骨髄線維症患者の治療におけるアザシチジン

疾患の特徴:

• -組織学的に確認された骨髄性化生（MMM）を伴う骨髄線維症、以下のサブタイプのいずれかを含む：

  • 病因性骨髄化生
  • 多血症後の骨髄性化生
  • 血小板血症後の骨髄性化生

• 以下のいずれかとして定義される、評価可能な症候性疾患：

  • 貧血（ヘモグロビン < 10 g/dL または赤血球輸血依存性、1 回の輸血が必要 ≤ 8 週間）
  • 症候性の触知可能な脾腫には治療が必要* (以前に脾臓摘出術を受けた場合、触知可能な肝腫大は許容されます) 注: *主観的ですが、介入を義務付けるのに十分な痛み

• 蛍光 in situ ハイブリダイゼーション (FISH) または標準的な細胞遺伝学 (末梢血または骨髄による) による t(9;22) の欠如

  - この転座の欠如の以前の実証 (任意の時点で) で十分です

• 進行性悪性肝腫瘍なし

患者の特徴:

• ECOGパフォーマンスステータス0-2
• 絶対好中球数≧1,000/mm³
• 血小板数≧50,000/mm³
• クレアチニン≤2.0mg/dL
• -総ビリルビン≤2.0 mg / dLまたは総ビリルビン上昇の場合、直接ビリルビン≤2.0 mg / dL（基礎疾患に起因する場合を除く）
• -ASTおよびALTが正常上限の2倍以下（臨床的に肝臓の髄外造血に起因する場合を除く）
• 妊娠中または授乳中ではない
• 陰性妊娠検査
• 肥沃な患者は効果的な避妊を使用する必要があります
• -ベースラインの末梢神経障害または自律神経障害はありません≥グレード2
• 実験室の異常の存在を含め、研究の遵守を妨げるような状態はありません
• マンニトールまたはアザシチジンに対する過敏症なし
• 地方自治体（郡、州、または連邦刑務所）に収監されていない

以前の同時療法：

• -インターフェロンアルファ、アナグレリド、または他の骨髄抑制剤を含む以前の化学療法から少なくとも14日
• 以前の全身性コルチコステロイドから少なくとも14日
• 以前の治験薬から少なくとも14日