Trattamento del fattore di crescita insulino-simile umano ricombinante (rhIGF-1) della bassa statura associata a deficit di IGF-1
7 luglio 2020 aggiornato da: Ipsen
Trattamento del fattore di crescita insulino-simile umano ricombinante (rhIGF-1) della bassa statura associata a deficit primario di IGF-1: uno studio multicentrico, in aperto, controllato dalla concentrazione
Questo studio ha lo scopo di valutare gli effetti della somministrazione una volta al giorno del fattore di crescita insulino-simile umano ricombinante (rhIGF-1) nell'aumentare la velocità dell'altezza.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Fallimento della crescita associato a deficit primario di IGF-1 (IGFD). L'IGFD primario è un termine utilizzato per descrivere i pazienti con difetti cellulari intrinseci nell'azione dell'ormone della crescita (GH). In questo protocollo, l'IGFD primario è definito come bassa statura (<-2 deviazioni standard [SD] al di sotto della media per età e sesso) e IGF-1 sierico anormale (<-2 DS al di sotto della media per età e sesso).
Lo studio è in aperto, a concentrazione controllata, condotto in un massimo di 20 centri negli Stati Uniti.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
45
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Brisbane, California, Stati Uniti, 94005
- Ipsen
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età cronologica ≥ 3
- Età cronologica o età ossea ≤ 12 per i maschi e ≤ 11 per le femmine
- Prepuberale alla Visita 1
- Punteggio SD altezza < -2
- Punteggio SD IGF-1 < -2
Criteri di esclusione:
- Precedente trattamento con GH, IGF-1 o altri farmaci che influenzano la crescita
- Mancato accrescimento associato ad altre cause identificabili (per es., sindromi, anomalie cromosomiche)
- Malattie croniche come il diabete, la fibrosi cistica, ecc.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: rhIGF-1QD
I soggetti hanno ricevuto iniezioni sottocutanee (SC) di rhIGF-1 una volta al giorno.
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Iniezioni di rhIGF-1 una volta al giorno
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Velocità in altezza dal pretrattamento (settimana 0) alla settimana 34
Lasso di tempo: Pretrattamento alla settimana 34
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L'altezza è stata misurata in piedi senza scarpe come media di tre misurazioni effettuate dallo stesso osservatore utilizzando una tecnica identica con un Harpenden o un altro stadiometro montato a parete.
Il soggetto è stato riposizionato tra ogni misurazione.
La velocità di altezza durante un intervallo di tempo è definita come la variazione di altezza durante l'intervallo di tempo divisa per la durata dell'intervallo di tempo.
Le altezze mancanti della settimana 34 sono state imputate utilizzando l'ultimo punteggio DS di altezza riportato.
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Pretrattamento alla settimana 34
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Velocità in altezza dalla settimana 34 alla 86
Lasso di tempo: Settimana 34-86
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L'altezza è stata misurata in piedi senza scarpe come media di tre misurazioni effettuate dallo stesso osservatore utilizzando una tecnica identica con un Harpenden o un altro stadiometro montato a parete.
Il soggetto è stato riposizionato tra ogni misurazione.
La velocità di altezza durante un intervallo di tempo è definita come la variazione di altezza durante l'intervallo di tempo divisa per la durata dell'intervallo di tempo.
Le altezze mancanti della settimana 86 sono state imputate utilizzando l'ultimo punteggio DS di altezza riportato.
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Settimana 34-86
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio SD di altezza dal pretrattamento alla settimana 34
Lasso di tempo: Pretrattamento e settimana 34
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L'altezza è stata misurata in piedi senza scarpe come media di tre misurazioni effettuate dallo stesso osservatore utilizzando una tecnica identica con un Harpenden o un altro stadiometro montato a parete.
Il soggetto è stato riposizionato tra ogni misurazione.
Il punteggio SD è calcolato come il valore del soggetto meno la media divisa per la deviazione standard.
La media e la deviazione standard variano a seconda dell'età e del sesso del bambino.
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Pretrattamento e settimana 34
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Variazione del punteggio SD di altezza dal pretrattamento alla settimana 86
Lasso di tempo: Pretrattamento e Settimana 86
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L'altezza è stata misurata in piedi senza scarpe come media di tre misurazioni effettuate dallo stesso osservatore utilizzando una tecnica identica con un Harpenden o un altro stadiometro montato a parete.
I soggetti sono stati riposizionati tra ogni misurazione.
Il punteggio SD viene calcolato come il valore del paziente meno la media divisa per la deviazione standard.
La media e la deviazione standard variano a seconda dell'età e del sesso del bambino.
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Pretrattamento e Settimana 86
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Variazione dell'età ossea dal pretrattamento alla settimana 86 meno variazione dell'età cronologica
Lasso di tempo: Pretrattamento alla settimana 86
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I normali raggi X della mano sinistra e del polso sono stati esposti per la valutazione dell'età ossea.
I film sono stati inviati a una struttura centrale per una valutazione standardizzata.
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Pretrattamento alla settimana 86
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Variazione percentuale della concentrazione sierica di IGFBP-1, IGFBP-2 e IGFBP-3 dal pretrattamento alla settimana 86
Lasso di tempo: Pretrattamento e Settimana 86
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I pannelli del fattore di crescita per la misurazione di IGFBP-1, IGFBP-2 e IGFBP-3 sono stati valutati dallo screening e ad ogni visita dello studio fino alla settimana 86.
L'intervallo interquartile (Q1-Q3) va dal 10° al 90° percentile.
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Pretrattamento e Settimana 86
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Variazione percentuale della concentrazione sierica della SLA dal pretrattamento alla settimana 86
Lasso di tempo: Pretrattamento e Settimana 86
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I pannelli del fattore di crescita per la misurazione della SLA sono stati valutati dallo screening e ad ogni visita dello studio fino alla settimana 86.
L'intervallo interquartile (Q1-Q3) va dal 10° al 90° percentile.
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Pretrattamento e Settimana 86
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Ipsen Study Director, M.D., Ipsen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 luglio 2005
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2009
Completamento dello studio (Effettivo)
1 gennaio 2009
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 luglio 2005
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 luglio 2005
Primo Inserito (Stima)
29 luglio 2005
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 luglio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 luglio 2020
Ultimo verificato
1 luglio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MS308
- 2019-001095-11 (Numero EudraCT)
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