- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00518817
The Cardiovascular Genetic and Therapeutic Implications of Muscular Dystrophy
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Objective(s) and Hypothesis(es): The objectives to be evaluated are as follows:
Specific Hypothesis #1: Heart disease, specifically dilated cardiomyopathy, can be identified early in patients with muscular dystrophy and allow for earlier institution of medical therapies
Specific Hypothesis #2: Non-invasive testing via magnetic resonance imaging (MRI) and echocardiography can identify early systolic and diastolic dysfunction in patients with muscular dystrophy as well as document structural changes ("Reverse remodeling") following institution of medical therapy
Specific Hypothesis #3: Serologic testing can identify early cardiac dysfunction prior to changes on magnetic resonance imaging or echocardiogram that can predict disease onset, risk stratify future cardiac morbidity and mortality, and response to medical therapy
Specific Hypothesis #4: Specific dystrophin mutations can be identified that predict the onset or protection against dilated cardiomyopathy
Specific Hypothesis #5: Construction and maintenance of a database of patients with muscular dystrophy can be established that will allow for future research in patients with muscular dystrophy, specifically in the area of gene therapy
Specific Hypothesis #6: Quality of life in patients with cardiac disease can be assessed and used to modulate therapy and also allow for noncardiac directed therapies that will improve overall well-being
Specific Hypothesis #7: Further understanding of neurohormonal profiles, responses to medical therapy, and dystrophin mediated cardiomyopathy will impact all patients with heart failure world-wide
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
- All patients with the diagnosis of muscular dystrophy.
Exclusion Criteria:
- Patients that do not carry the diagnosis of muscular dystrophy.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Población definida
- Perspectivas temporales: Futuro
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: John L Jefferies, MD, Baylor College of Medicine
- Director de estudio: Jeffrey A Towbin, MD, Baylor College of Medicine
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Trastornos Musculares Atróficos
- Cardiomegalia
- Laminopatías
- Distrofias Musculares
- Miocardiopatías
- Miocardiopatía Dilatada
Otros números de identificación del estudio
- Thrasher
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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