BAY79-4980 Compared to rFVIII-FS in Previously Treated Patients With Severe Hemophilia A
2013年7月8日 更新者：Bayer
Randomized, Active-controlled, Double-blind, Parallel Design Study to Evaluate the Efficacy and Safety of a Once-a-week Prophylaxis Treatment With BAY79-4980 Compared to Three Times-per-week Prophylaxis With rFVIII-FS in Previously Treated Patients With Severe Hemophilia A
A study to assess treatment with a new formulation of recombinant factor VIII reconstituted with liposomes (BAY79-4980) to evaluate whether a once-a-week treatment is safe and can prevent bleeds in subjects with severe haemophilia A.
調査の概要
状態
終了しました
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
143
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
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Sacramento、California、アメリカ、95817
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San Francisco、California、アメリカ、94143-0324
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112-2699
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
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East Lansing、Michigan、アメリカ、48823
-
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108-9898
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109-2803
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87131-0001
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New York
-
Buffalo、New York、アメリカ、14215
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Rochester、New York、アメリカ、14621
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North Carolina
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157-1009
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-0506
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
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Ciudad Auton. de Buenos Aires
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Buenos Aires、Ciudad Auton. de Buenos Aires、アルゼンチン、C1221ADC
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Buenos Aires、Ciudad Auton. de Buenos Aires、アルゼンチン、C1425AUM
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Santa Fe
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Rosario、Santa Fe、アルゼンチン、S2000CKF
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Birmingham、イギリス、B15 2TH
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London、イギリス、SE1 7EH
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Manchester、イギリス、M13 9WL
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Cambridgeshire
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Cambridge、Cambridgeshire、イギリス、CB2 0QQ
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South Glamorgan
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Cardiff、South Glamorgan、イギリス、CF14 4XW
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South Yorkshire
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Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 2JF
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Tel Hashomer、イスラエル、52621
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Catania、イタリア、95124
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Firenze、イタリア、50134
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Milano、イタリア、20122
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Napoli、イタリア、80131
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Napoli、イタリア、80144
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Torino、イタリア、10126
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Tallin、エストニア、13419
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Tallinn、エストニア、13419
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Groningen、オランダ、9713 GZ
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Nijmegen、オランダ、6525 GA
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Utrecht、オランダ、3508 GA
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Western Australia
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Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
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Graz、オーストリア、8036
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Wien、オーストリア、1090
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N 2T9
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2C8
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 2Y9
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8S 4J9
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L6
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Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
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Zagreb、クロアチア、10000
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Bern、スイス、3010
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Barcelona、スペイン、08035
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Madrid、スペイン、28046
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Valencia、スペイン、46026
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Andalucía
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Sevilla、Andalucía、スペイン、41013
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Asturias
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Oviedo、Asturias、スペイン、33006
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Santa Cruz de Tenerife
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Sta. Cruz de Tenerife、Santa Cruz de Tenerife、スペイン、38009
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Santiago、チリ
-
Santiago de Chile、チリ
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Århus N、デンマーク、8200
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Berlin、ドイツ、10249
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Nordrhein-Westfalen
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Bonn、Nordrhein-Westfalen、ドイツ、53105
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Münster、Nordrhein-Westfalen、ドイツ、48143
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Auckland、ニュージーランド、1023
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Christchurch、ニュージーランド、8001
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Oslo、ノルウェー、0027
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Besancon、フランス、25030
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Le Kremlin-bicetre、フランス、94275
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Lyon Cedex、フランス、69437
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Marseille、フランス、13005
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Montpellier Cedex、フランス、34059
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Paris、フランス、75674
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Paris、フランス、75015
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Rennes Cedex、フランス、35033
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Strasbourg、フランス、67091
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Bruxelles - Brussel、ベルギー、1200
-
Bruxelles - Brussel、ベルギー、1020
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Leuven、ベルギー、3000
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Gdansk、ポーランド、80-952
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Krakow、ポーランド、31-501
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Lodz、ポーランド、93-510
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Poznan、ポーランド、61-833
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Warszawa、ポーランド、02-776
