques et/ou une dysphagie avec score d’Eckardt supérieur à 3
- Patient ayant un tableau manométrique, en manométrie de haute résolution, de trouble moteur de l’œsophage de type hypercontractile selon la Classification de Chicago (spasmes œsophagiens, œsophage marteau-piqueur ou œsophage casse-noisette, achalasie traitée avec normalisation de la pression de relaxation de la jonction œsogastrique mais persistance de spasmes), et dont le lien avec les symptômes cliniques est considéré comme très probable
- Patient pour lequel une gastroscopie aura été réalisée depuis le début des symptômes et au plus tard dans l’année précédente et sera considérée comme normale
- Patient pour lequel un TOGD aura été réalisé et aura éliminé une compression extrinsèque
- Patient acceptant de participer à l’étude avec signature d’un consentement éclairé.
- Patient affilié à un régime de la Sécurité Sociale ou bénéficiaire d’un tel régime
E.4Principal exclusion criteria
- Patient mineur
- Patient ayant un antécédent de chirurgie oeso-gastrique
- Patient présentant une pathologie néoplasique évolutive, un trouble de la coagulation ou un traitement anticoagulant dont l’arrêt temporaire ferait courir un risque au patient
- Patient porteur d’une pathologie psychiatrique ou addictive pouvant entraver une bonne compliance aux contraintes de l’étude
- Patiente ayant une grossesse évolutive ou un désir de grossesse durant la durée prévisible de l’étude
- Patiente allaitante
- Patient présentant une hypersensibilité à la toxine botulinique ou aux excipients
- Patient souffrant de myasthénie
- Patient traité par aminosides
- Patient ayant une contre-indication endoscopique connue avant l’inclusion (sténose œsophagienne peptique ou tumorale, varices œsophagiennes ayant bénéficié ou non d’un traitement endoscopique, endobrachyœsophage supérieur à C0M1 selon la classification de Prague, hernie hiatale de > 2 cm)
- Patient ayant une contre-indication endoscopique lors de la première endoscopie (œsophagite de grade B, C ou D selon la classification de Los Angeles, endobrachyœsophage supérieur ou égal à C0M1 selon la classification de Prague, lésion suspecte de néoplasie, varice œsophagienne quel que soit son grade, hernie hiatale de plus de 2 cm de hauteur, sténose oesophagienne peptique ou tumorale)
- Refus du patient de participer à l’étude
- Patient ne maîtrisant pas la langue française
- Patient sous tutelle ou curatelle
- Participation concomitante à un essai de recherche biomédicale pouvant interférer avec cette recherche
- Patient mineur
- Patient ayant un antécédent de chirurgie oeso-gastrique
- Patient présentant une pathologie néoplasique évolutive, un trouble de la coagulation ou un traitement anticoagulant dont l’arrêt temporaire ferait courir un risque au patient
- Patient porteur d’une pathologie psychiatrique ou addictive pouvant entraver une bonne compliance aux contraintes de l’étude
- Patiente ayant une grossesse évolutive ou un désir de grossesse durant la durée prévisible de l’étude
- Patiente allaitante
- Patient présentant une hypersensibilité à la toxine botulinique ou aux excipients
- Patient souffrant de myasthénie
- Patient traité par aminosides
- Patient ayant une contre-indication endoscopique connue avant l’inclusion (sténose œsophagienne peptique ou tumorale, varices œsophagiennes ayant bénéficié ou non d’un traitement endoscopique, endobrachyœsophage supérieur à C0M1 selon la classification de Prague, hernie hiatale de > 2 cm)
- Patient ayant une contre-indication endoscopique lors de la première endoscopie (œsophagite de grade B, C ou D selon la classification de Los Angeles, endobrachyœsophage supérieur ou égal à C0M1 selon la classification de Prague, lésion suspecte de néoplasie, varice œsophagienne quel que soit son grade, hernie hiatale de plus de 2 cm de hauteur, sténose oesophagienne peptique ou tumorale)
- Refus du patient de participer à l’étude
- Patient ne maîtrisant pas la langue française
- Patient sous tutelle ou curatelle
- Participation concomitante à un essai de recherche biomédicale pouvant interférer avec cette recherche
E.5 End points
E.5.1Primary end point(s)
Amélioration des symptômes cliniques, basée sur la détermination du pourcentage de patients avec un score symptomatique d’Eckardt ≤ 3 à 3 mois.
Amélioration des symptômes cliniques, basée sur la détermination du pourcentage de patients avec un score symptomatique d’Eckardt ≤ 3 à 3 mois.
E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
3 mois
3 mois
E.5.2Secondary end point(s)
1) Amélioration des symptômes cliniques, basée sur la détermination du pourcentage de patients avec un score symptomatique d’Eckardt ≤ 3 et/ou une diminution de plus de 2 points de ce score

