重组人胰岛素样生长因子 (rhIGF-1) 治疗与 IGF-1 缺乏相关的身材矮小
2020年7月7日 更新者：Ipsen
重组人胰岛素样生长因子 (rhIGF-1) 治疗与原发性 IGF-1 缺陷相关的身材矮小：一项多中心、开放标签、浓度对照研究
本研究旨在评估每天一次给药重组人胰岛素样生长因子 (rhIGF-1) 对增加身高速度的影响。
研究概览
详细说明
与原发性 IGF-1 缺乏症 (IGFD) 相关的生长障碍。 原发性 IGFD 是一个术语，用于描述在生长激素 (GH) 作用方面存在内在细胞缺陷的患者。 在本协议中，原发性 IGFD 被定义为身材矮小（<-2 标准差 [SDs] 低于年龄和性别的平均值），以及血清 IGF-1 异常（<-2 SDs 低于年龄和性别的平均值）。
该试验是一项开放标签、浓度控制的试验，在全美多达 20 个中心进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
45
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
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Brisbane、California、美国、94005
- Ipsen
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 实际年龄 ≥ 3
- 男孩实足年龄或骨龄≤12岁，女孩≤11岁
- 访问 1 青春期前
- 身高 SD 得分 < -2
- IGF-1 SD 得分 < -2
排除标准：
- 先前使用 GH、IGF-1 或其他影响生长的药物治疗
- 与其他可识别原因相关的生长障碍（例如，综合征、染色体异常）
- 慢性病，如糖尿病、囊肿性纤维化等。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：rhIGF-1 QD
受试者每天接受一次 rhIGF-1 的皮下注射 (SC) 注射。
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每天一次 rhIGF-1 注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从预处理（第 0 周）到第 34 周的身高增长速度
大体时间：预处理至第 34 周
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身高是脱鞋站立测量的，作为同一观察者使用相同技术使用 Harpenden 或其他壁挂式测距仪进行的三次测量的平均值。
在每次测量之间重新定位受试者。
时间间隔期间的身高速度定义为时间间隔期间的高度变化除以时间间隔的持续时间。
缺失的第 34 周身高使用最后的身高 SD 得分进行推算。
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预处理至第 34 周
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第 34 周至第 86 周的身高增长速度
大体时间：第 34 至 86 周
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身高是脱鞋站立测量的，作为同一观察者使用相同技术使用 Harpenden 或其他壁挂式测距仪进行的三次测量的平均值。
在每次测量之间重新定位受试者。
时间间隔期间的身高速度定义为时间间隔期间的高度变化除以时间间隔的持续时间。
缺失的第 86 周身高使用最后的身高 SD 得分进行推算。
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第 34 至 86 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从治疗前到第 34 周身高 SD 评分的变化
大体时间：预处理和第 34 周
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身高是脱鞋站立测量的，作为同一观察者使用相同技术使用 Harpenden 或其他壁挂式测距仪进行的三次测量的平均值。
在每次测量之间重新定位受试者。
SD 分数计算为受试者值减去平均值除以标准差。
均值和标准差因儿童的年龄和性别而异。
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预处理和第 34 周
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从治疗前到第 86 周身高 SD 评分的变化
大体时间：预处理和第 86 周
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身高是脱鞋站立测量的，作为同一观察者使用相同技术使用 Harpenden 或其他壁挂式测距仪进行的三次测量的平均值。
在每次测量之间重新定位受试者。
SD 分数计算为患者值减去平均值除以标准差。
均值和标准差因儿童的年龄和性别而异。
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预处理和第 86 周
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从治疗前到第 86 周的骨龄变化减去实际年龄的变化
大体时间：预处理至第 86 周
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暴露左手和手腕的 X 光片以评估骨龄。
这些胶片被送到中央设施进行标准化评估。
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预处理至第 86 周
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从治疗前到第 86 周，IGFBP-1、IGFBP-2 和 IGFBP-3 血清浓度的百分比变化
大体时间：预处理和第 86 周
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用于测量 IGFBP-1、IGFBP-2 和 IGFBP-3 的生长因子组在筛选时以及在第 86 周之前的每次研究访问中进行评估。
四分位间距 (Q1-Q3) 是第 10 个到第 90 个百分位。
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预处理和第 86 周
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从治疗前到第 86 周 ALS 血清浓度的百分比变化
大体时间：预处理和第 86 周
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用于测量肌萎缩侧索硬化的生长因子组在筛选和第 86 周之前的每次研究访视中进行评估。
四分位间距 (Q1-Q3) 是第 10 个到第 90 个百分位。
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预处理和第 86 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Ipsen Study Director, M.D.、Ipsen
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年7月1日
初级完成 (实际的)
2009年1月1日
研究完成 (实际的)
2009年1月1日
研究注册日期
首次提交
2005年7月27日
首先提交符合 QC 标准的
2005年7月27日
首次发布 (估计)
2005年7月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年7月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年7月7日
最后验证
2020年7月1日
更多信息
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