血液・骨髄移植臨床研究ネットワーク
調査の概要
状態
詳細な説明
バックグラウンド:
同種造血幹細胞移植の分野におけるいくつかの新たな開発により、移植関連の罹患率が大幅に減少し、移植の安全性と有効性の両方が大幅に改善され、より多くの患者に移植を拡大できることが期待されています。 適合する血縁関係のない骨髄ドナー、血縁関係のない臍帯血ドナー、および部分的に適合する家族ドナーの使用により、HLA が同一の兄弟ドナーを持たない患者の選択肢が大幅に拡大しました。 骨髄から採取するのではなく、末梢血から動員して採取した幹細胞を使用すると、生着が促進され、治療成績が向上する可能性があります。 幹細胞とリンパ球の量を最適な数に調整するための移植片の操作(移植片工学)も有益な場合があります。 非骨髄破壊的移植(ミニ移植)の使用は、幹細胞同種移植片の安全な適用を60歳以上の個人や非致死性血液疾患患者に拡大することを約束します。 最近同定されたヒトマイナー組織適合性抗原は、移植片対宿主病の重症度を予測するための別の変数を提供する可能性があります。
造血幹細胞移植に対するこれらの有望な新しい治療法を評価し、その結果を医療専門家、患者、一般の人々に広める緊急の必要性があります。 米国では毎年、何千人もの患者が造血幹細胞移植を受けているが、これらの患者のうち、命は救うが毒性が高く費用がかかるこの手術の結果を研究し、改善するための研究プロトコルに登録する選択肢を提供される患者はほとんどいない。 血液および骨髄移植の臨床研究ネットワークが臨床研究を加速し、移植への新しいアプローチを評価する理由はいくつかあります。 造血幹細胞移植患者は不均一であるため、1 つのセンターに多数の同等の患者を集めることが困難です。 多施設共同治験により、各臨床施設で必要な患者数が減り、患者数の増加をより迅速に完了できるようになります。 さらに、共通の治療プロトコルにより、患者の転帰に寄与する変数が削減され、治療間の有効な比較が可能になります。 最後に、ネットワークアプローチは、重要な研究を迅速に開始し、ランダム化研究に重点を置き、プールされた臨床専門知識とデータ管理リソースを効率的に使用するためのフレームワークを提供することにより、実施される比較試験の数を増加させます。
申請要求は 2001 年 1 月にリリースされました。 受賞は 2001 年 9 月に行われました。
デザインの物語:
プロトコルは開発中です。 承認され、現在患者が発生している 3 件がこれに続きます。
同種血液および骨髄移植レシピエントにおける侵襲性真菌感染症の予防を目的としたフルコナゾールとボリコナゾールの比較試験 (BMT CTN プロトコル 0101)。 この試験は、フルコナゾールとボリコナゾールの第III相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設比較研究である。 レシピエントは、センターおよびドナーのタイプ(兄弟対非血縁)によって階層化され、1:1の比率でフルコナゾール群またはボリコナゾール群のいずれかにランダム化されます。 主な目的は、180 日目までの研究群間の無菌生存率を比較することです。 第 2 の目的は、浸潤性真菌感染の頻度、浸潤性真菌感染までの時間、生存率、浸潤性真菌感染の可能性に対するアムホテリシン B 療法の期間、好中球と血小板の生着までの時間、急性および慢性移植と急性および慢性移植の時間および重症度を比較することです。宿主病(GVHD)、およびアスペルギルスの検出におけるガラクトマンナンアッセイの有用性。 骨髄破壊的、6/6 HLA 適合同種血液移植または骨髄移植を受け、2 歳以上で、適切な身体機能を有する、白血病または骨髄異形成症候群の被験者が推定 600 名含まれます。 被験者は0日目に治験薬を投与され、移植後100日目まで、または侵襲性感染が起こるまで、または被験者が治験薬に起因する毒性を発現するまで継続する。 100日目に少なくとも1.0 mg/kg/日のプレドニゾンを受ける任意のタイプの移植片のレシピエント、または100日目のCD4+数が200μL未満であるT細胞除去移植片のレシピエントについては、治験薬は180日目まで継続される。 。 追跡調査は移植後少なくとも1年間継続されます。
多発性骨髄腫患者を対象とした、タンデム自家幹細胞移植 +/- 2 回目以降の自家幹細胞維持療法と単回自家幹細胞移植とその後の対応する同胞非骨髄破壊的同種幹細胞移植の試験 (BMT CTN プロトコル 0102)。 この研究は、タンデム自家移植と、それに続くHLA一致の兄弟による非骨髄破壊的同種異系移植との戦略を比較した第III相多施設共同試験である。 研究対象者は、HLA が一致する兄弟がいるかどうかに応じて、生物学的に適切な群に割り当てられます。 タンデム自家移植アームの患者に対する2回目の自家移植後の観察療法と維持療法を比較するネステッドランダム化第III相試験が行われている。 維持療法と観察療法のタンデム自家移植後の無作為化試験の主な目的は、2 つの治療群間で 3 年後の無増悪生存期間を比較することです。 ポストタンデム自家試験の第 2 の目的は、「現在の」骨髄腫安定生存期間、3 年全生存期間、および進行の発生率を比較することです。 タンデム自家移植と自家移植に続く HLA 適合同胞非骨髄破壊的同種移植の主な目的は、両群間で 3 年後の無増悪生存期間を比較することです。 タンデム試験の第 2 の目的は、「現在の」骨髄腫安定生存期間、3 年全生存期間、および進行の発生率を比較することです。 動員療法は研究には指定されません。 