Azacitidina no tratamento de pacientes com mielofibrose
Estudo de Fase II da Azacitidina na Mielofibrose
JUSTIFICAÇÃO: Drogas usadas na quimioterapia, como a azacitidina, funcionam de maneiras diferentes para interromper o crescimento de células anormais, seja matando as células ou impedindo-as de se dividir.
OBJETIVO: Este estudo de fase II está estudando o quão bem a azacitidina funciona no tratamento de pacientes com mielofibrose.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
OBJETIVOS:
primário
- Determinar a eficácia da azacitidina em pacientes com mielofibrose (MF) com metaplasia mielóide.
- Avalie a segurança da azacitidina nesses pacientes. Secundário
- Avalie as características biológicas pertinentes da MF antes e durante a terapia com azacitidina.
- Avalie os efeitos do tratamento do estudo sobre os sintomas constitucionais nesses pacientes.
- Estime o tempo até as distribuições de eventos para a sobrevivência e progressão geral. ESBOÇO: Os pacientes recebem azacitidina por via subcutânea uma vez ao dia nos dias 1-5. O tratamento é repetido a cada 4 semanas por até 12 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados periodicamente por até 3 anos.
ACRESCIMENTO PROJETADO: Um total de 35 pacientes será acumulado para este estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos
- Mayo Clinic in Arizona
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CARACTERÍSTICAS DA DOENÇA:
Mielofibrose histologicamente confirmada com metaplasia mielóide (MMM), incluindo qualquer um dos seguintes subtipos:
- Metaplasia mieloide agnogênica
- Metaplasia mielóide pós-policitêmica
- Metaplasia mielóide pós-trombocítica
Doença avaliável e sintomática, definida como 1 dos seguintes:
- Anemia (hemoglobina < 10 g/dL ou dependente de transfusão de hemácias, necessitando de 1 transfusão ≤ 8 semanas)
- Tratamento necessário* para esplenomegalia palpável sintomática (hepatomegalia palpável é aceitável se previamente esplenectomizado) OBSERVAÇÃO: *Subjetivo, mas doloroso o suficiente para exigir intervenção
Ausência de t(9;22) por hibridização fluorescente in situ (FISH) ou citogenética padrão (por sangue periférico ou medula)
- Demonstração prévia da falta dessa translocação (em qualquer ponto) é suficiente
- Sem tumores hepáticos malignos avançados
CARACTERÍSTICAS DO PACIENTE:
- Status de desempenho ECOG 0-2
- Contagem absoluta de neutrófilos ≥ 1.000/mm³
- Contagem de plaquetas ≥ 50.000/mm³
- Creatinina ≤ 2,0 mg/dL
- Bilirrubina total ≤ 2,0 mg/dL OU bilirrubina direta ≤ 2,0 mg/dL se a bilirrubina total estiver elevada (a menos que atribuída a doença subjacente)
- AST e ALT ≤ 2 vezes o limite superior do normal (a menos que clinicamente atribuído a hematopoiese hepática extramedular)
- Não está grávida ou amamentando
- teste de gravidez negativo
- Pacientes férteis devem usar métodos contraceptivos eficazes
- Sem neuropatia periférica ou autonômica basal ≥ grau 2
- Nenhuma condição, incluindo a presença de anormalidades laboratoriais, que impeça a adesão ao estudo
- Sem hipersensibilidade ao manitol ou azacitidina
- Não encarcerado em um município (ou seja, município, estado ou prisão federal)
TERAPIA CONCORRENTE ANTERIOR:
- Pelo menos 14 dias desde a quimioterapia anterior, incluindo interferon alfa, anagrelida ou outros agentes mielossupressores
- Pelo menos 14 dias desde corticosteróides sistêmicos anteriores
- Pelo menos 14 dias desde agentes de investigação anteriores
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pacientes com resposta confirmada (remissão completa ou remissão parcial em 2 avaliações consecutivas com pelo menos 4 semanas de intervalo) durante os primeiros 4 meses de tratamento
Prazo: 4 meses
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Definições de resposta:
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4 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevivência geral (OS)
Prazo: Desde a data de registro até a morte ou 3 anos após o registro, se o paciente ainda estiver vivo
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A OS foi definida como o tempo desde o registro até a morte por qualquer causa ou tempo desde o registro até 3 anos após o registro, se o paciente ainda estiver vivo.
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Desde a data de registro até a morte ou 3 anos após o registro, se o paciente ainda estiver vivo
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Tempo para Progressão
Prazo: até 3 anos
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O tempo até a progressão foi definido como o tempo desde o registro até a progressão da doença.
Aqueles que morrem sem documentação de progressão da doença serão considerados como tendo progressão da doença no momento de sua morte, a menos que evidências documentadas indiquem claramente que nenhuma progressão ocorreu.
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até 3 anos
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: A cada 4 semanas durante o tratamento
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Eventos adversos (EA) que são classificados como possivelmente, provavelmente ou definitivamente relacionados ao tratamento do estudo de acordo com o National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE versão 3.0). A nota máxima para cada tipo de EA será registrada para cada paciente. O grau refere-se à gravidade do EA. Grau 1: EA leve, Grau 2: EA moderado, Grau 3: EA grave, Grau 4: EA com risco de vida ou incapacitante, Grau 5: EA relacionado à morte |
A cada 4 semanas durante o tratamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Ruben A. Mesa, MD, Mayo Clinic
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CDR0000503972
- P30CA015083 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- MC058D (Outro identificador: Mayo Clinic Cancer Center)
- 05-004297 (Outro identificador: Mayo Clinic IRB)
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