The Cardiovascular Genetic and Therapeutic Implications of Muscular Dystrophy
調査の概要
詳細な説明
Objective(s) and Hypothesis(es): The objectives to be evaluated are as follows:
Specific Hypothesis #1: Heart disease, specifically dilated cardiomyopathy, can be identified early in patients with muscular dystrophy and allow for earlier institution of medical therapies
Specific Hypothesis #2: Non-invasive testing via magnetic resonance imaging (MRI) and echocardiography can identify early systolic and diastolic dysfunction in patients with muscular dystrophy as well as document structural changes ("Reverse remodeling") following institution of medical therapy
Specific Hypothesis #3: Serologic testing can identify early cardiac dysfunction prior to changes on magnetic resonance imaging or echocardiogram that can predict disease onset, risk stratify future cardiac morbidity and mortality, and response to medical therapy
Specific Hypothesis #4: Specific dystrophin mutations can be identified that predict the onset or protection against dilated cardiomyopathy
Specific Hypothesis #5: Construction and maintenance of a database of patients with muscular dystrophy can be established that will allow for future research in patients with muscular dystrophy, specifically in the area of gene therapy
Specific Hypothesis #6: Quality of life in patients with cardiac disease can be assessed and used to modulate therapy and also allow for noncardiac directed therapies that will improve overall well-being
Specific Hypothesis #7: Further understanding of neurohormonal profiles, responses to medical therapy, and dystrophin mediated cardiomyopathy will impact all patients with heart failure world-wide
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Inclusion Criteria:
- All patients with the diagnosis of muscular dystrophy.
Exclusion Criteria:
- Patients that do not carry the diagnosis of muscular dystrophy.
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 観測モデル:定義された人口
- 時間の展望:見込みのある
協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:John L Jefferies, MD、Baylor College of Medicine
- スタディディレクター:Jeffrey A Towbin, MD、Baylor College of Medicine
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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心不全の臨床試験
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