Fator de crescimento semelhante à insulina humana recombinante (rhIGF-1) Tratamento de baixa estatura associada à deficiência de IGF-1
7 de julho de 2020 atualizado por: Ipsen
Fator de crescimento semelhante à insulina humana recombinante (rhIGF-1) Tratamento da baixa estatura associada à deficiência primária de IGF-1: um estudo multicêntrico, aberto e controlado por concentração
Este estudo destina-se a avaliar os efeitos da dosagem diária de fator de crescimento semelhante à insulina humana recombinante (rhIGF-1) no aumento da velocidade de crescimento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Falha no crescimento associada à deficiência primária de IGF-1 (IGFD). IGFD primário é um termo que tem sido usado para descrever pacientes com defeitos celulares intrínsecos na ação do hormônio do crescimento (GH). Neste protocolo, IGFD primário é definido como baixa estatura (<-2 desvios padrão [DPs] abaixo da média para idade e sexo) e IGF-1 sérico anormal (<-2 DPs abaixo da média para idade e sexo).
O estudo é um estudo aberto, controlado por concentração, conduzido em até 20 centros nos Estados Unidos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
45
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Brisbane, California, Estados Unidos, 94005
- Ipsen
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade cronológica ≥ 3
- Idade cronológica ou idade óssea ≤ 12 para meninos e ≤ 11 para meninas
- Pré-púbere na Visita 1
- Pontuação SD de altura < -2
- Pontuação SD de IGF-1 < -2
Critério de exclusão:
- Tratamento prévio com GH, IGF-1 ou outros medicamentos que influenciam o crescimento
- Falha no crescimento associada a outras causas identificáveis (por exemplo, síndromes, anormalidades cromossômicas)
- Doenças crônicas como diabetes, fibrose cística, etc.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: rhIGF-1 QD
Os indivíduos receberam injeções de injeção subcutânea (SC) de rhIGF-1 uma vez ao dia.
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Injeções de rhIGF-1 uma vez ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Velocidade de altura do pré-tratamento (semana 0) até a semana 34
Prazo: Pré-tratamento até a Semana 34
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A altura foi medida em pé sem sapatos como a média de três medidas pelo mesmo observador usando técnica idêntica com um Harpenden ou outro estadiômetro montado na parede.
O sujeito foi reposicionado entre cada medição.
A velocidade de altura durante um intervalo de tempo é definida como a mudança na altura durante o intervalo de tempo dividida pela duração do intervalo de tempo.
As alturas ausentes da semana 34 foram imputadas usando a última pontuação de SD de altura transportada.
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Pré-tratamento até a Semana 34
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Velocidade de altura da semana 34 a 86
Prazo: Semana 34 a 86
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A altura foi medida em pé sem sapatos como a média de três medidas pelo mesmo observador usando técnica idêntica com um Harpenden ou outro estadiômetro montado na parede.
O sujeito foi reposicionado entre cada medição.
A velocidade de altura durante um intervalo de tempo é definida como a mudança na altura durante o intervalo de tempo dividida pela duração do intervalo de tempo.
As alturas ausentes da Semana 86 foram imputadas usando a última pontuação de SD de altura transportada.
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Semana 34 a 86
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na pontuação SD de altura do pré-tratamento até a semana 34
Prazo: Pré-tratamento e Semana 34
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A altura foi medida em pé sem sapatos como a média de três medidas pelo mesmo observador usando técnica idêntica com um Harpenden ou outro estadiômetro montado na parede.
O sujeito foi reposicionado entre cada medição.
A pontuação SD é calculada como o valor do sujeito menos a média dividida pelo desvio padrão.
A média e o desvio padrão variam de acordo com a idade e o sexo da criança.
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Pré-tratamento e Semana 34
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Mudança na pontuação SD de altura do pré-tratamento até a semana 86
Prazo: Pré-tratamento e Semana 86
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A altura foi medida em pé sem sapatos como a média de três medidas pelo mesmo observador usando técnica idêntica com um Harpenden ou outro estadiômetro montado na parede.
Os indivíduos foram reposicionados entre cada medição.
A pontuação SD é calculada como o valor do paciente menos a média dividida pelo desvio padrão.
A média e o desvio padrão variam de acordo com a idade e o sexo da criança.
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Pré-tratamento e Semana 86
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Mudança na idade óssea desde o pré-tratamento até a semana 86 menos a mudança na idade cronológica
Prazo: Pré-tratamento para a Semana 86
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Radiografias simples da mão e punho esquerdos foram expostas para avaliação da idade óssea.
Os filmes foram enviados para uma instalação central para avaliação padronizada.
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Pré-tratamento para a Semana 86
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Alteração percentual na concentração sérica de IGFBP-1, IGFBP-2 e IGFBP-3 desde o pré-tratamento até a semana 86
Prazo: Pré-tratamento e Semana 86
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Painéis de fator de crescimento para medir IGFBP-1, IGFBP-2 e IGFBP-3 foram avaliados desde a triagem e em cada visita do estudo até a semana 86.
O intervalo interquartil (Q1-Q3) é do 10º ao 90º percentil.
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Pré-tratamento e Semana 86
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Alteração percentual na concentração sérica de ALS desde o pré-tratamento até a semana 86
Prazo: Pré-tratamento e Semana 86
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Os painéis de fator de crescimento para medir a ELA foram avaliados desde a triagem e em cada visita do estudo até a semana 86.
O intervalo interquartil (Q1-Q3) é do 10º ao 90º percentil.
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Pré-tratamento e Semana 86
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Ipsen Study Director, M.D., Ipsen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2005
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2009
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2009
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de julho de 2005
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de julho de 2005
Primeira postagem (Estimativa)
29 de julho de 2005
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de julho de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de julho de 2020
Última verificação
1 de julho de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MS308
- 2019-001095-11 (Número EudraCT)
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