血液がん患者の治療におけるドナー臍帯血移植

目的:

主要な

• 血液がん患者における臍帯血 (UCB) の生着の可能性を判断します。
• これらの患者における UCB 移植の安全性を判断します。

セカンダリ

• 好中球と血小板の回復率とドナー細胞生着の完全性を決定します。
• 急性および慢性の移植片対宿主病の発生率と重症度を判定します。
• 悪性疾患患者の再発率を決定します。
• UCB 移植後 1 年と 2 年での生存率とイベント フリー生存率 (EFS) の確率を決定します。

概要: 患者は、HLA 格差の程度 (ドナーとレシピエントの間で 0-1 対 2-3 の格差)、ドナーの種類 (血縁者と非血縁者)、および細胞線量の基準 (< 2 vs ≥ 2 x 10^7有核細胞/kgレシピエント体重)。 患者は、疾患*に応じて 4 つの治療グループのいずれかに割り当てられます。

注: *急性リンパ性白血病 (ALL)、続発性急性骨髄性白血病 (AML)、重度の複合免疫不全症、家族性赤血球貪食性リンパ組織球症 (FEL)/ウイルス関連血球貪食症候群 (VAHS)、先天性代謝異常、再生不良性貧血、ファンコーニ貧血の患者、または血縁関係のない臍帯血ドナーがいるダイヤモンド-ブラックファン貧血は、移植に直接進む可能性があります.

• 準備レジメン:

  • グループ 1 (慢性骨髄性白血病、AML、骨髄異形成症候群、または ALL の患者): 患者は、-7 日目と -6 日目に 1 日 1 回、シクロホスファミド IV を投与されます。 その後、患者は、-4 日目から -1 日目に 1 日 2 回、全身照射 (TBI) を受けます。 血縁関係のない同種臍帯血移植 (UCBT) を受けている患者は、-2 日目と -1 日目に 1 日 2 回、メチルプレドニゾン IV と抗胸腺細胞グロブリン (ATG) IV も投与されます。
  • グループ 2 (乳児白血病患者): 患者はブスルファンを経口または IV で 1 日 4 回、-9 ～ -6 日目に、メルファラン IV を 1 日 1 回、-4 ～ -2 日目に投与されます。 血縁関係のない同種 UCBT を受けている患者は、-2 日目と -1 日目に 1 日 2 回、メチルプレドニゾロン IV と ATG IV も投与されます。
  • グループ 3 (先天性代謝異常のある患者): 患者は、ブスルファンを経口または IV で 1 日 4 回、-9 ～ -6 日目に、シクロホスファミド IV を 1 日 1 回、-5 ～ -2 日目に投与されます。 血縁関係のない同種 UCBT を受けている患者は、-2 日目と -1 日目に 1 日 2 回、メチルプレドニゾロン IV と ATG IV も投与されます。
  • グループ４（再生不良性貧血の患者）：患者は、シクロホスファミドＩＶを１日１回、－６日目から－３日目に、ＡＴＧ ＩＶを１日２回、－５日目と－３日目に受ける。 その後、患者は 2 日目に 1 回 TBI を受ける。
• 同種 UCBT: 患者は 0 日目に UCBT を受けます。先天性代謝異常のある患者は、0 日目の UCBT の前後にメチルプレドニゾロン IV を投与されます。

• 移植片対宿主病（GVHD）の予防：患者は以下のいずれかのレジメンを受ける：

  • 関連ドナー UCBT: 患者は、-3 日目から 60 日目まで、2 時間以上または経口でシクロスポリン IV を投与されます。
  • 血縁関係のないドナーUCBTおよび骨髄破壊的準備レジメン：患者は、シクロスポリンを経口またはIVで、1日2回、-3日目から180日目まで2時間以上投与されます。 患者はまた、メチルプレドニゾロン IV を 5 ～ 19 日目に 1 日 2 回投与されます。
  • 血縁関係のないドナー UCBT および非骨髄破壊的準備レジメン: 患者は、-3 日目から 180 日目まで、1 日 2 回、2 時間にわたってシクロスポリン IV を投与されるか、または経口投与されます。 患者はまた、ミコフェノール酸モフェチルの IV または経口投与を 5 日目に開始し、アクティブな GVHD が制御されてから 30 日目または 7 日目まで継続します。

すべての患者は、フィルグラスチム (G-CSF) の IV 投与を 1 日目から開始し、血球数が回復するまで続けます。

患者は2年間定期的に追跡されます。

予想される患者数: この研究では、合計 60 人の患者が発生します。