組換えヒトインスリン様成長因子 (rhIGF-1) による IGF-1 欠損症に伴う低身長の治療
2020年7月7日 更新者：Ipsen
原発性IGF-1欠損症に伴う低身長の組換えヒトインスリン様成長因子（rhIGF-1）治療：多施設共同、非盲検、濃度管理研究
この研究は、身長速度の増加における組換えヒトインスリン様成長因子 (rhIGF-1) の 1 日 1 回投与の効果を評価することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
原発性IGF-1欠損症（IGFD）に伴う成長障害。 原発性 IGFD は、成長ホルモン (GH) 作用に固有の細胞欠陥を持つ患者を表すために使用されている用語です。 このプロトコルでは、原発性 IGFD は、低身長 (年齢と性別の平均より <-2 標準偏差 [SD] 低い)、および異常な血清 IGF-1 (年齢と性別の平均より <-2 SD 低い) と定義されます。
この試験は、米国全土の最大 20 施設で実施される非盲検の濃度管理試験です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
45
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Brisbane、California、アメリカ、94005
- Ipsen
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 実年齢 3 歳以上
- 暦年齢または骨年齢が男子の場合は 12 歳以下、女子の場合は 11 歳以下
- 思春期前訪問時 1
- 身長 SD スコア < -2
- IGF-1 SD スコア < -2
除外基準:
- GH、IGF-1、またはその他の成長に影響を与える薬剤による以前の治療歴がある
- 他の特定可能な原因（症候群、染色体異常など）に関連する成長不全
- 糖尿病、嚢胞性線維症などの慢性疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：rhIGF-1 QD
被験者は、rhIGF-1の皮下注射(SC)注射を1日1回受けた。
|
1日1回のrhIGF-1注射
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療前（0週目）から34週目までの身長速度
時間枠：前治療から 34 週目まで
|
身長は、靴を履かずに立った状態で、Harpenden または他の壁に取り付けられたスタディオメーターを使用した同じ手法を使用して、同じ観察者による 3 回の測定の平均として測定されました。
被験者は各測定の間に位置を変更されました。
時間間隔中の高度速度は、時間間隔中の高度の変化を時間間隔の継続時間で割ったものとして定義されます。
欠落している第 34 週の身長は、繰り越された最後の身長 SD スコアを使用して補完されました。
|
前治療から 34 週目まで
|
|
34週目から86週目までの身長速度
時間枠：34週目から86週目まで
|
身長は、靴を履かずに立った状態で、Harpenden または他の壁に取り付けられたスタディオメーターを使用した同じ手法を使用して、同じ観察者による 3 回の測定の平均として測定されました。
被験者は各測定の間に位置を変更されました。
時間間隔中の高度速度は、時間間隔中の高度の変化を時間間隔の継続時間で割ったものとして定義されます。
欠落週 86 の身長は、繰り越された最後の身長 SD スコアを使用して補完されました。
|
34週目から86週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療前から34週目までの身長SDスコアの変化
時間枠：前治療と 34 週目
|
身長は、靴を履かずに立った状態で、Harpenden または他の壁に取り付けられたスタディオメーターを使用した同じ手法を使用して、同じ観察者による 3 回の測定の平均として測定されました。
被験者は各測定の間に位置を変更されました。
SD スコアは、被験者の値から平均を引いた値を標準偏差で割ったものとして計算されます。
平均値と標準偏差は、子供の年齢と性別によって異なります。
|
前治療と 34 週目
|
|
治療前から86週目までの身長SDスコアの変化
時間枠：前治療と 86 週目
|
身長は、靴を履かずに立った状態で、Harpenden または他の壁に取り付けられたスタディオメーターを使用した同じ手法を使用して、同じ観察者による 3 回の測定の平均として測定されました。
被験者は各測定の間に位置を変更されました。
SD スコアは、患者の値から平均を引いた値を標準偏差で割ったものとして計算されます。
平均値と標準偏差は、子供の年齢と性別によって異なります。
|
前治療と 86 週目
|
|
治療前から 86 週目までの骨年齢の変化から暦年齢の変化を差し引いた値
時間枠：86週目までの前治療
|
骨年齢評価のために左手と手首の単純X線写真を撮影しました。
フィルムは標準化された評価のために中央施設に送られました。
|
86週目までの前治療
|
|
治療前から 86 週目までの IGFBP-1、IGFBP-2、および IGFBP-3 の血清濃度の変化率
時間枠：前治療と 86 週目
|
IGFBP-1、IGFBP-2、およびIGFBP-3を測定するための成長因子パネルは、スクリーニングから、および86週目までの各研究訪問時に評価されました。
四分位範囲 (Q1 ～ Q3) は 10 ～ 90 パーセンタイルです。
|
前治療と 86 週目
|
|
治療前から86週目までのALSの血清濃度の変化率
時間枠：前治療と 86 週目
|
ALSを測定するための成長因子パネルは、スクリーニングから、および86週目までの各研究訪問時に評価されました。
四分位範囲 (Q1 ～ Q3) は 10 ～ 90 パーセンタイルです。
|
前治療と 86 週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Ipsen Study Director, M.D.、Ipsen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年7月1日
一次修了 (実際)
2009年1月1日
研究の完了 (実際)
2009年1月1日
試験登録日
最初に提出
2005年7月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2005年7月27日
最初の投稿 (見積もり)
2005年7月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年7月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年7月7日
最終確認日
2020年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。