혈액암 환자 치료를 위한 기증자 제대혈 이식

목표:

주요한

• 혈액암 환자에서 제대혈(UCB)의 생착 가능성을 결정합니다.
• 이 환자에서 UCB 이식의 안전성을 결정합니다.

중고등 학년

• 호중구 및 혈소판 회복 속도와 기증자 세포 생착의 완전성을 결정합니다.
• 급성 및 만성 이식편대숙주병의 발생률과 중증도를 결정합니다.
• 악성 질환 환자의 재발률을 결정합니다.
• UCB 이식 후 1년 및 2년에 생존 및 무사고 생존(EFS) 확률을 결정합니다.

개요: 환자는 HLA 불일치 정도(기증자와 수혜자 간 0-1 vs 2-3 차이), 기증자 유형(관련 vs 비관련) 및 세포 용량 기준(< 2 vs ≥ 2 x 10^7)에 따라 계층화됩니다. 유핵 세포/kg 수용자 체중). 환자는 질병*에 따라 4개의 치료 그룹 중 하나에 배정됩니다.

참고: *급성 림프구성 백혈병(ALL), 속발성 급성 골수성 백혈병(AML), 중증 복합 면역결핍, 가족성 적혈구 림프조직구증(FEL)/바이러스 관련 혈구식세포 증후군(VAHS), 선천성 대사 이상, 재생불량성 빈혈, 판코니 빈혈이 있는 환자 , 또는 혈연 관계가 없는 제대혈 기증자가 있는 Diamond-Blackfan 빈혈은 바로 이식을 진행할 수 있습니다.

• 준비 요법:

  • 그룹 1(만성 골수성 백혈병, AML, 골수이형성 증후군 또는 ALL 환자): 환자는 -7일 및 -6일에 1일 1회 사이클로포스파미드 IV를 투여받습니다. 그런 다음 환자는 -4일에서 -1일 사이에 매일 두 번 전신 방사선 조사(TBI)를 받습니다. 관련 없는 동종이계 제대혈 이식(UCBT)을 받는 환자는 또한 메틸프레드니손 IV 및 항 흉선 세포 글로불린(ATG) IV를 -2일 및 -1일에 하루 두 번 받습니다.
  • 그룹 2(유아 백혈병 환자): 환자는 -9~-6일에 하루 4회 부설판을 경구 또는 정맥 주사로, -4~-2일에는 매일 1회 멜팔란 IV를 투여받습니다. 관련 없는 동종이계 UCBT를 겪고 있는 환자는 또한 -2일 및 -1일에 매일 2회 메틸프레드니솔론 IV 및 ATG IV를 받습니다.
  • 그룹 3(선천성 대사 장애가 있는 환자): 환자는 -9~-6일에 매일 4회 부설판을 경구 또는 IV로 투여받고 -5~-2일에 1일 1회 시클로포스파미드 IV를 투여받습니다. 관련 없는 동종이계 UCBT를 겪고 있는 환자는 또한 -2일 및 -1일에 매일 2회 메틸프레드니솔론 IV 및 ATG IV를 받습니다.
  • 그룹 4(재생불량성 빈혈 환자): 환자는 -6~-3일에 1일 1회 사이클로포스파미드 IV를, -5일과 -3일에 1일 2회 ATG IV를 투여받습니다. 그런 다음 환자는 -2일에 한 번 TBI를 받습니다.
• 동종 UCBT: 환자는 0일에 UCBT를 받습니다. 선천성 대사 장애가 있는 환자는 0일에 UCBT 전후에 메틸프레드니솔론 IV를 받습니다.

• 이식편대숙주병(GVHD) 예방: 환자는 다음 요법 중 하나를 받습니다.

  • 관련 기증자 UCBT: 환자는 사이클로스포린 IV를 2시간 이상 또는 경구로 -3일부터 시작하여 60일까지 계속 받습니다.
  • 비혈연 기증자 UCBT 및 골수 절제 준비 요법: 환자는 -3일부터 시작하여 180일까지 계속하여 매일 2회 2시간 동안 사이클로스포린을 경구 또는 IV로 투여받습니다. 환자는 또한 5-19일에 매일 2회 메틸프레드니솔론 IV를 투여받습니다.
  • 혈연 관계가 없는 기증자 UCBT 및 비골수파괴 제제 요법: 환자는 사이클로스포린 IV를 2시간 이상 또는 경구로 -3일부터 시작하여 180일까지 매일 2회 투여받습니다. 환자는 또한 마이코페놀레이트 모페틸 IV를 받거나 5일째부터 경구로 활성 GVHD가 조절된 후 30일 또는 7일까지 계속됩니다.

모든 환자는 1일째부터 혈구 수가 회복될 때까지 필그라스팀(G-CSF) IV를 계속 투여받습니다.

환자는 2년 동안 주기적으로 추적 관찰됩니다.

예상되는 누적: 총 60명의 환자가 이 연구를 위해 누적될 것입니다.