Effect of Warfarin in the Treatment of Metachromatic Leukodystrophy
Objectives/Purpose:
To determine the safety and efficacy of a Vitamin K (Vit K) antagonist (warfarin) in treating Metachromatic Leukodystrophy (MLD).
調査の概要
詳細な説明
Hypothesis:
Vit K has an essential role in biosynthesis of sulfatides and other sphingolopids in the brain. Administering warfarin, a Vit K antagonist, may ameliorate the phenotype in MLD by decreasing t he amount of sphingolipid storage in the neuronal cells.
Study Design Prospective: we will enroll eligible consenting subjects into the study. The study will not include a control group and the families and treating physicians are informed administration of the drug.
- Duration of Treatment: 4 weeks
- Pharmacological Intervention: The patients will receive warfarin 1.5 mg at the beginning of the study period. The dosage then will be adjusted to the INR values on weekly basis.
- Clinical evaluation: The patients will undergo clinical assessment prior to starting the treatment and at the end of the treatment period. The clinical assessment will also include administration of Gross Motor Function Measure (GMFM), a clinical toll for evaluation of motor development in children.
- Urine Sulfatide Quantification: Urine samples for quantification of the sulfatide level will be collected at the time of enrollment, after 2 weeks and at the end of treatment period.
- Blood Monitoring: The patients will undergo blood test for PT/INR at baseline and afterwards, at weekly bases for 4 weeks. The INR will be kept in a safe range of 2-2.5. If the INR is greater than 4.0 the dosage of warfarin will be lowered and another blood draw will be performed in 3 days.
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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New Jersey
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Camden、New Jersey、アメリカ、08103
- Cooper University Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Inclusion Criteria:
- Children with MLD, 1 to 10 years of age who have received and failed bone marrow transplantation or are excluded from the treatment due to delayed diagnosis or any other reasons.
Exclusion Criteria:
- Any Children with MLD who are eligible for and might receive ABMT.
- Any Children with MLD who suffer with a bleeding disorder, moderate to severe anemia or any other hematological disorders.
- Any contraindications systemic for anti-coagulation
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Quantitative Neurological Assessment
時間枠:4 weeks
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4 weeks
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Urine Sulfatides Quantification
時間枠:4 weeks
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4 weeks
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Brain MRI
時間枠:before and after treatment
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before and after treatment
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター:Paola Leone, Ph.D.、UMDNJ/SOM
- 主任研究者:Mitra Assadi, M.D.、The Cooper Health System
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RP#07/063
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