すべての患者は、2日目に高用量のメルファランが投与される最初の自家末梢血幹細胞移植(PBSC)を受けることになります。メルファランは動員療法の開始後2週間から8週間の間に投与されます。 十分に回復した患者は、2回目の自家PBSC移植、またはHLAが一致する兄弟からの非骨髄破壊的同種PBSC移植を受けることになる。 この移植後療法は、最初の自家移植後少なくとも 60 日(好ましくは 60 ~ 120 日)後に開始されます。 HLAが一致する兄弟ドナーのいない患者は、経過観察か、2回目の自家PBSC移植からの回復後に開始するデキサメタゾンとサリドマイドによる1年間の維持療法のいずれかに無作為に割り付けられる。 この移植後療法は、2回目の自家移植後少なくとも60日(好ましくは60〜120日)後に開始されます。 HLAが一致する兄弟ドナーを持つ標準リスクの多発性骨髄腫患者が合計150名発生する。 この期間中に、兄弟ドナーのいない標準リスクの多発性骨髄腫患者少なくとも350人も試験に参加することが予想される。 さらに、HLAが一致する兄弟がいる、いないにかかわらず、高リスク患者も同じ期間に試験に参加する予定だ。 推定発生期間は 3 年間です。 患者は2回目の移植後少なくとも3年間追跡調査されます。
G-CSF動員末梢血幹細胞とHLA適合性非血縁ドナーからの骨髄移植を比較する第III相ランダム化多施設共同研究(BMT CTNプロトコル0201)。 この研究では、血液悪性腫瘍患者への移植について、顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) 動員末梢血幹細胞 (PBSC) と血縁関係のないドナーからの骨髄を比較しています。 レシピエントは移植センターと疾患リスクによって階層化され、1:1の比率でPBSCまたは骨髄群のいずれかにランダム化されます。 主な目的は、治療意図分析を使用して 2 つの研究群の患者間の 2 年生存率を比較することです。 2つの研究群に無作為に割り付けられ、実際に移植された患者は、生存率、好中球および血小板生着の発生率、移植片不全、急性または慢性の移植片対宿主病、すべての免疫抑制療法の中止、再発、感染症の評価項目について比較される。 、有害事象、免疫再構成、生活の質。 研究の各部門のドナーは、提供後のベースラインの機能スコア、毒性スコア、CBCとWBCの差分値に戻るまでの時間と生活の質について比較されます。 対象となる患者は66歳までで、急性白血病、骨髄異形成、慢性骨髄性白血病またはその他の骨髄増殖性疾患を患っている。
再発濾胞性非ホジキンリンパ腫患者に対する自家造血細胞移植と非骨髄破壊的造血細胞移植 (HCT) (BMT CTN プロトコル 0202)。 低悪性度の非ホジキンリンパ腫と診断された患者は少なくとも 360 人発生する予定です。 この研究は、骨髄非破壊的同種HCTが自家HCTと比較して長期無増悪生存期間を改善するかどうかを判定するために、2つの移植戦略を比較する第II/III相多施設共同試験として設計されている。 レシピエントは、HLA が一致する兄弟がいるかどうかに応じて、生物学的に適切なアームに割り当てられます。 推定発生期間は 3 年間となります。 主な目的は、2 つの移植群間で 3 年後の無増悪生存期間を比較することです。
以下の試験を開発中です。
急性GVHDの初期システム治療:コルチコステロイドに加えて、エタネルセプト、ミコフェノール酸モフェチル(MMF)、デニロイキン・ディフティトックス(Ontak)およびペントスタチンを評価する第II相ランダム化試験(BMT CTNプロトコル0302)。 この試験では、新たに GVHD と診断された患者に、コルチコステロイドと 4 つの新しい薬剤のうちの 1 つを投与します。 コルチコステロイドのみの対照群は使用されません。 各薬剤の安全性と有効性が評価されます。 主な目的は、治療開始 28 日目までの完全奏効 (CR) の累積発生率を推定することです。 患者は治療開始後9か月間追跡調査されます。 処方された治験薬とコルチコステロイドに加えて、すべての患者は施設の慣行に従って輸血サポート、サイトメガロウイルス(CMV)、グラム陽性菌、ニューモシスチス・カリニ、および真菌感染症に対する抗感染症予防を受けます。
二次完全寛解期のAML患者の治療におけるCliniMACSシステムによって単離されたHLA適合、CD34+濃縮、T細胞除去末梢血幹細胞の移植(BMT CTNプロトコル0303)。 単群多施設第 II 相試験では、移植後 6 か月での無イベント生存率が評価されます。 死亡またはグレード II ~ IV の急性 GVHD または移植片不全 (一次または二次) または再発の発生が、このエンドポイントのイベントとみなされます。 二次寛解期の急性骨髄単球性白血病(AML)患者で、HLAが同一の兄弟ドナーを持つ18~80歳の合計35人の患者が登録される。
重度の再生不良性貧血患者における同種幹細胞移植のためのプリンアナログベースのコンディショニング。(BMT) CTN プロトコル 0301)
持続または再発した化学療法患者に対する 2 つの標的モノクローナル抗体療法 (Rituxan 対 Bexxar) と BEAM コンディショニングの併用、その後の自家移植 感受性びまん性大細胞型 B 細胞非ホジキンスリンパ腫 (BMT CTN プロトコル 0401)
HLA一致関連ドナー幹細胞移植後のGvHD予防としてのタクロリムスとシロリムスとメトトレキサートの併用(BMT CTNプロトコル0402)
同種幹細胞移植後の非感染性肺機能不全(特発性肺炎症候群)の可溶性腫瘍壊死因子受容体治療(BMT CTN プロトコル 0403)