2) Tolérance de l’injection de toxine botulinique mesurée par évaluation de la douleur thoracique à l’aide d’une échelle numérique allant de 0 (pas de douleur) à 10 (douleur maximale imaginable)

3) Qualité de vie des patients

4) Poids

5) Paramètres manométriques

6) Comparaison des critères cliniques et paracliniques des patients répondeurs (score d’Eckardt ≤ 3) et non répondeurs (score d’Eckardt > 3) à la toxine botulinique
1) Amélioration des symptômes cliniques, basée sur la détermination du pourcentage de patients avec un score symptomatique d’Eckardt ≤ 3 et/ou une diminution de plus de 2 points de ce score

2) Tolérance de l’injection de toxine botulinique mesurée par évaluation de la douleur thoracique à l’aide d’une échelle numérique allant de 0 (pas de douleur) à 10 (douleur maximale imaginable)

3) Qualité de vie des patients

4) Poids

5) Paramètres manométriques

6) Comparaison des critères cliniques et paracliniques des patients répondeurs (score d’Eckardt ≤ 3) et non répondeurs (score d’Eckardt > 3) à la toxine botulinique
E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
1) Après 2 injections et à 12 mois
2) Durant les 2 semaines suivant l’injection
3) A l'inclusion, puis 3 mois, 6 mois et 12 mois après la 1ère injection de toxine botulinique
4) A l'inclusion, 3 mois, 6 mois et 12 mois
5) Après traitement puis à 3 mois et à un an
6) A 12 mois.
1) Après 2 injections et à 12 mois
2) Durant les 2 semaines suivant l’injection
3) A l'inclusion, puis 3 mois, 6 mois et 12 mois après la 1ère injection de toxine botulinique
4) A l'inclusion, 3 mois, 6 mois et 12 mois
5) Après traitement puis à 3 mois et à un an
6) A 12 mois.
E.6 and E.7 Scope of the trial
E.6Scope of the trial
E.6.1Diagnosis No
E.6.2Prophylaxis No
E.6.3Therapy Yes
E.6.4Safety Yes
E.6.5Efficacy Yes
E.6.6Pharmacokinetic No
E.6.7Pharmacodynamic No
E.6.8Bioequivalence No
E.6.9Dose response No
E.6.10Pharmacogenetic No
E.6.11Pharmacogenomic No
E.6.12Pharmacoeconomic No
E.6.13Others No
E.7Trial type and phase
E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
E.7.1.1First administration to humans No
E.7.1.2Bioequivalence study No
E.7.1.3Other No
E.7.1.3.1Other trial type description
E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
E.8 Design of the trial
E.8.1Controlled Yes
E.8.1.1Randomised Yes
E.8.1.2Open No
E.8.1.3Single blind No
E.8.1.4Double blind Yes
E.8.1.5Parallel group Yes
E.8.1.6Cross over No
E.8.1.7Other No
E.8.2 Comparator of controlled trial
E.8.2.1Other medicinal product(s) No
E.8.2.2Placebo No
E.8.2.3Other Yes
E.8.2.3.1Comparator description
Gastroscopie seule sans injection de toxine botulinique
Gastroscopie seule sans injection de toxine botulinique
E.8.2.4Number of treatment arms in the trial2
E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned2
E.8.5The trial involves multiple Member States No
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA No
E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
LVLS
Dernière visite du dernier patient inclus
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
E.8.9.1In the Member State concerned years2
E.8.9.1In the Member State concerned months8
E.8.9.1In the Member State concerned days
F. Population of Trial Subjects
F.1 Age Range
F.1.1Trial has subjects under 18 No
F.1.1.1In Utero No
F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
F.1.1.5Children (2-11years) No
F.1.1.6Adolescents (12-17 years) No
F.1.2Adults (18-64 years) Yes
F.1.2.1Number of subjects for this age range: 20
F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
F.1.3.1Number of subjects for this age range: 8
F.2 Gender
F.2.1Female Yes
F.2.2Male Yes
F.3 Group of trial subjects
F.3.1Healthy volunteers No
F.3.2Patients Yes
F.3.3Specific vulnerable populations Yes
F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
F.3.3.3Pregnant women No
F.3.3.4Nursing women No
F.3.3.5Emergency situation No
F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
F.3.3.7Others No
F.4 Planned number of subjects to be included
F.4.1In the member state28
F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
None
Aucun
G. Investigator Networks to be involved in the Trial
N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
N.Competent Authority Decision Authorised
N.Date of Competent Authority Decision
N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
N.Date of Ethics Committee Opinion2013-05-13
P. End of Trial
P.End of Trial StatusOngoing

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

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