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Klaipeda、リトアニア、50809
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Vilnius、リトアニア、08661
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Brasov、ルーマニア、50035
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Bucharest、ルーマニア、022328
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Timis
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Timisoara、Timis、ルーマニア、300011
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Adana、七面鳥、01-330
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Antalya、七面鳥、07059
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Izmir、七面鳥、35-100
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Gauteng
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Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2132
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Changhua、台湾、500
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Taipei、台湾、11217
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Taipei、台湾、10002
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
Inclusion Criteria:
- Males aged 12 to 70 years
- Subjects with severe hemophilia A (< 1% factor VIII [FVIII]:C)
- Subjects with equal or greater than 150 exposure days (EDs) with any FVIII in total
- Subjects who have been on-demand treatment with a minimum of 1 relevant bleed per month or have been on secondary prophylaxis treatment with not more than a 3x/week schedule
- Subjects with bleeding events and/or treatments during the last 6 months prior to study entry which are documented in the subjects medical records
- Subjects with no measurable inhibitor activity
- Subjects with no history of FVIII inhibitor antibody formation
- Written informed consent by subject and parent / legal representative, if < 18 years
Exclusion Criteria:
- Subjects who are receiving primary prophylaxis
- Subjects on prophylaxis with documented requirements of > 75 IU/kg/week
- Subjects with any other bleeding disease beside hemophilia A (i.e., von Willebrand disease)
- Subjects with abnormal renal function
- Subjects with elevated hepatic transaminases
- Subjects on treatment with immunomodulatory agents within the last 3 months prior to study entry or during the study
- Subjects with known hypersensitivity to the active substance, mouse or hamster protein, liposomes or polyethyleneglycol (PEG)
- Subjects who require any pre-medication for FVIII injections
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：rFVIII-FS/pegylated liposomes (BAY79-4980)
35 IU/kg body weight of BAY79-4980 1x/week plus 2 dummy injections/week (dummy = rFVIII (recombinant factor VIII)-FS (formulated with sucrose) excipient reconstituted in WFI (sterile water for injection))
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35 IU/kg body weight intravenous 1x/week for 52 weeks This arm will be stopped by 30.04.10 the subjects will be offered to change to the active comparator arm
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アクティブコンパレータ：rFVIII-FS/WFI (BAY14-2222)
25 IU/kg body weight of rFVIII-FS 3x/week (employing 1 percent POPC (1-palmitoyl-2-oleoyl-sn-glycero-3-phosphocholine)-alone liposome (rFVIII-FS-POPC) as blinding agent used for first weekly injection and rFVIII-FS in WFI for 2nd and 3rd injection)
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25 IU/kg body weight intravenous 3x/week for 52 weeks
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Percentage of Participants With Less Than 9 Total Bleeds Per Year
時間枠：up to one year
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Bleeds occurring on the same day were counted as one bleeding event.
Bleeds occurring within 72 hours into the same location were also counted as one bleeding event.
|
up to one year
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Percentage of Participants With Less Than 5 Joint Bleeds Per Year
時間枠：up to one year
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Bleeds occurring on the same day were counted as one bleeding event.
Bleeds occurring within 72 hours into the same location were also counted as one bleeding event.
|
up to one year
|
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Number of Joint Bleeds Per Participant Per Year in Responders
時間枠：up to one year
|
Bleeds occurring on the same day were counted as one bleeding event.
Bleeds occurring within 72 hours into the same location were also counted as one bleeding event.
Responders were the subjects with less than 9 total bleeds per year
|
up to one year
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Number of Bleeds Per Year
時間枠：up to one year
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Bleeds occurring on the same day were counted as one bleeding event.
Bleeds occurring within 72 hours into the same location were also counted as one bleeding event.
Number of bleeds 3 weeks after the first infusion per 12 months
|
up to one year
|
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Percentage of Bleeds Treated by Various Numbers of Injections
時間枠：up to one year
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Bleeds occurring on the same day were counted as one bleeding event.
Bleeds occurring within 72 hours into the same location were also counted as one bleeding event.
|
up to one year
|
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Total rFVIII Consumption Per Year
時間枠：up to one year
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Total number of units per kg of study medication (rFVIII) administered to participant for one year.
rFVIII is recombinant factor VIII, factor VIII is functional coagulation factor
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up to one year
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Percentage of Participants With Less Than 9 Total Bleeds Per Year in the Open Label Extension Period
時間枠：6 months after start of open label extension period
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Bleeds occurring on the same day were counted as one bleeding event.
Bleeds occurring within 72 hours into the same location were also counted as one bleeding event.
|
6 months after start of open label extension period
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Di Minno G, Cerbone AM, Coppola A, Cimino E, Di Capua M, Pamparana F, Tufano A, Di Minno MN. Longer-acting factor VIII to overcome limitations in haemophilia management: the PEGylated liposomes formulation issue. Haemophilia. 2010 Jan;16 Suppl 1:2-6. doi: 10.1111/j.1365-2516.2009.02155.x.
- Powell J, Martinowitz U, Windyga J, Di Minno G, Hellmann A, Pabinger I, Maas Enriquez M, Schwartz L, Ingerslev J; LipLong Study Investigators. Efficacy and safety of prophylaxis with once-weekly BAY 79-4980 compared with thrice-weekly rFVIII-FS in haemophilia A patients. A randomised, active-controlled, double-blind study. Thromb Haemost. 2012 Nov;108(5):913-22. doi: 10.1160/TH12-03-0188. Epub 2012 Sep 26.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年6月1日
一次修了 (実際)
2010年4月1日
研究の完了 (実際)
2010年10月1日
試験登録日
最初に提出
2008年1月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年2月25日
最初の投稿 (見積もり)
2008年2月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年7月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年7月8日
最終確認日
2013年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。