研究の種類
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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California
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Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope National Medical Center
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California at San Diego
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Palo Alto、California、アメリカ、94305
- Stanford University
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-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21231
- Johns Hopkins University
-
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Dana-Farber Cancer Institute
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-
Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan at Ann Arbor
-
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Twin Cities
-
-
Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Sloan-Kettering Institute for Cancer Research
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University
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-
Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Case Western Reserve University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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-
Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:防止
- 割り当て:ランダム化
- マスキング:ダブル
協力者と研究者
捜査官
- Joanne Kurtzberg、Duke University
- Joseph Antin、Dana-Farber Cancer Institute
- Frederick Appelbaum、Fred Hutchinson Cancer Center
- Edward Ball、University of California, San Diego
- James Ferrara、University of Michigan at Ann Arbor
- Stephen Forman、City of Hope National Medical Center
- Alan Gamis、Children's Mercy Hospital Kansas City
- Sergio Giralt、M.D. Anderson Cancer Center
- Mary Horowitz、Medical College of Wisconsin
- Richard Jones、Johns Hopkins University
- Gina Laport、Stanford University
- Hillard Lazarus、Case Western Reserve University
- Richard O'Reilly、Sloan-Kettering Institute for Cancer Research
- Edward Stadtmauer、University of Pennsylvania
- Julie Vose、University of Nebraska
- Daniel Weisdorf、University of Minnesota
- John Wingard、University of Florida
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
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- シトクロム P-450 CYP2C9 阻害剤
- シトクロム P-450 CYP2C19 阻害剤
- デキサメタゾン
- サリドマイド
- フルコナゾール
- ボリコナゾール
その他の研究ID番号
- 139
- U01HL069301 (米国 NIH グラント/契約)
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