- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT00518817
The Cardiovascular Genetic and Therapeutic Implications of Muscular Dystrophy
연구 개요
상세 설명
Objective(s) and Hypothesis(es): The objectives to be evaluated are as follows:
Specific Hypothesis #1: Heart disease, specifically dilated cardiomyopathy, can be identified early in patients with muscular dystrophy and allow for earlier institution of medical therapies
Specific Hypothesis #2: Non-invasive testing via magnetic resonance imaging (MRI) and echocardiography can identify early systolic and diastolic dysfunction in patients with muscular dystrophy as well as document structural changes ("Reverse remodeling") following institution of medical therapy
Specific Hypothesis #3: Serologic testing can identify early cardiac dysfunction prior to changes on magnetic resonance imaging or echocardiogram that can predict disease onset, risk stratify future cardiac morbidity and mortality, and response to medical therapy
Specific Hypothesis #4: Specific dystrophin mutations can be identified that predict the onset or protection against dilated cardiomyopathy
Specific Hypothesis #5: Construction and maintenance of a database of patients with muscular dystrophy can be established that will allow for future research in patients with muscular dystrophy, specifically in the area of gene therapy
Specific Hypothesis #6: Quality of life in patients with cardiac disease can be assessed and used to modulate therapy and also allow for noncardiac directed therapies that will improve overall well-being
Specific Hypothesis #7: Further understanding of neurohormonal profiles, responses to medical therapy, and dystrophin mediated cardiomyopathy will impact all patients with heart failure world-wide
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
- All patients with the diagnosis of muscular dystrophy.
Exclusion Criteria:
- Patients that do not carry the diagnosis of muscular dystrophy.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 정의된 인구
- 시간 관점: 유망한
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: John L Jefferies, MD, Baylor College of Medicine
- 연구 책임자: Jeffrey A Towbin, MD, Baylor College of Medicine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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